EHA:Pegcetacoplan mantiene una respuesta duradera en pacientes con hemoglobinuria paroxismal nocturna

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European Hematology Association (EHA)

Jun 12, 2021, 03:00 ET

- European Hematology Association - Pegcetacoplan mantiene una respuesta duradera en pacientes con hemoglobinuria paroxismal nocturna durante 48 semanas

LA HAYA, Países Bajos, 12 de junio de 2021 /PRNewswire/ -- El estudio PEGASUS de fase 3 demostró previamente que pegcetacoplan, un fármaco que controla la hemólisis intra y extravascular, era superior a eculizumab en los pacientes con hemoglobinuria paroxismal nocturna en el punto final de la semana 16 del periodo controlado aleatorio (RCP). Después de la semana 16, los pacientes entraron en un período abierto en el que todos los pacientes recibieron tratamiento con pegcetacoplan. Aquí se muestra la eficacia y la seguridad de pegcetacoplan en 77 pacientes durante 48 semanas de tratamiento.

La mejora del nivel de hemoglobina (Hb) se mantuvo hasta la semana 48 en todos los pacientes tratados con pegcetacoplan en monoterapia. Es importante destacar que los pacientes que cambiaron de eculizumab a pegcetacoplan en la semana 16 mostraron una mejora de los niveles de Hb en la semana 48 comparable a la del grupo de pegcetacoplan en RCP. Del mismo modo, estos pacientes mostraron una mejora de los parámetros clínicos y de laboratorio y casi el 75% se mantuvo sin transfusiones, lo que fue comparable al brazo de pegcetacoplan en RCP. En general, el 6% experimentó acontecimientos adversos graves posiblemente relacionados con pegcetacoplan y el 15% interrumpió el estudio debido a acontecimientos adversos emergentes del tratamiento. Estos parámetros de seguridad fueron coherentes con los datos comunicados anteriormente. En conclusión, los pacientes con una respuesta subóptima a eculizumab experimentaron un efecto duradero del tratamiento cuando se les cambió a pegcetacoplan, lo que sugiere que pegcetacoplan es una opción terapéutica eficaz para los pacientes con hemoglobinuria paroxismal nocturna.

Presentador: Dr. Régis Peffault de Latour

Afiliación: French Reference Center for Aplastic Anemia and Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria, Assistance Publique – Hôpitaux de Paris, Université de Paris, Francia

Abstract: #S174 FORTY-EIGHT WEEK EFFICACY AND SAFETY OF PEGCETACOPLAN IN ADULT PATIENTS WITH PAROXYSMAL NOCTURNAL HEMOGLOBINURIA AND SUBOPTIMAL RESPONSE TO PRIOR ECULIZUMAB TREATMENT

Acerca del Congreso anual de EHA: Cada junio, la EHA organiza su Congreso Anual en una de las principales ciudades europeas. Este año, debido a la persistente pandemia de COVID19, EHA organiza un Congreso virtual por segunda vez. El Congreso está dirigido a profesionales de la salud que trabajen o estén interesados en el campo de la hematología. Los temas del programa científico van desde la fisiología y el desarrollo de las células madre hasta la leucemia; linfoma, diagnóstico y tratamiento; glóbulos rojos; trastornos de los glóbulos blancos y las plaquetas; hemofilia y mieloma; trombosis y trastornos hemorrágicos; así como transfusión y trasplante de células madre.

Sitio web: www.ehaweb.org

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