El pleodrug PXT-864 de Pharnext demuestra efectos positivos en los datos preclínicos de la enfermedad de Parkinson

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- El pleodrug PXT-864 de Pharnext demuestra efectos positivos en los datos preclínicos de la enfermedad de Parkinson publicados en los informes científicos de Nature

En modelos celulares y de roedores de la enfermedad de Parkinson, PXT-864 protege las neuronas dopaminérgicas y restaura la función motriz   

Los datos preclínicos ofrecen más validación del enfoque de Pleoterapia de Pharnext.

PARÍS, 10 de noviembre de 2015 /PRNewswire/ -- Pharnext SAS ha anunciado hoy la publicación de resultados preclínicos positivos en los Scientific Reports de Nature sobre su pleodrug PXT-864 en la enfermedad de Parkinson. Tras unos prometedores datos clínicos de fase 2 en Charcot-Marie-Tooth con PXT-3003 y datos clínicos positivos preliminares en enfermedad de Alzheimer con  PXT-864, los datos ofrecen mayor validación del enfoque de I+D en pleoterapia de la compañía. Se basa en una plataforma de farmacología de red patentada que permite el desarrollo de pleodrugs, combinaciones de dosis sinergísticamente bajas de fármacos reposicinados con perfiles de seguridad establecidos.

En el artículo titulado, "Combination of acamprosate and baclofen as a promising therapeutic approach for Parkinson's disease", los autores Rodolphe Hajj, et al., informan de que PXT-864, una combinación de baclofen y acamprosate, mejoró las diversas conclusiones asociadas al desarrollo y progresión de la enfermedad de Parkinson. En modelos celulares y de roedores de la enfermedad de Parkinson, los autores descubrieron que PXT-864:

• Protege sinergísticamente células neuronales contra el estrés oxidativo in vitro, una huella de la patología de la enfermedad de Parkinson
• Protege sinergísticamente neuronas dopaminérgicas in vitro en un modelo de toxicidad inducida
• Protege la función motriz de lesiones 6-OHDA en ratas
• Protege cuerpos celulares neuronales dopaminérgicos de pares de sustancia negra compacta (SNc) y terminales de nervios estriatales in vivo
• Restaura la función sintomáticamente motriz en ratas prelesionadas 6-OHDA  
• No interactuó negativamente con L-Dopa

PXT-864 puede representar una estrategia eficiente y valiosa para ralentizar o detener la progresión de la enfermedad de Parkinson. Además, PXT-864 también podría mejorar los síntomas de pacientes sin molestias relativas al tratamiento L-Dopa.

El documento puede consultarse en: www.nature.com/articles/srep16084

Citas

Anthony Schapira, M.D., FMedSci., jefe de Departamento de Neurociencias Clínicas en el UCL Institute of Neurology , Londres, dijo: "Los datos presentados ofrecen evidencias competitivas del potencial de PXT-864 en el tratamiento de la enfermedad de Parkinson. Hoy no hay tratamientos capaces de alterar el curso progresivo de la enfermedad ralentizando la destrucción de neuronas dopaminérgicas. Espero que el desarrollo clínico de PXT-864 vea si estos efectos pueden trasladarse a los pacientes con enfermedad de Parkinson".

Ilya Chumakov, Ph.D., D.Sc., co-fundador de Pharnext y president de la junta asesora científica, dijo: "Estos datos validan y demuestran el potencial del enfoque de pleoterapia de Pharnext. Se basa en los resultados positivos recientemente publicados de PXT-864 en enfermedad de Alzheimer y datos clínicos de fase del pleodrug líder, PXT-3003, en la enfermedad Charcot-Marie-Tooth de tipo 1A (CMT 1A)".

Daniel Cohen, M.D., Ph.D., presidente, consejero delegado y co-fundador de Pharnext, dijo: "Estas enfermedades a las que nos estamos dirigiendo, como el Alzheimer, Parkinson y CMT 1A con nuestros pleodrugs principales son cada vez más difíciles para pacientes en que ellos son progresivos en su naturaleza con los síntomas empeorando con el tiempo. Los pacientes tienen pocas opciones de tratamiento u opciones no aceptables y las necesidades médicas no cubiertas siguen siendo altas. Así, los resultados publicados de este enfoque multiobjetivo son muy alentadores para el futuro".

Acerca de la enfermedad de Parkinson

La enfermedad de Parkinson es una enfermedad neurodegenerativa crónica caracterizada por la pérdida progresiva de neuronas dopaminérgicas en el cerebro, causando desórdenes motrices que incluyen bradicinesia, rigidez, temblores e inestabilidad postural. El empeoramiento de los síntomas de la enfermedad de Parkinson puede conducir a incidentes que pueden provocar la muerte. Afecta a unos 6 millones de personas en el mundo. Los actuales tratamientos (L-Dopa, inhibidores de la oxidasa monoamina y agonistas dopaminérgicos) se dedican a sustituir la deficiencia de dopamina. Solo son sintomáticos, no abordan la pérdida neuronal y a menudo están asociados a efectos secundarios (como los movimientos involuntarios anormales).

Acerca de Pharnext

Pharnext es una compañía biofarmacéutica en fase clínica avanzada que desarrolla nuevos productos terapéuticos que se dirigen de forma simultánea a múltiples rutas clave de la enfermedad para enfermedades neurológicas severas huérfanas y comunes. La plataforma propia de investigación y desarrollo de Pharnext se basa en la red de farmacología. Permite el desarrollo de combinaciones de sinergia de los fármacos reposicionados: pleodrugs. Los dos principales pleodrugs de la compañía son PXT-3003 para el tratamiento de Charcot Marie Tooth de tipo 1A (completado el ensayo clínico en fase 2) y PXT-864 para la enfermedad de Alzheimer (en marcha el ensayo clínico en fase 2) y otras indicaciones neurológicas (enfermedad de Parkinson y esclerosis lateral amiotrófica).

Para más información, visite www.pharnext.com

Contacto de Pharnext
Rodolphe Hajj
Director de biología experimental
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Contactos de medios
Tony Russo, Ph.D.
Matt Middleman, M.D.
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