Clementia Pharmaceuticals lance la première étude prospective d'histoire naturelle chez les patients atteints de fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP)

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MONTREAL, 17 décembre 2014 /PRNewswire/ -- Clementia Pharmaceuticals, Inc. a annoncé aujourd'hui le lancement d'une étude d'histoire naturelle de maladie chez les patients atteints de fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP), une maladie génétique rare gravement invalidante caractérisée par des épisodes récurrents douloureux de tuméfaction des tissus mous (poussées) et une ossification anormale. Ce processus, connu sous le nom d'ossification hétérotopique (OH), survient dans les muscles, les tendons et les ligaments, et cause des morbidités importantes et une incapacité progressive.

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Cette étude multicentrique, non interventionnelle et longitudinale vise à mesurer la progression de la maladie sur une période de trois ans chez les patients atteints de FOP. Elle permettra d'évaluer le lien entre une ossification anormale et une fonction physique en fonction de l'amplitude de mouvement et de la qualité de vie. La nature prospective de l'étude permettra aux chercheurs de surveiller la progression des poussées et d'en déterminer le taux annuel sur une période de trois ans. Sept sites internationaux feront appel au total à 50 enfants et adultes atteints de FOP. L'Université de Californie à San Francisco et l'Hospital Italiano de Buenos Aires recrutent actuellement des patients en vue de cette étude. Veuillez consulter régulièrement le site www.clinicaltrials.gov (avec le terme de recherche « Clementia ») pour obtenir les dernières informations.

« Toutes les personnes concernées par la FOP à travers le monde souhaite obtenir de nouvelles données prospectives qui pourraient permettre de mieux comprendre et traiter cette maladie extrêmement rare, invalidante et difficile à étudier », explique Betsy Bogard, directrice du développement de la recherche mondiale pour l'International FOP Association (IFOPA). « Clementia a accepté de partager ses données d'étude d'histoire naturelle avec le registre de patients prévu par l'IFOPA. Nous saluons et remercions Clementia pour avoir entrepris cette étude importante et pour leur conception collaborative et axée autour du patient pour le partage des données. Nous appelons les patients et les familles touchés par la FOP d'en apprendre davantage à propos de cette recherche ».

L'étude d'histoire naturelle est menée en parallèle avec les essais interventionnels de Clementia sur le palovarotène, un agoniste expérimental de récepteur gamma de l'acide rétinoïque.

« Jusqu'à présent, les expérimentateurs qui étudient la FOP ont principalement fait appel à la recherche élémentaire, aux études de cas et aux résultats des études de patients pour comprendre cette maladie », selon Robert Pignolo, M.D., Ph.D., professeur agrégé de médecine et de chirurgie orthopédique à la Perelman School of Medicine de l'Université de Pennsylvanie. « Il s'agit de la première étude prospective longitudinale à réaliser de manière systématique une imagerie totale du corps et d'autres évaluations fonctionnelles chez les patients atteints de FOP. Les données normalisées tirées de l'étude d'histoire naturelle orienteront la mise au point de médicaments pour la FOP, y compris les essais cliniques du palovarotène ».

« Nous remercions les expérimentateurs et l'IFOPA pour avoir collaboré à la conception de l'étude d'histoire naturelle, laquelle comprend le premier questionnaire de résultats communiqués par les patients spécialement mis au point pour la FOP », selon le docteur Donna Grogan, directrice médicale de Clementia. « Grâce à ces données provenant des personnes concernées, nous savons que l'étude procurera des résultats significatifs qui permettront de mieux comprendre la FOP et guideront la mise au point en cours du palovarotène. Nous poursuivons également notre collaboration avec l'IFOPA en fournissant des données issues de cette étude pour son registre de patients ».

Des informations complémentaires sur l'étude de l'histoire naturelle seront proposées sur www.clinicaltrials.gov (avec le terme de recherche « Clementia ») dès que l'étude sera disponible. Pour de plus amples informations et les réponses aux questions fréquentes sur le palovarotène, veuillez consulter www.clementiapharma.com.

A propos de la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP) 

La FOP est une maladie rare, sévèrement invalidante, caractérisée par de douloureux épisodes récurrents de gonflement des tissus mous (poussées) qui entraînent une nouvelle formation osseuse anormale au niveau des muscles, des tendons et des ligaments. Les poussées apparaissent tôt au cours de la vie et peuvent survenir spontanément ou à la suite d'un traumatisme des tissus mous, d'une vaccination ou d'une infection grippale. Les poussées récurrentes réduisent progressivement la mobilité du patient en bloquant les articulations, menant ainsi à une perte cumulative de fonction et une invalidité. La FOP est causée par une mutation ponctuelle sur le récepteur ALK2/BMP de type I, laquelle entraîne une suractivité du récepteur. Pratiquement tous les patients connus présentent la même mutation ponctuelle et une malformation congénitale des gros orteils est observée à la naissance. Selon les estimations, la FOP affecterait moins d'une personne sur un million.

A propos du palovarotène

Le palovarotène est un agoniste expérimental du récepteur gamma de l'acide rétinoïque, exploité sous licence de Roche Pharmaceuticals, où il a été précédemment évalué chez plus de 800 individus, dont des volontaires sains et des patients atteints de maladie respiratoire obstructive chronique. Il a été démontré que le palovarotène bloque l'ossification dans plusieurs modèles murins (souris) de la FOP et il est actuellement examiné comme traitement potentiel de cette maladie.

A propos de Clementia Pharmaceuticals Inc.

Clementia est une société privée biopharmaceutique d'essais cliniques qui se consacre au développement et à la commercialisation de traitements innovants pour les personnes atteintes de maladies rares. La société se concentre actuellement sur un agoniste du récepteur gamma de l'acide rétinoïque pour le traitement des maladies liées à l'ossification hétérotopique, notamment la fibrodysplasie ossifiante progressive. Pour de plus amples informations, veuillez consulter le site www.clementiapharma.com.

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