Vtesse progresse lors de la phase 2b / 3 de l'essai clinique du VTS-270 contre la maladie de Niemann-Pick de type C1, avec sélection de doses pour évaluation dans la seconde et dernière partie de cet essai et expansion vers l'Europe

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Dix sites cliniques sont actuellement en train de recruter des patients aux États-Unis, au Royaume-Uni, en Espagne, en France et en Allemagne

GAITHERSBURG, Maryland, 23 mai 2016 /PRNewswire/ -- Vtesse, Inc. a annoncé aujourd'hui que le volet de l'essai clinique en phase 2b / 3 mondiale, décisive pour la société, de détermination de dose pour son produit de recherche principal, le VTS-270, destiné au traitement de la maladie de Niemann-Pick de type C1 (NPC), est désormais terminé, et qu'un niveau de dose pour essais approfondis a été sélectionné par un comité indépendant de sélection de doses (DSC, dose sélection committee). La phase 2b / 3 en cours est prospective, randomisée en double aveugle contre placebo, et elle représente un essai en trois parties d'efficacité et de sécurité du VTS-270 administré par voie intrathécale lombaire (IT) toutes les deux semaines. VTS-270 repose sur une composition spécifique et bien caractérisée de 2-hydroxypropyl-bêta-cyclodextrine.

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Douze patients aux États-Unis et au Royaume-Uni, d'âges s'étendant entre 4 et 21 ans, sont entrés dans la partie de détermination de dose de la phase 2b / 3 de l'essai clinique. Sur la base de toutes les données disponibles recueillies à partir des expériences sur ces 12 premiers sujets, un comité indépendant de sélection de doses (DSC) a recommandé une dose de 900 mg administrée à chaque patient randomisé pour traitement actif toutes les deux semaines pendant la durée de l'essai. Cette dose a été choisie en raison de son équilibre approprié de sécurité, de tolérabilité et de potentiel d'efficacité. En plus de son utilisation dans cette phase de détermination de dose, une expérience significative avait porté sur 900 mg dans l'essai clinique du VTS-270 au cours de la phase 1, ceci venant renforcer davantage la confiance dans la sélection de doses par le DSC.

Vtesse a également élargi avec succès son essai clinique, celui-ci comprenant désormais dix sites d'études aux États-Unis, au Royaume-Uni, en Espagne, en France et en Allemagne ; dix sites supplémentaires devraient bientôt démarrer. Vtesse prévoit également de s'étendre en Turquie et en Australie sur la base de discussions avec les chercheurs locaux et les groupes de défense de patients dans ces pays.

« Les données de la phase 1/2 avec VTS-270 à ce jour sont pour nous encourageants, de même que les progrès substantiels dans notre phase 2b / 3 de l'essai. Avec la sélection d'une dose et l'activation de 10 sites cliniques, à Vtesse nous faisons la preuve de notre engagement à faire progresser rapidement cet essai clinique et à le rendre aussi pratique que possible pour que les patients et leurs familles puissent participer, » a souligné le docteur Ben Machielse, président-directeur général de Vtesse. « Nous sommes heureux que les patients et leurs familles aient manifesté leur intérêt à s'inscrire dans la seconde partie de cet essai clé et nous travaillons à un recrutement complet pour le reste de l'étude au cours des prochains mois. La sélection de doses étant maintenant terminée, les familles de patients atteints de NPC et qui souhaiteraient participer peuvent contacter l'un de nos sites d'essais cliniques listés sur www.theNPCstudy.com afin de déterminer s'ils remplissent les conditions pour faire partie du reste de l'essai. »

Le docteur Machielse a ajouté : « L'étude de Vtesse tout entière est extrêmement reconnaissante envers les patients, leurs parents et leurs familles, les cliniciens et les groupes de défense de patients, tous ceux qui ont participé et contribué à réaliser la première partie de notre étude. Grâce à eux, cet essai clé a progressé pour devenir une réalité. »

En janvier 2016, Vtesse annonçait que le Food and Drug Administration des États-Unis (FDA, Secrétariat américain aux produits alimentaires et pharmaceutiques) avait accordé la désignation de traitement novateur au VTS-270 pour le traitement de la NPC. Le FDA et l'Agence européenne des médicaments (EMA) avaient tous deux accordé précédemment le statut de médicament orphelin au VTS-270. Le programme clinique de Vtesse est conçu spécifiquement pour le VTS-270, celui-ci ayant une empreinte chimique bien définie reposant sur des contrôles de fabrication rigoureux et une caractérisation (bio)chimique complète. La sécurité et la tolérabilité d'autres composés de cyclodextrine en cas d'administration par voie IT aux doses étudiées pour le VTS-270 ne peuvent pas être assurées et elles ne sont pas étayées par les preuves scientifiques qui ont été constituées pour le VTS-270.

À propos de la maladie de NPC

La maladie de Niemann-Pick de type C est une maladie génétique évolutive, irréversible, débilitante chronique et à terme mortelle. Elle est provoquée par un défaut du transport des lipides à l'intérieur de la cellule, ceci entraînant une accumulation excessive de lipides dans le cerveau, le foie et la rate. La phase de mise au point en tant que médicament du VTS-270 a été démarrée par des chercheurs du National Institute of Health (NIH, Institut américain de la santé) au National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS, Centre national pour l'avancement des sciences translationnelles) et de l'Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD, Institut national de santé de l'enfant et du développement humain),en coopération étroite avec des patients et des groupes de défense de patients. Vtesse a pris la direction de la dernière étape du processus de développement formel du médicament. Le VTS-270 a montré une réduction significative de l'évolution de la maladie dans des études sur des animaux, et les résultats préliminaires indiquent des tendances positives avec des marqueurs exploratoires d'efficacité lors d'un essai clinique à la phase 1 chez des patients souffrant de NPC.

À propos de Vtesse

Vtesse, Inc. est une société spécialisée dans les maladies rares et axée sur le développement de médicaments destinés aux patients souffrant de maladies moins prises en compte. Vtesse travaille de façon collaborative avec le NIH, d'autres centres universitaires de pointe, des parents et des groupes de défense de patients afin de faire avancer une étude clinique clé du VTS-270 (composé spécifique bien caractérisé de bêta-cyclodextrines) pour le traitement de la NPC et afin de diriger la découverte et le développement précliniques d'autres médicaments nouveaux contre la NPC et divers troubles du stockage lysosomal (LSD). La société est dirigée par une équipe de gestion hautement expérimentée et qui a été associée au développement de plus de 20 médicaments approuvés. Le financement initial permettant d'amener ce composé à un essai clinique clé est dû l'engagement d'un consortium chevronné d'investisseurs comprenant Alexandria Venture Investments, Bay City Capital LLC, Lundbeckfond Ventures, New Enterprise Associates et Pfizer Venture Investments. Vtesse est basée à Gaithersburg dans le Maryland et il s'agit de la première société dérivée de Cydan Development, Inc. Pour davantage d'informations, visiter www.vtessepharma.com.

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