Akcea gibt Zulassung der Kostenübernahme für TEGSEDI® (Inotersen) in Spanien zur Behandlung von hereditärer Transthyretin-vermittelten Amyloidose mit Polyneuropathie bekannt

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TEGSEDI ist das erste Antisense-Arzneimittel, das sich Patienten in Spanien als subkutane Injektion zu Hause selbst verabreichen können

Genehmigung durch das spanische Gesundheitsministerium wird gerade einmal sechs Monate nach der Beantragung erteilt

BOSTON, 16. Mai 2020 /PRNewswire/ -- Akcea Therapeutics, Inc. (NASDAQ: AKCA), ein Tochterunternehmen, das sich mehrheitlich im Besitz von Ionis Pharmaceuticals, Inc. befindet, gab heute bekannt, dass das spanische Gesundheitsministerium (MSCBS) die Zulassung für die Kostenerstattung von TEGSEDI® (Inotersen) bei der Behandlung von Polyneuropathien der Stufe 1 oder 2 bei erwachsenen Patienten mit hereditärer Transthyretin-vermittelten (hATTR) Amyloidose.

„Wir wissen die sorgfältige Bewertung von TEGSEDI durch das Gesundheitsministeriums ebenso zu schätzen wie die rasche Genehmigung, die diese Behandlungsoption für Menschen in Spanien, die mit einer hATTR-Amyloidose zusammen mit einer Polyneuropathie leben müssen, verfügbar macht", sagte Michael Pollock, Senior Vice President, Leiter der Region Europa bei Akcea. „Dieser Meilenstein hebt die Aussagekraft der klinischen Daten noch einmal hervor, mit denen TEGSEDI gestützt wird, und es zeigt den großen Bedarf in der hATTR-Amyloidose-Community nach einer subkutanen Behandlungsoption, mit der sich Patienten wann und wo es für sie am besten ist selbst versorgen können. Die Daten aus der NEURO-TTR-Studie, die bei den Angaben zur Neuropathie und zur Lebensqualität einen Nutzen zeigen, unterstreichen das Potenzial, dass Patienten in den Jahren, die vor ihnen liegen, von dieser Therapie profitieren können. Wir werden auch weiterhin mit dem Gesundheitsministerium zusammenarbeiten, damit TEGSEDI Patienten in Spanien möglichst bald zur Verfügung steht."

hATTR-Amyloidose ist eine zu wenig beachtete, Kräfte zehrende und fortschreitende Krankheit, die durch die Bildung von TTR-Proteinen, die aufgrund vererbter genetischer Veränderungen fehlerhaft gefaltet sind, verursacht wird. Gekennzeichnet ist es durch die Ablagerung von Amyloid-Fasern überall im Körper, wie etwa im Nervengewebe, und es kann eine verheerende Auswirkung auf die Lebensqualität der Patienten haben.

Bei TEGSEDI handelt es sich um eine einmal wöchentlich, zu Hause verabreichte subkutane Injektion, die auf die Polyneuropathie der hATTR-Amyloidose an ihrer Quelle abzielt, indem sie die Produktion der TTR-Proteine vermindert. Es ist das erste Antisense-Arzneimittel, das Patienten in Spanien zur Verfügung steht, die unter einer hATTR-Amyloidose mit Polyneuropathie leiden, und es ist zudem die erste zu Hause durchführbare Behandlung für spanische Patienten.

Die positive Einschätzung des Gesundheitsministeriums im Hinblick auf die Kostenübernahme für TEGSEDI beruhte auf den Ergebnissen der Phase-3-Studie NEURO-TTR, an der Patienten mit hATTR-Amyloidose zusammen mit Symptomen einer Polyneuropathie teilgenommen hatten. Die Ergebnisse aus der Studie zeigten, dass Patienten, die mit TEGSEDI behandelt worden waren, im Vergleich zu den Patienten, die ein Placebo erhielten, einen erheblichen Nutzen hatten, und zwar an beiden primären Endpunkten: dem Norfolk Quality of Life Questionnaire-Diabetic Neuropathy (Norfolk QoL-DN) und dem modifizierten Neuropathy Impairment Score +7 (mNIS+7), eine Messgröße für das Fortschreiten von neuropathischen Krankheiten. 

2018 war TEGSEDI das erste auf RNA abzielende Therapeutikum, das durch die Europäische Kommission für erwachsenen Patienten mit hATTR-Amyloidose zugelassen wurde. Seither hat TEGSEDI fortlaufend regulatorische Genehmigungen und Zulassungen zur Kostenübernahme erhalten.

INFORMATIONEN ZUTEGSEDI® (INOTERSEN)
TEGSEDI hat von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) die Zulassung für die Behandlung der Polyneuropathie bei hereditärer Transthyretin-vermittelten (hATTR) Amyloidose bei Erwachsenen erhalten. TEGSEDI, das von Ionis Pharmaceuticals entdeckt und entwickelt worden ist, ist das weltweit erste und einzige subkutan verabreichte, auf RNA abzielende Medikament, das darauf ausgelegt ist, die Produktion des humanen Transthyretin- (TTR-)Proteins zu reduzieren. TEGSEDI hat zudem die Marktzulassung in der Europäischen Union und in Kanada für die Behandlung einer Polyneuropathie der Stufe 1 oder 2 bei erwachsenen Patienten mit hereditärer Transthyretin-vermittelten Amyloidose.

Die Zulassung stützt sich auf die Daten aus der NEURO-TTR-Studie. Dabei handelt es sich um eine randomisierte (2:1), placebo-kontrollierte, 15-monatige, internationale Doppelblind-Studie der Phase 3 mit 172 Patienten, die an hATTR-Amyloidose mit Symptomen einer Polyneuropathie litten. In der NEURO-TTR-Studie hat TEGSEDI bei den Messergebnissen von Neuropathie und Lebensqualität signifikant bessere Werte erzielt als das Placebo. Gemessen wurde hier anhand des modifizierten Neuropathy Impairment Score +7 (mNIS+7) und mithilfe der Gesamtpunktzahl des Norfolk Quality of Life Questionnaire-Diabetic Neuropathy (Norfolk QOL-DN). Alle Patienten, die mit TEGSEDI behandelt wurden, hatten einen vergleichbaren Nutzen, und zwar unabhängig von der Zugehörigkeit zu einer Untergruppe, etwa unterschieden im Hinblick auf Alter, Geschlecht, Rasse, regionaler Herkunft, den Neuropathy Impairment Score (NIS), den Status der Val30Met-Mutation und das Stadium der Krankheit.

Die Zulassung beruht zudem auf den Ergebnissen der NEURO-TTR Open-Label Extension (OLE), die als fortlaufende Studie für Patienten angelegt ist, die die NEURO-TTR-Studie komplett durchlaufen haben. Diese ist darauf angelegt, die langfristige Wirksamkeit und Sicherheit von TEGSEDI zu bewerten.

Die komplette Verschreibungsinformation zu TEGSEDI finden Sie unter www.TEGSEDI.com.

WICHTIGE SICHERHEITSHINWEISE

BLACK-BOX-WARNUNG: THROMBOZYTOPENIE UND GLOMERULONEPHRITIS

Thrombozytopenie

• TEGSEDI wird mit einer Reduzierung der Thrombozytenzahl in Verbindung gebracht, was zu einer plötzlichen und unvorhergesehenen Thrombozytopenie führen könnte, was lebensbedrohlich sein kann. Ein Patient in einer klinischen Studie starb aufgrund einer intrakraniellen Blutung
• TEGSEDI ist kontraindiziert bei Patienten mit einer Thrombozytenzahl unter 100 x 109 /l
• Bevor die Verabreichung von TEGSEDI eingeleitet wird, sollte die Thrombozytenzahl ermittelt werden. Während der Behandlung sollte die Thrombozytenzahl wöchentlich überprüft werden, die bei 75 x 10⁹ /l oder höher liegen sollte. Falls der Wert unter 75 x 10⁹ /l liegt, sollte häufiger geprüft werden
• Falls ein Patient Anzeichen oder Symptome einer Thrombozytopenie entwickelt, sollte die Thrombozytenzahl so schnell wie möglich ermittelt werden. Der Patient sollte kein TEGSEDI mehr erhalten, solange nicht die Thrombozytenzahl bestimmt und von einer medizinischen Fachkraft als interpretierbar und akzeptabel erachtet wurde
• Nach der Unterbrechung der Behandlung, aus welchen Gründen auch immer, setzen Sie die Überprüfung der Thrombozytenzahl 8 Wochen lang fort, oder länger, sollte die Thrombozytenzahl unter dem Normalwert liegen, damit bestätigt werden kann, dass die Thrombozytenzahl über dem Wert von 75 x 10⁹ /l bleibt

Glomerulonephritis

• TEGSEDI kann eine Glomerulonephritis verursachen, was eine immunsuppressive Behandlung erfordern und zu einem dialyseabhängigen Nierenversagen führen könnte. Ein Patient aus einer klinischen Studie, der eine Glomerulonephritis entwickelt hat und keine immunsuppressive Behandlung erhielt, blieb dialyseabhängig. In klinische Studien gab es Fälle von Glomerulonephritis, die vom nephrotischen Syndrom begleitet wurden, was zu einer Ausbildung von Ödemen, Hyperkoagulabilität mit venösen oder arteriellen Thrombosen und einer höheren Anfälligkeit für Infektionen führen kann
• TEGSEDI sollte ganz allgemein nicht Patienten verabreicht werden, die ein Protein/Kreatinin-Verhältnis im Urin (UPCR) von 1000 mg/g oder höher haben
• Bevor mit der Gabe von TEGSEDI begonnen wird, sollte das Serumkreatinin, die geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (estimated Glomerular Filtration Rate, eGFR) und das Protein/Kreatinin-Verhältnis im Urin (UPCR) ermittelt und eine Urinanalyse durchgeführt werden. Während der Behandlung sollte das Serumkreatinin, die eGFR-Urinanalyse und das UPCR alle zwei Wochen überprüft werden. TEGSEDI sollte nicht Patienten verabreicht werden, die einen UPCR-Wert von 1000 mg/g oder höher oder einen eGFR-Wert unter 45 ml/Minute/1,73 m² haben, solange die weitere Auswertung der Ursachen aussteht
• Im Falle der Unterbrechung einer Dosierung und falls der eGFR-Wert dann auf ≥45 ml/Minute/1,73 m² steigt, der UPCR-Wert unter 1000 mg/g fällt oder die zugrunde liegende Ursache eines Abfalls der Nierenfunktion beseitigt ist, könnte wieder eine wöchentliche Dosierung aufgenommen werden. Bei Patienten mit einem UPCR-Wert von 2000 mg/g oder höher sollte, sofern klinisch angezeigt, eine weitere Bewertung der akuten Glomerulonephritis durchgeführt werden. Wenn eine akute Glomerulonephritis nachweisen ist, sollte TEGSEDI dauerhaft abgesetzt werden

TEGSEDI REMS-Programm

• Wegen der Risiken von schwerwiegenden Blutungen aufgrund einer schweren Thrombozytopenie und einer Glomerulonephritis, die beide regelmäßig überwacht werden müssen, ist TEGSEDI nur über ein eingeschränktes Vertriebsprogramm erhältlich. Dieses folgt einer Strategie zur Risikobewertung und -abmilderung (Risk Evaluation and Mitigation Strategy, REMS), das unter dem Namen TEGSEDI REMS-Programm läuft

GEGENANZEIGEN

TEGSEDI ist bei Patienten kontraindiziert, bei denen

• die Thrombozytenzahl unter 100 x 10⁹/l liegt
• es schon in der Vergangenheit zu einer akuten Glomerulonephritis, verursacht durch TEGSEDI, gekommen ist
• es schon in der Vergangenheit zu Überempfindlichkeitsreaktionen auf TEGSEDI gekommen ist

WARN- UND VORSICHTSHINWEISE

Thrombozytopenie

TEGSEDI führt zu einer Reduktion der Thrombozytenzahl, die zu einer plötzlichen und nicht vorhersehbaren Thrombozytopenie führen könnte, die lebensbedrohlich sein kann. In Studie 1 lag die Thrombozytenzahl bei 25 % der mit TEGSEDI behandelten Patienten unter 100 x 10⁹ /l. Im Vergleich dazu erreichten 2 % der Patienten, die ein Placebo erhalten hatten, diesen Wert. Eine Thrombozytenzahl unter 75 x 10⁹ /l kam bei 14 % der mit TEGSEDI behandelten Patienten vor, gegenüber keinem Patienten aus der Placebo-Gruppe. Ein Patient in einer klinischen Studie erlitt eine tödliche intrakraniellen Blutung. Beginnen Sie nicht mit der Verabreichung von TEGSEDI bei Patienten mit einer Thrombozytenzahl unter 100 x 10⁹ /l. Befolgen Sie die empfohlene Überprüfung und die Behandlungsempfehlungen für die Thrombozytenzahl.

Zu den Symptomen einer Thrombozytopenie können untypische oder ungewöhnlich lange andauernde Blutungen sein (z. B. Petechien, leichte Prellungen, Hämatome, Subkonjunktivale Blutung, Zahnfleischbluten, Nasenbluten, Bluthusten, unregelmäßige oder schwerer als normal verlaufende Menstruationsblutung, Hämatemesis, Hämaturie, Hämatochezie, Teerstuhl), Nackensteifheit oder atypische schwere Kopfschmerzen. Patienten und Pflegepersonal sollten geschult werden, um aufmerksam gegenüber den Symptomen einer Thrombozytopenie zu sein und um jeder Zeit medizinische Hilfe zu suchen, sobald sie Bedenken haben.

Glomerulonephritis und renale Toxizität

TEGSEDI kann eine Glomerulonephritis verursachen, die zu einem dialyseabhängigem Nierenversagen führen könnte. In Studie 1 kam eine Glomerulonephritis bei 3 (3 %) der mit TEGSEDI behandelten Patienten vor, im Vergleich dazu kam dies in der Placebo-Gruppe bei keinem Patienten vor. Ein Patient erhielt keine immunsuppressive Behandlung und blieb dialyseabhängig. Falls eine Glomerulonephritis vermutet wird, sollte sofort eine Diagnose durchgeführt und so schnell wie möglich eine immunsuppressive Behandlung eingeleitet werden. Befolgen Sie die empfohlene Überprüfung und die Behandlungsempfehlungen für die Nierenwerte. TEGSEDI sollte ganz allgemein nicht Patienten verabreicht werden, die ein Protein/Kreatinin-Verhältnis im Urin (UPCR) von 1000 mg/g oder höher haben. Wenn eine akute Glomerulonephritis nachweisen ist, sollte TEGSEDI dauerhaft abgesetzt werden.

TEGSEDI ist nur über ein eingeschränktes Programm erhältlich, das einer Strategie zur Risikobewertung und -abmilderung (Risk Evaluation and Mitigation Strategy, REMS) folgt und unter dem Namen TEGSEDI REMS-Programm läuft. Grund hierfür ist das Risiko von schwerwiegenden Blutungen aufgrund einer schweren Thrombozytopenie und weil es zu einer Glomerulonephritis kommen kann.

Schlaganfall und zervikozephale arterielle Dissektion

TEGSEDI könnte einen Schlaganfall und eine zervikozephale arterielle Dissektion verursachen. In klinischen Studien kam es bei 1 von 161 (0,6 %) der mit TEGSEDI behandelten Patienten zu einer Dissektion der Halsschlagader und einen Schlaganfall. Schulen Sie Patienten im Hinblick auf die Symptome von Schlaganfällen und arteriellen Dissektionen des zentralen Nervensystems. Leiten Sie Patienten an, sich so schnell wie möglich Hilfe zu suchen, wenn die Symptome eines Schlaganfalls oder einer arteriellen Dissektion auftreten.

Entzündungen und Immunantwort

Entzündungen und Veränderungen des Immunabwehr sind Wirkungen einiger Antisense-Oligonukleotid-Medikamenten, wozu auch TEGSEDI gehört. In klinischen Studien kam es bei den mit TEGSEDI behandelten Patienten zu schweren Entzündungen und unerwünschten Reaktionen der Immunabwehr, darunter Immunthrombozytopenie und Glomerulonephritis und auch ein Fall einer „Anti-Neutrophile cytoplasmatische Antikörper"- (ANCA-)positiven systemischen Vaskulitis.

Schädigung der Leber

In klinischen Studien wiesen 8 % der mit TEGSEDI behandelten Patienten einen erhöhten Wert der Alanin-Aminotransferase (ALT) auf, der mindestens 3 Mal so hoch war wie die Obergrenze für die Normalwerte (Upper Limit of Normal; ULN), was auf 3 % der Patienten in der Placebo-Gruppe zutraf. 3 % der mit TEGSEDI behandelten Patienten hatte einen ALT-Wert, der mindestens 8 Mal so hoch war wie der ULN, wobei das in der Placebo-Gruppe auf keinen Patienten zutraf. Überwachen Sie den ALT-Wert, die Aspartataminotransferase und das Gesamt-Bilirubin zur Baseline und alle 4 Monate im Verlauf der Behandlung mit TEGSEDI. Falls ein Patient klinische Anzeichen oder Symptome entwickelt, die eine Dysfunktion der Leber nahelegen, sollte sofort die Serumtransaminasen und das Gesamt-Bilirubin ermittelt und die Behandlung mit TEGSEDI unterbrochen oder ganz abgebrochen werden, je nachdem, was angemessen erscheint.

Abstoßung eines Leber-Transplantats

In einer klinischen Studie gab es Fälle, bei denen es zur Abstoßung einer transplantierten Leber im Zeitraum von 2-4 Monaten nach Beginn der Gabe von TEGSEDI an Patienten kam, deren Leber-Allotransplant sich vor der ersten Gabe von TEGSEDI auch über einen längeren Zeitraum hinweg (über 10 Jahre) als klinisch stabil gezeigt hatte. Nach der Gabe von Glukokortikoide und der Absetzung von TEGSEDI verbesserte sich in diesen Fällen der klinische Zustand der Patienten und deren Transaminase-Werte normalisierten sich.

Bei Patienten, die eine Lebertransplantation hinter sich habe, sollten der ALT-Wert, der AST-Wert und das Gesamt-Bilirubin monatlich gemessen werden. Setzen Sie TEGSEDI bei Patienten ab, die Anzeichen einer Abstoßung des Leber-Transplantats entwickeln.

Überempfindlichkeitsreaktionen/Antikörperbildung

TEGSEDI kann zu Überempfindlichkeitsreaktionen führen. In klinischen Studien haben 6 von 161 (4 %) der mit TEGSEDI behandelten Patienten die Behandlung aufgrund einer Überempfindlichkeitsreaktion abgebrochen. Diese Reaktionen treten im Allgemeinen innerhalb von 2 Stunden nach der Verabreichung von TEGSEDI auf. Es konnten Antikörper gegen TEGSEDI nachgewiesen werden, sobald die Reaktionen auftraten. Falls eine Überempfindlichkeitsreaktion auftritt, sollte die Gabe von TEGSEDI abgebrochen und eine angemessene Therapie eingeleitet werden. Verabreichen Sie es nicht an Patienten, die in der Vergangenheit bereits Überempfindlichkeitsreaktionen gegen TEGSEDI gezeigt haben.

Nicht interpretierbare Thrombozytenzahl: Reaktion zwischen antithrombozytären Antikörpern und Ethylendiamintetraacetat (EDTA)

In Studie 1 gab es bei 23 % der mit TEGSEDI behandelten Patienten mindestens 1 nicht interpretierbare Thrombozytenzahl aufgrund einer Verklumpung der Thrombozyten, gegenüber 13 % der Patienten, die ein Placebo erhalten haben. Falls es den Verdacht auf eine EDTA-vermittelte Verklumpung der Thrombozyten gibt, sollte erneut die Thrombozytenzahl unter Verwendung eines anderen Antikoagulans (z. B. Natriumcitrat, Heparin) im Blutentnahme-Röhrchen ermittelt werden. Führen Sie eine erneute Überprüfung der Thrombozytenzahl so schnell wie möglich durch, falls die gemessene Thrombozytenzahl nicht interpretierbar ist. Unterbrechen Sie die Gabe von TEGSEDI, bis die Thrombozytenzahl anhand einer interpretierbaren Blutprobe als akzeptabel bestätigt wird.

Geringeres Niveau beim Serum Vitamin A und empfohlene Ergänzung

Die Behandlung mit TEGSEDI führt zu einer Absenkung der Level beim Serum Vitamin A. Eine Ergänzung zum empfohlenen Tagesbedarf an Vitamin A wird Patienten, die TEGSEDI nehmen, geraten. Patienten sollten zu einem Augenarzt überwiesen werden, sollten sie Symptome an den Augen (z. B. Nachtblindheit) entwickeln, die einen Vitamin-A-Mangel nahelegen.

UNERWÜNSCHTE REAKTIONEN

Die am häufigsten vorkommenden unerwünschten Reaktionen, die bei mindestens 20 % der mit TEGSEDI behandelten Patienten auftreten und damit häufiger als bei jenen, die ein Placebo erhalten haben, waren Reaktionen an der Injektionsstelle, Übelkeit, Kopfschmerzen, Fatigue, Thrombozytopenie und Fieber. Schwerwiegende unerwünschte Reaktionen traten häufiger bei den mit TEGSEDI behandelten Patienten (32 %) auf, als bei Patienten, die ein Placebo erhalten haben (21 %).

Wechselwirkungen

Wegen des Risikos einer Thrombozytopenie, sollte man vorsichtig sein, wenn es um die Einnahme von antithrombozytären Medikamenten geht (das gilt auch für nicht verschreibungspflichtige Produkte, die eine Wirkung auf Thrombozyten haben) oder Gerinnungshemmer, die als Begleitmedikament zu TEGSEDI genommen werden. Wegen des Risikos einer Glomerulonephritis und der renalen Toxizität, sollte man vorsichtig sein, wenn es um die Einnahme von nephrotoxischen Medikamenten geht sowie von anderen Medikamenten, die die Nierenfunktion beeinträchtigen und die als Begleitmedikament zu TEGSEDI genommen werden.

Die vollständige Verschreibungsinformation, einschließlich der BLACK-BOX-WARNUNG, finden Sie unter TEGSEDIhcp.com.

INFORMATIONEN ZUR HEREDITÄREN TRANSTHYRETIN-VERMITTELTEN (hATTR) AMYLOIDOSE
Hereditäre ATTR-Amyloidose ist eine schwere, progressive und lebensbedrohliche Krankheit, die von der abnormalen Bildung von TTR-Protein und der Aggregation von TTR Amyloid-Ablagerungen in Körperorganen und im Gewebe, darunter im peripheren Nervensystem, im Herz und im Darmtrakt, verursacht wird. Die progressive Akkumulation von TTR Amyloid-Ablagerungen in diesen Organen führt häufig zu einer bleibenden peripheren, sensomotorischen Neuropathie, einer autonomen Neuropathie und/oder einer Kardiomyopathie und äußert sich noch in weiteren Krankheitsmanifestationen. Hereditäre ATTR-Amyloidose verursacht eine erhebliche Morbidität und bringt mit Fortschreiten der Krankheit einen deutlichen Abfall der Lebensqualität mit sich, indem es die alltäglichen Aktivitäten stark beeinträchtigt. Die Krankheit schreitet häufig rasch voran und kann zu einem vorzeitigen Tod führen. Die Durchschnittliche Überlebensdauer nach einer Diagnose beträgt 4,7 Jahre. Zusätzliche Informationen zur hereditären ATTR-Amyloidose, darunter auch eine komplette Liste mit Organisationen, die die hATTR-Amyloidose-Community auf der ganzen Welt unterstützen, ist unter www.hattrchangethecourse.com erhältlich, oder besuchen Sie www.hATTRGuide.com.

INFORMATIONEN ZU AKCEA THERAPEUTICS, INC.
Akcea Therapeutics, Inc., eine Tochtergesellschaft von Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: IONS), ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung von Arzneimitteln zur Behandlung von Patienten mit schweren und seltenen Krankheiten konzentriert. Akcea vermarktet TEGSEDI^® (Inotersen) und WAYLIVRA^® (Volanesorsen) und entwickelt eine ausgereifte Pipeline von neuartigen Medikamenten, darunter AKCEA-APO(a)-L_Rx, Vupanorsen (AKCEA-ANGPTL3-L_Rx), AKCEA-APOCIII-L_Rx und AKCEA-TTR-L_Rx, alle mit dem Potenzial, mehrere Erkrankungen zu behandeln. Alle sechs Arzneimittel wurden von Ionis, einem führenden Anbieter von Antisense-Therapeutika, entdeckt und basieren auf der patentrechtlich Antisense-Technologie von Ionis. TEGSEDI ist in den USA, in der EU, in Kanada und in Brasilien zugelassen. WAYLIVRA ist in der EU zugelassen und befindet sich derzeit in der klinischen Entwicklungsphase III zur Behandlung von Patienten mit Familiärer Lipodystrophie bzw. FPL. Akcea hat seinen Hauptsitz in Boston, Massachusetts, und baut zurzeit die Infrastruktur zur weltweiten Vermarktung seiner Medikamente auf. Weitere Informationen zu Akcea erhalten Sie unter www.akceatx.com und Sie können uns auf Twitter unter @akceatx folgen. 

ZUKUNFTSGERICHTETE AUSSAGEN
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen über das Geschäft von Akcea Therapeutics, Inc. Jede Aussage, die die Ziele, Erwartungen, finanziellen oder sonstigen Prognosen, Absichten oder Überzeugungen von Akcea beschreibt, einschließlich des kommerziellen Potenzials von Arzneimittel von Akcea in der Entwicklung, ist eine zukunftsgerichtete Aussage und sollte als unsicher angesehen werden. Solche Aussagen unterliegen gewissen Risiken und Unwägbarkeiten, insbesondere denen, die mit der Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung von Arzneimitteln, die für die Verwendung als Therapeutika für den Menschen sicher und wirksam sind, und mit dem Bestreben, ein Geschäft um solche Arzneimittel herum aufzubauen, einhergehen. Die zukunftsgerichteten Aussagen von Akcea beinhalten auch Annahmen, die dazu führen können, dass sich ihre Ergebnisse erheblich von den in diesen zukunftsgerichteten Aussagen ausgedrückten oder implizierten Ergebnissen unterscheiden könnten, wenn sie nicht eintreten oder sich nicht als richtig erweisen. Obwohl die zukunftsgerichteten Aussagen von Akcea die im guten Glauben gefasste Einschätzung der Geschäftsführung widerspiegeln, basieren diese Aussagen nur auf Tatsachen und Faktoren, die Akcea derzeit bekannt sind. Insbesondere warnen wir Sie davor, dass unsere zukunftsgerichteten Aussagen den sich ständig verändernden und sich weiterentwickelnden Umstände im Zusammenhang mit der COVID-19-Pandemie unterliegen, die erhebliche negative Auswirkungen auf unser Geschäft, unseren Betrieb und unsere zukünftigen Finanzergebnisse haben können. Daher sollten Sie sich nicht auf diese zukunftsgerichteten Aussagen verlassen. Diese und andere Risiken, die die Programme von Akcea betreffen, sind in den vierteljährlichen Berichten von Akcea auf Formular 10-Q und den Jahresberichten auf Formular 10-K, die bei der US-amerikanischen Börsenaufsichtsbehörde SEC eingereicht wurden, ausführlicher beschrieben. Exemplare dieser und anderer Dokumente sind beim Unternehmen erhältlich.

In dieser Pressemitteilung beziehen sich „Ionis", „Akcea", „das Unternehmen", „die Unternehmen", „wir", „unser" und „uns" auf Ionis Pharmaceuticals und/oder Akcea Therapeutics.

Ionis Pharmaceuticals™ ist ein Warenzeichen von Ionis Pharmaceuticals, Inc. Akcea Therapeutics^®, TEGSEDI^® und WAYLIVRA^® sind Warenzeichen von Akcea Therapeutics, Inc.

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