Le docteur Kevin B. Johnson a rejoint Vtesse en octobre 2015 comme directeur principal des affaires réglementaires
GAITHERSBURG, Maryland, 6 janvier 2016 /PRNewswire/ -- Vtesse, Inc. a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) étasunienne avait accordé la désignation de traitement novateur à son médicament expérimental, le VTS-270, pour le traitement de la maladie de Niemann-Pick de type C1 (NPC). La FDA et l'Agence européenne du médicament (EMA) avaient préalablement accordé le statut de médicament orphelin au VTS-270, qui se trouve actuellement dans une phase pivot 2b/3 de test clinique.
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La FDA accorde la désignation de traitement novateur aux entreprises pour aider à accélérer le développement et le contrôle des médicaments candidats lorsque les éléments cliniques préliminaires indiquent que le médicament peut représenter une amélioration substantielle par rapport aux traitements existants. La désignation est conçue pour s'assurer que les patients pourront bénéficier des traitements dès que possible, sans changer les normes de la FDA concernant l'autorisation d'un nouveau médicament.
« C'est une récompense et une reconnaissance que de recevoir la désignation de traitement novateur de la part de la FDA pour le VTS-270 et nous pensons que celui-ci peut apporter le premier traitement efficace pour ralentir l'avancée ou stabiliser les impacts dévastateurs de la NPC sur les enfants et les adolescents, » explique le docteur Ben Machielse, PDG de Vtesse, Inc. « Cette désignation se base sur de solides données précliniques et cliniques précoces concernant le VTS-270, y compris celles provenant de la phase 1 d'étude menée par les National Institutes of Health (NIH). Nous espérons que cette désignation facilitera le développement et le processus d'autorisation afin de fournir le médicament le plus tôt possible aux patients. »
L'entreprise a également annoncé aujourd'hui que Kevin B. Johnson, titulaire d'un doctorat et d'un M.B.A., avait rejoint Vtesse en octobre 2015 en tant que directeur principal des affaires réglementaires afin de participer à l'avancée continue des processus d'autorisation pour le VTS-270. Le docteur Johnson possède une expérience de 23 ans des affaires réglementaires dans le secteur pharmaceutique et biotechnologique, notamment dans la gestion des stratégies réglementaires globales et le développement de produit ainsi que l'autorisation de nouveaux médicaments et de produits biologiques pour une utilisation clinique par la FDA, l'EMA et d'autres institutions de réglementation. Avant de rejoindre Vtesse, le docteur Johnson a mené plusieurs programmes de réglementation globale concernant des maladies rares et des thérapies génétiques pour Glaxo SmithKline (GSK).
« Nous sommes ravis d'avoir Kevin à la tête de nos affaires réglementaires alors que le VTS-270 se trouve en plein processus clinique et réglementaire. Son expérience dans les maladies rares et la biotechnologie est exactement ce dont nous avons besoin, tout comme la passion avec laquelle il associe une stratégie claire et les détails nécessaires pour les autorisations réglementaires, » a ajouté le docteur Machielse.
La désignation de traitement novateur de la FDA arrive à un moment où Vtesse se trouve immergé dans la phase pivot 2b/3 de test clinique du VTS-270 pour le traitement de la NPC. Vtesse espère recruter un total de 51 patients sur une vingtaine de sites (aux États-Unis, en Europe et dans d'autres pays) pour participer aux tests cliniques. Pour en savoir plus sur la phase pivot 2b/3 du test clinique de Vtesse, consultez www.theNPCstudy.com.
« La désignation de traitement novateur signifie que la FDA offrira une aide intensive et un engagement organisationnel pour le développement rapide du VTS-270 pour le traitement de la NPC », a expliqué le docteur Johnson. « Ces interactions multidisciplinaires avec la FDA aideront Vtesse dans la conception efficace et la conduite de sa stratégie réglementaire dans le but de mener le VTS-270 vers l'autorisation de la FDA. »
À propos de la maladie de NPC
La maladie de Niemann-Pick de type C est une maladie génétique chronique progressive, irréversible, débilitante et finalement mortelle. Elle est provoquée par un défaut de transport des lipides au sein des cellules qui entraîne une accumulation excessive de lipides dans le cerveau, le foie et la rate. Des chercheurs du National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS) et de l'Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD), deux établissements dépendant des NIH, en étroite collaboration avec Vtesse, des patients et des groupes de défense de patients, ont développé le VTS-270 dans le cadre d'un projet visant à trouver des traitements pour la NPC. Le VTS-270 a montré une réduction significative de la progression de la maladie dans des études animales et une efficacité préliminaire lors de la phase I de test clinique.
À Propos de Vtesse
Vtesse, Inc. est une société spécialisée dans les maladies rares et axée sur le développement de médicaments destinés aux patients souffrant de maladies aux besoins insatisfaits. Vtesse travaille en collaboration avec les NIH et d'autres centres universitaires afin de faire progresser l'étude clinique du VTS-270 contre la NPC, ainsi que de mener une découverte et un développement précliniques de nouveaux médicaments contre la NPC et d'autres maladies lysosomales. Vtesse est dirigée par une équipe extrêmement expérimentée dont les acteurs ont participé au développement de plus de 20 médicaments et vaccins approuvés. Son consortium expérimenté d'investisseurs, qui comprend Alexandria Real Estate Equities, Inc., Bay City Capital LLC, Lundbeckfond Ventures, New Enterprise Associates et Pfizer Venture Investments, a engagé un financement initial dans l'espoir que ce composé fasse l'objet d'essais cliniques pivot. Vtesse est basée à Gaithersburg, dans le Maryland et il s'agit de la première société dérivée de Cydan Development, Inc. Pour en savoir plus, consultez www.vtessepharma.com.
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