Amsterdam Molecular Therapeutics geeft status update Glybera(R)

AMSTERDAM, May 10, 2011 /PRNewswire/ -- Amsterdam Molecular Therapeutics (Euronext: AMT), marktleider op het gebied van menselijk gentherapie, verschafte vandaag een status update van Glybera (alipogeen tiparvovec), het gentherapieproduct in ontwikkeling voor de behandeling van lipoproteïne lipase deficiëntie (LPLD).

Volgend op de indiening van AMT's antwoorden op de Dag 180 vragen aan het eind van het eerst kwartaal aan het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) ten behoeve van de commerciële goedkeuring van Glybera, blijft AMT actief werken met de EMA en meent dat de beslissing voor goedkeuring van Glybera op schema ligt voor midden 2011 zoals voorheen aangegeven.

"Onze interacties met de EMA blijven positief en iedere nieuwe mijlpaal op het pad naar de uiteindelijke beslissing ervaren wij eveneens als positief. Indien goedgekeurd wordt Glybera het eerste gentherapieproduct dat de Europese markt bereikt. Wij blijven werken met de EMA zodat de beoordeling van onze data aan onze kant zoveel mogelijk op schema blijft en wij kijken uit naar een beslissing medio 2011," verklaarde Jörn Aldag, algemeen directeur van AMT. "Onze gegevens zijn belangrijk voor de ondersteuning van de commerciële goedkeuring. Later deze maand zullen wij aanvullende gegevens presenteren op ASGCT over verbeterde afbraak van chylomicronen, waarvan wij geloven dat deze in de toekomst gebruikt kan worden door artsen als biomerker voor Glybera in LPLD-patiënten."

Wetenschappers en partners van AMT zullen de data van Glybera en verscheidene andere gentherapieprogramma's presenteren in een totaal van negen posters tijdens de 14e jaarlijkse bijeenkomst van de American Society of Gene and Cell Therapy (ASCGT) die gehouden wordt in Seatle, VS, van 18 tot 21 mei. Het bedrijf zal in het bijzonder een update verschaffen over reeds aangekondigde initiële resultaten van een langlopende klinische studie van Glybera waarin is aangetoond dat verbeterde chylomicron-metabolisme als biomerker zou kunnen fungeren in LPLD-patiënten.

Verscheidene posters betreffen vorderingen van AMT op het gebied van RNAi met inbegrip van aanvullende gegevens met betrekking tot het stilleggen van expressie van apolipoproteïne B in hypercholesterolemie en afgifte van miRNA-moleculen in de hersenen ten behoeve van de ontwikkeling van een therapie tegen de ziekte van Huntington.

De details en tijden van de presentaties van de posters zijn:

[123] Absence of Integration Hotspots in Mice after Intramuscular Injection of AAV1-LPLS447X Authors: C. Kaeppel, S. Beattie, A. Nowrouzi, U. Appelt, R. Kirsten, H. Glimm, J. Snapper, C. von Kalle, H. Petry, M. Schmidt Date/Time: Thursday, May 19, 2011 - 4:40 pm

[133] Construction of (Multi) Monomeric Duplex Adeno-Associated Vectors for Human Gene Therapy Authors: Jacek Lubelski, Yvet Noordman, Bas Bosma, Larbi Afia, Harald Petry, Andrew Bakker Date/Time: Thursday, May 19, 2011 - 4:40 pm

[183] Improved Chylomicron Clearance as a Marker for Long-Term Efficacy of Alipogene Tiparvovec (AAV1-LPLS447X Gene Therapy) in LPLD Patients Authors: Jaap Twisk, Frederique Frisch, Stephen Greentree, Harald Petry, Janneke de Wal, Diane Brisson, Claude Gagné, André C. Carpentier, Daniel Gaudet Date/Time: Thursday, May 19, 2011 - 4:40 pm

[551] Evaluation of the X-Protein Truncate Expression Potential from the WPRE Element in Alipogene Tiparvovec, an AAV-Based Gene Therapy Vector Authors: Jacek Lubelski, Florence Salmon, Betty Au, Larbi Afia, Andrew Bakker, Harald Petry Date/Time: Friday, May 20, 2011 - 4:40 pm

[562] In Vivo Comparison of the Long-Term Efficacy of AAV Expressed ShRNA and MiRNA Targeting Apolipoprotein B100 Authors: Piotr Maczuga, Annemart Koornneef, Richard van Logtenstein, Florie Borel, Harald Petry, Sander van Deventer, Pavlina Konstantinova Date/Time: Friday, May 20, 2011 - 4:40 pm

[564] Apolipoprotein B Knockdown by AAV-Delivered ShRNA Lowers Plasma Cholesterol in Mice Authors: Annemart Koornneef, Piotr Maczuga, Richard van Logtenstein, Florie Borel, Bas Blits, Tita Ritsema, Sander van Deventer, Harald Petry, Pavlina Konstantinova Date/Time: Friday, May 20, 2011 - 4:40 pm

[566] Multidrug Resistance Transporters and miRNAs Expression: Changes in Hepatocellular Carcinoma Authors: Florie Borel, Harald Petry, Peter Jansen, Sander van Deventer, Pavlina Konstan-tinova Date/Time: Friday, May 20, 2011 - 4:40 pm

[569] RNAi-Mediated Gene Therapy of Human Diseases Authors: Annemart Koornneef, Piotr Maczuga, Florie Borel, Angelina Huseinovic, Peter Jansen, Harald Petry, Pavlina Konstantinova Date/Time: Friday, May 20, 2011 - 4:40 pm

[847] Apolipoprotein B Knock-Down by AAV-Delivered sh/miRNA Lowers Plasma Cholesterol in Mice Authors: Piotr Maczuga, Annemart Koornneef, Richard van Logtenstein, Florie Borel, Bas Blits, Sander van Deventer, Harald Petry, Pavlina Konstantinova Date/Time: Saturday, May 21, 2011 - 6:15 pm

Over Amsterdam Molecular Therapeutics

AMT is een wereldleider op het gebied van de ontwikkeling van therapieën die gebaseerd zijn op menselijke genen. Het hoofdproduct van het bedrijf, Glybera(R), een gentherapie voor de behandeling van lipoproteïne lipase deficiëntie (LPLD), wordt momenteel gekeurd door het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA). Indien dit wordt goedgekeurd zal Glybera de eerste gentherapie zijn die in Europa op de markt gebracht wordt. AMT heeft ook een pijplijn met gentherapieproducten voor hemofilie B, Duchenne spierdystrofie, acute intermitterende porfyrie en de ziekte van Parkinson. Met het gebruik van adeno-geassocieerde virale (AAV) afgeleide vectoren als gekozen transportmiddel voor therapeutische genen kon het bedrijf het eerste stabiele en schaalbare AAV-productieplatform van de wereld ontwerpen en valideren. Dit geoctrooieerde platform kan toegepast worden op een groot aantal zeldzame (wees) ziekten die veroorzaakt worden door één verkeerd functionerend gen en het stelt AMT in staat door te gaan met de strategie om zich te richten op deze sector van de industrie. AMT is opgericht in 1998 en gevestigd in Amsterdam. Meer informatie kan gevonden worden op http://www.amtbiopharma.com.

Bepaalde verklaringen in dit persbericht zijn "vooruitziende verklaringen" met inbegrip van de verklaringen die refereren aan plannen van het bestuur en verwachtingen voor toekomstige operaties, vooruitzichten en financiële voorwaarden. Woorden zoals "strategie," "verwacht," "plant," "anticipeert," gelooft," "zal," "blijft," "schat," "bedoelt," "projecten," "doelstellingen," "doelen" en andere woorden met soortgelijke betekenis zijn bedoeld om deze vooruitziende verklaringen aan te duiden. Zulke verklaringen zijn uitsluitend gebaseerd op de huidige verwachtingen van het bestuur van AMT. Er moet geen overmatig vertrouwen gehecht worden aan deze verklaringen, omdat deze van nature onderhevig zijn aan bekende en onbekende risico's en zij kunnen beïnvloed worden door factoren die buiten de macht van AMT vallen. Werkelijke resultaten kunnen wezenlijk verschillen van huidige verwachtingen als gevolg van een aantal factoren en onzekerheden die de aangelegenheden van AMT beïnvloeden. AMT verwerpt uitdrukkelijk enige intentie of verplichting om enige vooruitziende verklaringen hierin bij te werken, behalve zoals wettelijk vereist.

PRN NLD