OBI Pharma reçoit la désignation de médicament orphelin par le FDA des États-Unis pour le traitement du cancer gastrique grâce à sa thérapie ciblée du cancer par l'OBI-999, conjugué anticorps-médicament (ADC)
Deuxième désignation de médicament orphelin pour l'OBI-999, nouveau conjugué anticorps-médicament de première classe en combinaison avec une charge utile validée (MMAE, monométhyl auristatine E) et l'anticorps ciblant le Globo H, antigène glycolipidique rencontré sur de multiples types de tumeurs.
TAÏPEI, Taïwan, 21 janvier 2020 /PRNewswire/ -- OBI Pharma, Inc., société biopharmaceutique de Taïwan (TPEx : 4174), a annoncé aujourd'hui que le Secrétariat américain aux produits alimentaires et pharmaceutiques (FDA) a accordé la désignation de médicament orphelin à l'OBI-999 pour le traitement du cancer gastrique. L'OBI-999 est un conjugué anticorps-médicament premier de sa catégorie, ciblant le Globo H qui est un antigène glycolipidique. Le 26 décembre 2019, l'OBI-999 a reçu la désignation de médicament orphelin pour le cancer du pancréas.
Un essai clinique en phase 1/2 de l'OBI-999 a commencé un recrutement au Centre anticancéreux M.D. Anderson de l'université du Texas avec comme chercheuse principale Dre Apostolia M. Tsimberidou, auprès de patients présentant des tumeurs solides avancées ou métastatiques comprenant des cancers gastriques, pancréatiques, colorectaux et œsophagiens (identificateur sur ClinicalTrials.gov : NCT04084366). L'objectif de l'essai est de vérifier la sécurité et le profil préliminaire d'efficacité de l'OBI-999 chez ces populations de patients.
Tillman Pearce, docteur en médecine et directeur du marketing chez OBI Pharma a noté : « Le cancer gastrique avancé est une maladie orpheline où les thérapies ciblées font défaut pour la majorité des patients. L'OBI-999 est un conjugué anticorps-médicament thérapeutique ciblant l'antigène glycolipidique Globo H associé au cancer. L'OBI-999 incorpore une charge utile validée, la MMAE, grâce à une technologie exclusive de séquence de liaisons. Il a démontré une efficacité élevée sur des modèles de xénogreffes de cancer gastrique métastatique surexprimant le Globo H. Le développement clinique de cet agent sera guidé par une évaluation de patients d'après un dosage validé du Globo H par immunohistochimie et ceci permettra une sélection de patients dont les tumeurs surexpriment cet antigène de tumeur en vue d'une étude clinique. »
À propos du cancer gastrique
Le cancer gastrique (CG), ou cancer de l'estomac, est une maladie dans laquelle des cellules cancéreuses malignes se forment dans la paroi de l'estomac. La majorité (90 à 95 %) des CG se présente sous forme d'adénocarcinomes se développant à partir du tissu de la muqueuse. Certains des facteurs de risques potentiels associés au CG comprennent l'infection à Helicobacter pylori, la forte consommation de sel, la faible consommation de fruits et légumes, l'obésité, la consommation importante d'alcool, la gastrite chronique atrophique et l'usage de la cigarette.
Le CG est une maladie mortelle et manifeste une prévalence estimée en 2019 à 100 189 personnes aux États-Unis, avec un taux de survie à 5 ans faible de 31,0 %. Les options actuelles de traitement standard chez les patients atteints de CG avancé ou récidivant sont associées à une efficacité limitée et un profil défavorable de toxicité, en particulier en cas d'utilisation prolongée et de traitement d'entretien chez une population de patients qui est souvent frêle et cachectique.
À propos de la désignation de médicament orphelin (ODD)
La désignation de médicament orphelin procure à OBI Pharma des avantages potentiels, notamment une exclusivité sur le marché à la réception d'une approbation réglementaire, une exemption de frais d'inscription au FDA et des crédits fiscaux pour les essais cliniques qualifiés. Le bureau du FDA pour les produits médicaux orphelins accorde ce statut d'orphelin afin de soutenir le développement de médicaments contre les maladies rares ou les affections touchant moins de 200 000 personnes aux États-Unis.
À propos de l'OBI-999
L'OBI-999 est un nouveau conjugué anticorps-médicament (ADC) en tête de sa catégorie grâce à une technologie exclusive de séquence de liaisons assurant un taux constant de médicament à anticorps ('drug-to-antibody ratio', DAR) pour le traitement du cancer lié au Globo H, antigène qui s'exprime jusque dans 15 cancers épithéliaux. L'OBI-999 fait appel à un anticorps du Globo H pour cibler les cellules cancéreuses où le Globo H manifeste une expression élevée. En libérant un médicament chimiothérapeutique à petite molécule par la spécificité de l'anticorps, il déploie une thérapie cytotoxique directement sur les cellules cancéreuses visées. L'OBI-999 est à l'heure actuelle en essai clinique en phase 1/2 (identificateur sur ClinicalTrials.gov : NCT04084366) afin de tester sa sécurité et son efficacité comme thérapie ADC en oncologie. Sur des modèles précliniques de xénogreffes animales sur de multiples types de tumeurs (de l'estomac, du pancréas, du poumon et du sein), l'OBI-999 à diverses doses a fait preuve d'une diminution profonde des tumeurs. Dans des études précliniques et toxicologiques simples et à doses répétées, l'OBI-999 est bien toléré et atteint une marge de sécurité propice à un développement clinique ultérieur. OBI Pharma possède les droits internationaux sur l'OBI-999.
À propos d'OBI Pharma
OBI Pharma, Inc. est une société biopharmaceutique basée à Taïwan et qui a été fondée en 2002. Sa mission est de mettre au point et de concéder des licences de brevets sur de nouveaux agents thérapeutiques répondant à des besoins médicaux non satisfaits contre des cibles cancéreuses telles que les séries Globo (comprenant le Globo H et le SSEA-4), l'AKR1C3 et d'autres objectifs prometteurs.
Le nouveau portefeuille de thérapie immuno-oncologique de la Société est le chef de file de sa catégorie contre les séries Globo et il comporte : Adagloxad Simolenin (anciennement OBI-822) et OBI 833 (vaccins), OBI-888 (mAb, anticorps monoclonal) et OBI-999 (ADC) et SSEA-4 : OBI 866 (vaccin) ; OBI-898 (mAb) et OBI-998 (ADC). La nouvelle thérapie de tout premier ordre de la Société cible l'AKR1C3 avec l'OBI-3424 (précurseur de substance active à petite molécule) qui libère de façon sélective un puissant agent alcoylant de l'ADN en présence de l'enzyme aldo-céto réductase 1c3 (AKR1C3). Des renseignements supplémentaires peuvent se trouver sur www.obipharma.com.
Énoncés prospectifs
Les énoncés contenus dans le présent communiqué de presse et qui ne décrivent pas des faits historiques sont des énoncés prospectifs au sens de la loi Private Securities Litigation Reform Act de 1995. De tels énoncés prospectifs comprennent, sans s'y limiter, des déclarations sur de prochains essais cliniques, sur les résultats et le calendrier de ces essais et de leurs résultats. De tels facteurs de risques sont identifiés et exposés en tant que de besoin dans des rapports et des présentations d'OBI Pharma, notamment dans les documents qu'OBI Pharma dépose auprès du Taiwan Securities and Futures Bureau.
CONTACT POUR LA SOCIÉTÉ :
Kevin Poulos
OBI Pharma USA, Inc.
+1 (858) 731-6706
[email protected]
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