Edison Pharmaceuticals proporciona un acceso ampliado a EPI-743 para la enfermedad mitocondrial

MOUNTAIN VIEW, California, June 8, 2011 /PRNewswire/ --

- La FDA ha permitido el uso de un nuevo fármaco investigacional para las enfermedades que suponen una amenaza para la vida

Edison Pharmaceuticals, Inc. ha anunciado hoy que la Administración de Fármacos y Alimentos de Estados Unidos (FDA) ha permitido el programa de acceso ampliado para proporcionar EPI-743 a pacientes con diagnosis mala de enfermedades hereditarias de la cadena respiratoria de la mitocondria. Los pacientes con enfermedad genéticamente confirmada y los pacientes que cumplen con los criterios clínicos específicos, ausentes de confirmación genética, son candidatos.

A fecha de 1 de junio de 2011, 40 sujetos gravemente diagnosticados con enfermedad mitocondrial hereditaria confirmada habían sido tratados con EPI-743 en todo el mundo para una exposición acumulada de más de 7.436 días. No se observaron efectos secundarios relacionados con los fármacos. Los datos iniciales clínicos, de biomarcador y de imagen cerebral son esperanzadores. La compañía insta a tener precaución, ya que los datos conseguidos en estos ensayos iniciales son preliminares y necesitan verificarse en los ensayos prospectivos controlados. Edison y su equipo de investigación clínica están trabajando de forma conjunta con la FDA y con la Agencia Europea de Medicamentos para expeditar los ensayos clínicos prospectivos en fase 2B/3. EPI-743 ha recibido la designación de fármaco huérfano de la FDA.

Sitios de ensayos clínicos

Estados Unidos

Los sitios de reclutamiento de ensayos clínicos se han establecido en Norteamérica en el Lucile Packard Children's Hospital - Stanford University Medical Center; el Akron Children's Hospital; la Columbia University; el Seattle Children's Hospital; la Medical University of South Carolina; el Children's Hospital of Philadelphia y la University of California, Los Angeles.

Se han establecido sitios de ensayo adicionales en Europa, Japón y Norteamérica.

Información de tratamiento

    
    Edison Pharmaceuticals
    - EdisonPharma.com

    United Mitochondrial Disease Foundation
    - UMDF.org

    Friedreich's Ataxia Research Alliance
    - CureFA.org

    MitoAction
    - MitoAction.org

    Administración de Fármacos y Alimentos de Estados Unidos
    - Clinicaltrials.gov

EPI-743

EPI-743 es una molécula pequeña de absorción oral que atraviesa con facilidad el sistema nervioso central. Funciona dirigiéndose a la enzima quinona oxidoreductasa 1 NADPH (NQO1). Su modo de acción es sincronizar la generación de energía en la mitocondria con la necesidad de contrarrestar el estrés redox celular (1). EPI-743 está en fase de ensayo clínico pivote 2B/3.

Acerca de la enfermedad mitocondrial heredada

Las enfermedades mitocondriales heredadas son desórdenes genéticos que comparan defectos comunes sobre cómo las células fabrican y regulan la energía. Pueden surgir de defectos en los genes localizados en el núcleo o la mitocondria. Se estiman que son 2.000 defectos en el ADN nuclear y 200 defectos en el ADN mitocondrial los que se han identificado como patogénicos (2).

Las enfermedades mitocondriales heredadas son clínicamente diversas y poco entendidas. Pueden afectar prácticamente a cualquier sistema orgánico en el organismo. Dado que el cerebro y el tejido muscular utilizan una cantidad de energía extraordinaria, se ven drásticamente afectadas por estos desórdenes. Las enfermedades mitocondriales a menudo se presentan con manifestaciones en el sistema nervioso central, pero también producen una variedad de signos clínicos significativos que incluyen diabetes, fallo cardiaco, fallo hepático, sordera, ceguera, insuficiencia renal y debilidad muscular y fatiga.

La incidencia de la enfermedad mitocondrial se estima en 1-5 de cada 10.000. Sin embargo, este número puede subestimar el número real de personas con enfermedad mitocondrial. Mientras las herramientas de monitorización genética nuevas han hecho que la detección de la enfermedad mitocondrial sea posible, la mayoría de las personas con un diagnóstico clínico de la enfermedad mitocondrial pueden no tener un diagnóstico genético confirmatorio. Algunas estimaciones sitúan el número de pacientes con enfermedad mitocondrial diagnosticada clínicamente sin un diagnóstico genético -los llamados síndromes mitocondriales - en 10 veces la incidencia de la enfermedad definida genéticamente.

La ciencia hoy está al frente de la medicina mitocondrial. Determinadas enfermedad que previamente no tuvieron una causa conocida se definen ahora como mitocondrial en etiología. Es posible que en el futuro la enfermedad mitocondrial se implique en enfermedades adicionales, como en la biología del cáncer.

Edison Pharmaceuticals

Edison Pharmaceuticals s una compañía fundada por médicos y pacientes dedicada a desarrollar nuevos medicamentos que transformarán las vidas de las personas diagnosticadas con enfermedades raras y poco cubiertas. Actualmente, la compañía se centra en enfermedades mitocondriales heredadas par alas que no hay fármacos aprobados. Estas condiciones ponen en peligro la vida y son altamente debilitadoras. La destreza especializada de Edison abarca el descubrimiento, desarrollo y traducción de fármacos basados en redox.

(1) Shrader, W.D.; Amagata, A.; Barnes, A.; Enns, G.M.; Hinman, A.; Jankowski, O.; Kheifets, V.; Komatsuzaki, R.; Lee, E.; Mollard, P.; Murase, K.; Sadun, A.A.; Thoolen, M.; Wesson, K.; Miller, G.; alpha-Tocotrienol quinone modulates oxidative stress response and the biochemistry of aging. Bioorganic Medicinal Chemistry Letters, 2011; 21(12):3693-3698.

(2) http://www.ninds.nih.gov/news_and_events/proceedings/20090629_mitochondrial.htm