EHA:Luspatercept es eficaz y bien tolerado en pacientes con β-talasemia no dependiente de transfusión

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European Hematology Association (EHA)

Jun 11, 2021, 03:00 ET

- European Hematology Association – Estudio BEYOND: Luspatercept es eficaz y bien tolerado en pacientes con β-talasemia no dependiente de la transfusión

LA HAYA, Países Bajos, 11 de junio de 2021 /PRNewswire/ -- La forma no dependiente de la transfusión (NTD) de la β-talasemia, un trastorno sanguíneo hereditario con alteración de la producción de hemoglobina, se caracteriza por una anemia crónica de gravedad leve-moderada y una sobrecarga de hierro. A pesar de su independencia de las transfusiones, los pacientes con NTD β-talasemia pueden desarrollar morbilidades graves en varios sistemas de órganos y tener una calidad de vida reducida. En la actualidad, no existen terapias aprobadas para el tratamiento de la anemia en NTD β-talasemia. Luspatercept es un fármaco aprobado para el tratamiento de la anemia en la β-talasemia dependiente de transfusión y también puede ser beneficioso para los pacientes con NTD β-talasemia. El estudio BEYOND incluyó a 145 adultos con NTD β-talasemia en un ensayo clínico aleatorio de fase 2 y comparó la eficacia y seguridad de luspatercept con un placebo. Todos los pacientes siguieron recibiendo los mejores cuidados de apoyo a lo largo del estudio y fueron seguidos hasta la semana 24.

El tratamiento con luspatercept mejoró significativamente la anemia en comparación con el placebo. Los pacientes mostraron un aumento de la hemoglobina y casi el 90% de los pacientes tratados con luspatercept permanecieron sin transfusiones hasta la semana 24. En consecuencia, los pacientes del brazo de intervención informaron de una mayor puntuación de la calidad de vida, lo que indica una reducción de los síntomas clínicos como el cansancio y la debilidad. La mejora de la calidad de vida se correlacionó significativamente con el aumento de la hemoglobina. Es importante destacar que la incidencia de acontecimientos adversos emergentes del tratamiento fue comparable entre los grupos de luspatercept y de placebo, y no se produjeron acontecimientos tromboembólicos o de tromboflebitis en el ensayo. En conclusión, luspatercept es eficaz y seguro para el tratamiento de pacientes con NTD β-talasemia.

Los resultados de este estudio serán presentados por el Profesor Ali Taher en el Simposio Presidencial.

Presentador: Profesor Ali T. Taher

Afiliación: American University of Beirut Medical Center, Beirut, Líbano

Abstract: #S101 THE BEYOND STUDY: RESULTS OF A PHASE 2, DOUBLE-BLIND, RANDOMIZED, PLACEBO-CONTROLLED MULTICENTER STUDY OF LUSPATERCEPT IN ADULT PATIENTS WITH NON-TRANSFUSION DEPENDENT BETA-THALASSEMIA

Acerca del Congreso anual de EHA: Cada junio, la EHA organiza su Congreso Anual en una de las principales ciudades europeas. Este año, debido a la persistente pandemia de COVID19, EHA organiza un Congreso virtual por segunda vez. El Congreso está dirigido a profesionales de la salud que trabajen o estén interesados en el campo de la hematología.

Sitio web: www.ehaweb.org

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