Estudo reforça eficácia e segurança de medicamento da Pfizer para doença genética

SÃO PAULO, 19 de dezembro de 2017 /PRNewswire/ -- Um extenso estudo publicado pela revista científica Amyloid: The Journal of Protein Folding Disorders reforça o perfil de segurança e eficácia de Vyndaqel (tafamidis), da Pfizer, para o tratamento de pacientes com polineuropatia amiloidótica familiar (PAF), doença genética rara e irreversível mais comum em descendentes de portugueses. Primeiro e único tratamento específico para PAF, Vyndaqel foi lançado no Brasil neste ano.

Os dados apontam a importância de tafamidis para a preservação da função neurológica dos pacientes no longo prazo e fortalecem as evidências científicas que apoiam o início precoce do medicamento para retardar a progressão da doença, que costuma levar à morte 10 anos após os primeiros sintomas, se não houver tratamento adequado. Trata-se do mais longo estudo longitudinal já realizado com pacientes de PAF associada à proteína transtirretina (TTR).  

O estudo contou com a participação de 93 pacientes e 75 apresentavam a mutação V30M na transtirretina, que é a alteração genética mais comum nesses casos.  Esses pacientes foram tratados por diferentes períodos e as análises foram desenvolvidas a partir de três momentos.

Para o primeiro período analisado, com 18 meses de duração, foi realizado um estudo de fase 3, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo. Parte do grupo com V30M (38 participantes) começou a utilizar tafamidis desde o primeiro dia, enquanto os outros 37 receberam placebo. Depois, ambos os grupos seguiram para um estudo de 12 meses, em que todos usaram tafamidis.

Na última etapa, os 75 pacientes com V30M ingressaram em um estudo de 5,5 anos, com administração do medicamento por todo o período. Passados os 66 meses, os pesquisadores observaram que a progressão da doença foi mais lenta no grupo tratado com Vyndaqel desde o início, na comparação com aqueles que receberam placebo nos primeiros 18 meses. Além disso, o medicamento demonstrou um bom perfil de segurança e foi bem tolerado pelos pacientes.

O estudo aponta que a progressão média da PAF no grupo tratado com Vyndaqel desde o início foi mínima, representando 7,4 pontos na escala NIS-LL (Neuropathy Impairment Score of the Lower Limb), um sistema de avaliação clínica que dimensiona o comprometimento dos membros inferiores em pacientes com neuropatias. Essa pontuação varia de 0 (estado normal) a 88 (comprometimento total). Já no grupo tratado nos primeiros 18 meses com placebo, a média foi de 12,2 pontos na escala NIS-LL.

Mais informações: 3643-2907

FONTE Pfizer