PTC anuncia ampliação do Translarna™ para incluir pacientes ambulatoriais com até dois anos de idade no Brasil

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Oct 25, 2021, 20:43 ET

SOUTH PLAINFIELD, New Jersey, 25 de outubro de 2021 /PRNewswire/ -- A PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) anunciou hoje que a ANVISA (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) aprovou a ampliação da indicação do Translarna™ (atalureno) para incluir crianças ambulatoriais de dois a cinco anos de idade com distrofia muscular de Duchenne causada por mutações do tipo nonsense (Duchenne).¹Isso amplia o uso em relação à faixa etária anterior de, no mínimo, cinco anos de idade.

"Ampliar o acesso ao Translarna para crianças com Duchenne causada por mutações nonsense no Brasil é importante para nós", disse Stuart W. Peltz, PhD, CEO da PTC Therapeutics. "Sabemos que, no caso da Duchenne, o diagnóstico e tratamento precoces dão às crianças uma maior possibilidade de preservar a função muscular e retardar a progressão da doença."

A Duchenne é uma doença progressiva grave que leva a uma piora rápida da função muscular e faz com que crianças, frequentemente, precisem usar uma cadeira de rodas até o início da adolescência e, por fim, necessitem ventilação artificial para respirar.^2,3O Translarna é o único tratamento para a causa subjacente da Duchenne causada por mutações do tipo nonsense. Estudos clínicos e evidências do mundo real demonstraram o potencial do Translarna de retardar a progressão da doença e melhorar os resultados dos pacientes.^1-3

Sobre o Translarna (atalureno)
O Translarna (atalureno), descoberto e desenvolvido pela PTC Therapeutics, Inc., é uma terapia de restauração de proteínas desenvolvida para permitir a formação de uma proteína funcional em pacientes com distúrbios genéticos causados por mutações do tipo nonsense. Mutação nonsense é uma alteração no código genético que impede prematuramente a síntese de uma proteína essencial. O distúrbio resultante é determinado pela proteína que não pode se expressar em sua totalidade e deixa de ser funcional, como a distrofina na distrofia muscular de Duchenne. O Translarna, nome comercial do atalureno, é licenciado no Espaço Econômico Europeu para o tratamento de pacientes ambulatoriais com distrofia muscular de Duchenne causada por mutações nonsense com, no mínimo, dois anos de idade. O atalureno é um novo medicamento experimental nos Estados Unidos.

Sobre a distrofia muscular de Duchenne (Duchenne)
Atingindo principalmente o sexo masculino, a Duchenne é um distúrbio genético raro e fatal que resulta na fraqueza muscular progressiva desde a primeira infância e leva à morte prematura por insuficiência cardíaca e respiratória por volta dos 20 anos de idade. É um distúrbio muscular progressivo causado pela falta da proteína funcional distrofina. A distrofina é fundamental para a estabilidade estrutural de todos os músculos, incluindo os músculos do esqueleto, diafragma e coração. Os pacientes com Duchenne podem perder a capacidade de andar (perda de deambulação) já aos dez anos de idade, seguida da perda do uso dos braços. Os pacientes com Duchenne, posteriormente, experimentam complicações pulmonares com risco de morte, levando à necessidade de suporte de ventilação, e complicações cardíacas no final da adolescência e na faixa etária dos 20 anos.

Mais informações sobre a Duchenne estão disponíveis na Associação de Distrofia Muscular e no Projeto de Distrofia Muscular para os Pais. Além disso, informações e recursos estão disponíveis no site www.duchenneandyou.com.

Sobre a PTC Therapeutics, Inc.
A PTC é uma empresa biofarmacêutica global voltada para a ciência e dedicada à descoberta, desenvolvimento e comercialização de medicamentos clinicamente diferenciados que oferecem benefícios a pacientes com doenças raras. A capacidade da PTC de comercializar produtos mundialmente é a base que impulsiona seus investimentos em um pipeline robusto e diversificado de medicamentos transformadores e nossa missão de oferecer acesso aos melhores tratamentos para pacientes com necessidades médicas ainda não atendidas. A estratégia da empresa é alavancar sua sólida experiência científica e infraestrutura comercial global para maximizar o valor para seus pacientes e outras partes interessadas. Para saber mais sobre a PTC, acesse www.ptcbio.com e siga-nos no Facebook, Twitter em @PTCBio, Instagram e LinkedIn.

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Declarações prospectivas
Este comunicado de imprensa contém declarações prospectivas de acordo com a Lei de Reforma de Contencioso de Títulos Privados de 1995. Todas as declarações contidas neste comunicado, exceto declarações de fatos históricos, são declarações prospectivas, incluindo declarações sobre: as expectativas, planos e perspectivas futuras da PTC, incluindo a comercialização de seus produtos e candidatos a produtos, a estratégia, as operações futuras, a posição financeira futura, o faturamento futuro, os custos projetados e os objetivos de gestão da PTC. Outras declarações prospectivas podem ser identificadas por palavras como "orientação", "plano", "prevê", "acredita", "estima", "espera", "pretende", "pode", "meta", "potencial", "irá", "iria", "poderia", "deveria", "continua" e expressões similares.

Os resultados reais da PTC, o desempenho ou as conquistas podem diferir materialmente daqueles expressos ou implícitos por declarações prospectivas que ela faz como resultado de uma variedade de riscos e incertezas, incluindo aqueles relacionados a: resultado dos preços, negociações de cobertura e reembolso com terceiros pagadores pelos produtos ou candidatos a produtos que a PTC comercializa ou pode comercializar no futuro; a capacidade da PTC de manter sua autorização de comercialização do Translarna para o tratamento de DMD causada por mutações nonsense no Espaço Econômico Europeu (EEA), incluindo se a Agência Europeia de Medicamentos (EMA) determina em futuros ciclos de renovação anual que o equilíbrio entre benefício e risco da autorização do Translarna apoia a renovação de referida autorização; a capacidade da PTC de inscrever-se, financiar, completar e apresentar oportunamente à EMA os resultados do Estudo 041, um ensaio clínico aleatório de 18 meses controlado por placebo do Translarna para o tratamento de DMD causada por mutações nonsense seguido de uma extensão de 18 meses de marca aberta, que é uma obrigação específica de continuar a autorização de comercialização na AEA; efeitos comerciais significativos, incluindo os efeitos setoriais, do mercado, econômicos, condições políticas ou regulatórias; mudanças nas leis fiscais e outras leis, regulamentos, taxas e políticas; a base elegível de pacientes e o potencial comercial dos produtos e candidatos a produtos da PTC; abordagem científica e progresso de desenvolvimento geral da PTC; e os fatores discutidos na seção "Fatores de Risco" do Relatório Anual mais recente da PTC no Formulário 10-K, bem como todas as atualizações sobre estes fatores de risco apresentados periodicamente nos outros arquivos da PTC com a SEC. Encorajamos que todos esses fatores sejam cuidadosamente considerados.

Assim como com qualquer produto farmacêutico em desenvolvimento, existem riscos significativos no desenvolvimento, na aprovação regulatória e na comercialização de novos produtos. Não há garantias de que qualquer produto receberá ou manterá aprovação regulatória em qualquer território, nem provará ser comercialmente bem-sucedido, incluindo o Translarna.

As declarações prospectivas contidas neste documento representam os pontos de vista da PTC apenas na data deste comunicado de imprensa, e a PTC não assume ou planeja atualizar ou revisar quaisquer declarações prospectivas para refletir resultados reais ou alterações em planos, perspectivas, suposições, estimativas ou projeções, ou outras circunstâncias que ocorram após a data deste comunicado de imprensa, a menos que exigido por lei.



¹ https://www.gov.br/anvisa/pt-br/assuntos/medicamentos/novos-medicamentos-e-indicacoes/translarna-atalureno-ampliacao-de-uso
² Birnkrant DJ et al. Diagnosis and management of Duchenne muscular dystrophy, part 1: diagnosis, and neuromuscular, rehabilitation, endocrine, and gastrointestinal and nutritional management. Lancet Neurol. 2018; 17:251–67.
³ Duchenne Muscular Dystrophy. Associação de Distrofia Muscular. Disponível no site: https://www.mda.org/disease/duchenne-muscular-dystrophy. Último acesso: outubro de 2021.