SUS incorpora medicamento da Pfizer para doença genética de origem portuguesa

SÃO PAULO, 18 de janeiro de 2018 /PRNewswire/ -- Foi publicada no dia 18 de janeiro de 2018, no Diário Oficial da União (DOU), a decisão do Ministério da Saúde de incorporar à lista de produtos distribuídos na rede pública de saúde o medicamento Vyndaqel (tafamidis), primeiro e único tratamento específico para pacientes com polineuropatia amiloidótica familiar (PAF), uma doença genética rara e irreversível, mais comum em descendentes de portugueses.  A previsão é a de que o produto esteja disponível no Sistema Único de Saúde (SUS) em até 180 dias após a publicação no DOU.

Hereditária e progressiva, a PAF costuma levar os pacientes à morte dez anos após os primeiros sintomas, se não houver tratamento adequado. Aprovado na União Europeia desde 2011 e comercializado em mais de 30 países, Vyndaqel é o medicamento mais estudado para pacientes com PAF em todo o mundo. Atualmente, cerca de 1.300 pacientes estão em tratamento com a medicação e seu programa clínico reúne dados de segurança coletados ao longo de dez anos.  Nesses estudos, o medicamento também se mostrou bem tolerado, sem registros de efeitos colaterais graves ou inesperados.

A doença é causada por uma mutação no gene da proteína TTR, o que leva à produção de proteínas instáveis. Essas estruturas defeituosas, em vez de fluírem pelo plasma sanguíneo, se acumulam em diferentes órgãos do corpo, interferindo em seu funcionamento. Vyndaqel (tafamidis) age impedindo que essas proteínas se desestabilizem. "Anteriormente, a única opção de tratamento para a PAF era passar por um transplante hepático, um procedimento bastante complexo. Por isso, Vyndaqel chega como uma opção muito importante para esses pacientes", afirma o diretor médico da Pfizer, Eurico Correia. 

No estudo pivotal, após 18 meses de tratamento, 60% dos pacientes que utilizaram Vyndaqel não tiveram progressão da doença, ante 38% daqueles tratados com placebo, segundo a escala NIS-LL (Neuropathy Impairment Score of the Lower Limb), que é um sistema de avaliação clínica que reúne testes de sensibilidade, força muscular e reflexos para dimensionar o comprometimento dos membros inferiores em pacientes com neuropatias periféricas.

De origem predominantemente portuguesa, a PAF passou a integrar a lista de doenças raras prioritárias para o governo brasileiro desde 2014. Esse aspecto a torna especialmente importante para o Brasil, que abriga um número de descendentes de portugueses maior que a própria população de Portugal.

FONTE Pfizer