Octapharma presenteert klinische en wetenschappelijke gegevens die ons begrip en de behandeling van bloedingsstoornissen bevorderen tijdens het 17e jaarlijkse congres van de European Association for Haemophilia and Allied Disorders (EAHAD), dat plaatsvindt in Frankfurt, Duitsland, van 6 tot 9 februari 2024.
- Octapharma zal nieuwe klinische en wetenschappelijke bevindingen presenteren voor wilate® en Nuwiq®
- Nieuwe bevindingen over de ziekte van von Willebrand (VWD) en hemofilie A worden gepresenteerd door toonaangevende experts tijdens een Satellite Symposium, evenals een mondelinge presentatie en zes posterpresentaties.
- Tijdens de presentaties zullen nieuwe gegevens vermeld worden over de werkzaamheid en veiligheid van wilate®-profylaxe bij mensen met de ziekte van von Willebrand (VWD).
LACHEN, Zwitserland, 18 januari 2024 /PRNewswire/ -- Presentatie van wilate® op EAHAD 2024
WIL-31 is de grootste prospectieve profylaxestudie in VWD met een on-demand inloopstudie als intra-individuele patiëntvergelijker. De studie toont aan dat wilate®-profylaxe zeer effectief is bij het verminderen van bloedingen bij kinderen en volwassenen met alle soorten VWD en op onderzochte bloedingsplaatsen. De resultaten leveren overtuigend bewijs voor het gebruik van regelmatige profylaxe bij mensen met VWD.
"De nieuwe gegevens uit de WIL-31-studie leveren sterk bewijs voor het gebruik van wilate®-profylaxe bij mensen met alle soorten VWD. De bevindingen hebben geleid tot de goedkeuring van wilate® als profylaxe in de VS, waardoor de therapeutische opties voor deze patiënten worden uitgebreid" - Larisa Belyanskaya, Senior Vice President en Hoofd van IBU Hematologie.
Een diepgaande bespreking van de bevindingen van de WIL-31-studie wordt gepresenteerd tijdens het Satellite Symposium van Octapharma 'Verschuiving van profylaxe-paradigma's bij VWD: De focus op de WIL-31-studie':
• Jan Astermark (Zweden) zal de onderbenutting van profylaxe bij VWD vergeleken met hemofilie A verkennen.
• Robert F. Sidonio Jr. (VS) zal bespreken hoe de bevindingen van WIL-31 het heersende beeld van profylaxe bij VWD hebben uitgedaagd.
• De werkzaamheid van wilate® -profylaxe zal worden onderzocht aan de hand van drie interactieve gevallen van patiënten in de WIL-31-studie:
o Kind met VWD gepresenteerd door Robert F. Sidonio Jr. uit Atlanta
o Volwassene met frequente neusbloedingen gepresenteerd door Ana Boban uit Zagreb
o Vrouw met hevige menstruatiebloedingen gepresenteerd door Csongor Kiss uit Debrecen
Het Satelliet Symposium vindt plaats op woensdag 7 februari, 17:30-18:45 (CET), in Panorama Room 2.
Het belang van het voorkomen van frequente neusbloedingen bij mensen met VWD en de werkzaamheid van wilate® -profylaxe in deze setting worden gepresenteerd door Ana Boban in de mondelinge presentatie 'Regelmatige profylaxe met een plasma-afgeleide von Willebrandfactor/factor VIII-concentraat is effectief bij het verminderen van neusbloedingen bij kinderen en volwassenen met de ziekte van von Willebrand' (OR04) op vrijdag 9 februari, 08:30-10:00 CET, sessie 6 SLAM.
Twee posterpresentaties bieden extra inzichten in de bevindingen van de WIL-31-studie:
• PO213: Geen accumulatie van factor VIII en von Willebrandfactor tijdens profylaxe met een plasma-afgeleid von Willebrandfactor/factor VIII-concentraat tijdens de WIL-31-studie.
• PO194: Behandeling van de ziekte van von Willebrand met remmers tijdens profylaxe met een plasma-afgeleid von Willebrandfactor/factor VIII-concentraat - De WIL-31-studie.
Presentatie van Nuwiq® op EAHAD 2024
Naast zijn rol in de stollingscascade geeft opkomend bewijs aan dat FVIII invloed heeft op de functie van bloedplaatjes en endotheelcellen. Vervangingstherapie met recombinant FVIII (rFVIII) concentraten is een pijler geworden van de behandeling voor mensen met hemofilie A; echter is onbekend of er een verschil is in hoe aanpassingen van rFVIII-concentraten de functionaliteit van bloedplaatjes en endotheelcellen beïnvloeden. Binding van Nuwiq® aan geactiveerde bloedplaatjes in vitro bleek groter te zijn vergeleken met andere rFVIII-concentraten, terwijl Nuwiq® in afzonderlijk onderzoek sterkere effecten vertoonde op de functie van endotheelcellen vergeleken met andere rFVIII-concentraten:
• PO027: Impact van differentiële binding van recombinante factor VIII-concentraten aan bloedplaatjes op bloedplaatjesfunctionaliteit.
• PO024: Onderzoek naar de rol van factor VIII in de functie van endotheelcellen.
Bij zeldzame ziekten zoals hemofilie A is het niet mogelijk om behandelingen direct te vergelijken in een klinische studie. In dergelijke gevallen kunnen indirecte behandelingen worden gebruikt om de effecten van verschillende behandelingen te vergelijken. Een goed ingeburgerde methode voor indirecte vergelijking is de matching-adjusted indirect comparison (MAIC). MAICs werden gebruikt om de werkzaamheid van gepersonaliseerde, farmacokinetisch geleide profylaxe met Nuwiq® te vergelijken met andere behandelingen:
• PO041: Gepersonaliseerde profylaxe met simoctocog alfa versus standaardprofylaxe met efanesoctocog alfa bij hemofilie A, een matching-adjusted indirecte vergelijking.
• PO042: Gepersonaliseerde profylaxe met simoctocog alfa versus standaard emicizumab profylaxe bij hemofilie A, een matching-adjusted indirecte vergelijking.
"Octapharma's voortdurende toewijding aan het verbeteren van het leven van patiënten staat centraal in onze waarden. Het ondersteunen van klinische en wetenschappelijke onderzoeksprojecten is essentieel voor hoe we deze toewijding realiseren, en we kijken ernaar uit om de resultaten van dergelijk onderzoek te presenteren op EAHAD 2024" - Olaf Walter, Bestuurslid en Hoofd van Internationale Bedrijfseenheden bij Octapharma.
Over Octapharma
Met het hoofdkantoor in Lachen, Zwitserland, is Octapharma een van de grootste producenten van humane eiwitten ter wereld, die humane eiwitten ontwikkelt en produceert uit humaan plasma en humaan celmateriaal.
Octapharma heeft meer dan 11.000 medewerkers wereldwijd in dienst om de behandeling van patiënten in 118 landen te ondersteunen met producten in drie therapeutische gebieden: Immunotherapie, Hematologie en Intensieve Zorg.
Octapharma heeft zeven R&D-locaties en vijf geavanceerde productiefaciliteiten in Oostenrijk, Frankrijk, Duitsland en Zweden, en exploiteert meer dan 190 plasmadonatiecentra in heel Europa en de VS. Octapharma heeft 40 jaar ervaring in patiëntenzorg.
Over Nuwiq ®
Nuwiq® (simoctocog alfa) is een recombinant factor VIII (rFVIII) -proteïne van de 4e generatie, geproduceerd in een menselijke cellijn zonder chemische modificatie of fusie met enig ander eiwit1. Het wordt gekweekt zonder toevoegingen van menselijke of dierlijke oorsprong, is vrij van antigenieke niet-menselijke proteïne-epitopen en heeft een hoge affiniteit voor von Willebrand-factor1. De behandeling met Nuwiq® is beoordeeld in negen1-3 voltooide klinische onderzoeken, waaronder 201 eerder behandelde patiënten (190 personen) 1 en 108 eerder onbehandelde patiënten 2 met ernstige hemofilie A. Nuwiq® is verkrijgbaar in presentaties van 250 IU, 500 IU, 1.000 IU, 1.500 IU, 2.000 IU, 2.500 IU, 3.000 IU en 4.000 IU4. Nuwiq® is goedgekeurd voor gebruik bij de behandeling en profylaxe van bloedingen bij patiënten met hemofilie A (congenitale FVIII-deficiëntie) in alle leeftijdsgroepen4.
Over wilate ®
Wilate® is een hoogzuiver humaan von Willebrand-factor/factor VIII (VWF/FVIII) concentraat, dat twee virusinactiveringsstappen ondergaat tijdens de productie5. Er wordt geen albumine toegevoegd als stabilisator5. De zuiveringsprocessen resulteren in een verhouding van 1:1 van VWF tot FVIII die vergelijkbaar is met normaal plasma5.wilate® bevat een VWF-drietrapsstructuur en een gehalte aan grote hoogmoleculaire multimeren vergelijkbaar met normaal menselijk plasma5.wilate® is verkrijgbaar in presentaties van 500 IU en 1.000 IU. 6 wilate® is geïndiceerd voor de preventie en behandeling van bloedingen of chirurgische bloedingen bij de ziekte van von Willebrand (VWD), wanneer desmopressine (DDAVP) alleen ineffectief of gecontra-indiceerd is, en voor de behandeling en profylaxe van bloedingen bij patiënten met hemofilie A (congenitale factor VIII-deficiëntie)6.De indicatie voor profylaxe in de VS staat beschreven in de bijgewerkte voorschrijfinformatie beschikbaar hier: wilate Volledige Voorschrijfinformatie (wilateusa.com).
Octapharma-persberichten zijn specifiek bedoeld voor gespecialiseerde gezondheids-/medische media en zijn niet bestemd voor consumentenpers.
Referenties
1. Lissitchkov T et al. Ther Adv Hematol 2019; 10:2040620719858471.
2. Liesner RJ et al. Thromb Haemost 2021; 121:1400-8.
3. Octapharma AG; Gegevens uit het archief.
4. Samenvatting van de productkenmerken van Nuwiq®.
5. Stadler M et al. Biologicals 2006; 34:281-8.
6. Samenvatting van de productkenmerken van wilate® .
Contactpersoon:
Ivana Spotakova
+41 79 3474607
Ivana.Spotakova@octapharma.com
Logo - https://mma.prnewswire.com/media/1802873/4499503/Octapharma_Logo.jpg
Dit artikel delen