Premier patient engagé dans l'étude Lumos. Objectif : évaluer la sécurité et l'efficacité potentielle du rhNGF dans le traitement de la rétinite pigmentaire

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MILAN, April 4, 2014 /PRNewswire/ --

• La rétinite pigmentaire est une maladie rare d'origine génétique qui entraîne peu à peu une perte de la vision. Elle affecte plus d'un million de personnes dans le monde ^[1], avec 12/ 17 000 personnes en Italie seulement, et avec à ce jour aucun traitement encore disponible.  
• L'étude, en phase Ib/II, concernera 5 centres et 50 patients en Italie.  
• Le médicament basé sur le facteur de croissance nerveux humain recombinant (rhNGF), développé et fabriqué par le groupe Dompé à partir des recherches du Prix Nobel Rita Levi Montalcini, a récemment reçu la désignation du médicament orphelin de la part de l'EMA (l'agence européenne des médicaments) et de la FDA, l'organisme de réglementation aux États-Unis, dans le traitement de la rétinite pigmentaire.  

La recherche pour un nouveau traitement de la rétinite pigmentaire (RP), une maladie génétique affectant une personne sur 3500 à 5000^[2] est actuellement en cours uniquement en Italie.

Ce domaine d'investigation prend sa source dans les recherches de Rita Levi Montalcini, lauréate du Prix Nobel de médecine de 1986, pour l'identification des facteurs de croissance nerveux. Ce travail basé sur les recherches de l'éminente scientifique est poursuivi par Dompé, la société italienne du secteur biopharmaceutique, engagée dans la recherche de nouvelles solutions thérapeutiques dans le traitement de maladies orphelines rares, et dans le développement du rhNGF (facteur de croissance nerveux humain recombinant) à usage ophtalmique.

La molécule, actuellement en développement clinique dans le traitement de la kératite neutrophique (une maladie rare de la cornée) dans le cadre de l'étude Reparo, portant sur 158 patients dans 39 centres de neuf pays européens, est en cours d'évaluation quant à sa sécurité et pour obtenir des données préliminaires d'efficacité, dans le cadre de l'étude Lumos, à laquelle participent cinq centres d'excellence en Italie. Le premier patient a été engagé au Careggi University Hospital de Florence.

Lumos est une étude de phase Ib/II, multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée sous placebo qui vise à évaluer la sécurité et l'efficacité potentielle des gouttes rhNGF pour les yeux en deux doses (60 et 180 µg/ ml), comparée à un placebo. La recherche portera sur 50 patients, qui seront engagés dans cinq centres mondialement reconnus pour leur expertise dans ce domaine thérapeutique à Florence, Milan, Rome (deux centres) et à Naples. Les patients atteints de rétinite pigmentaire seront divisés en trois groupes. Le premier recevra des gouttes au plus bas dosage, le second recevra une dose plus importante et le troisième, des gouttes placebo.  Chaque patient sera suivi pendant 24 semaines.

«La rétinite pigmentaire est l'un des grand défis de l'ophtalmologie, car il s'agit d'une maladie encore incurable », a expliqué Francesca Simonelli, Directrice d'ophthalmologie clinique à la Seconda Università de Naples. « Chez les patients atteints de cette maladie chronique, les photorécepteurs (cellules rétiniennes qui servent à capturer les signaux visuels et à les renvoyer au cerveau) sont endommagés et se dégénèrent progressivement, sans que rien ne puisse arrêter ce processus. Nous nous intéressons ainsi beaucoup aux éventuels traitements tels que ceux offerts par les rhNGF, susceptibles de nous permettre d'effectuer un bond en avant dans le traitement de la rétinite pigmentaire. »

Le rhNGF a été développé par Dompé et fabriqué dans leurs installations de l'Aquila en utilisant la technique de l'ADN recombiné, c'est-à-dire par le transfert des bactéries issues de matériaux génétiques humains. Les bactéries deviennent une « usine » à médicament, produisant des matériaux semblables au facteur de croissance produit par le corps humain.

« Nous sommes fiers d'annoncer le commencement de l'étude Lumos ainsi que l'inscription du premier patient », a expliqué Eugenio Aringhieri, PDG du groupe Dompé. « Cela prouve d'autant plus notre engagement à protéger les patients, en recherchant des solutions thérapeutiques dans des domaines très demandés de la santé, tels que le traitement des maladies orphelines. L'engagement envers la recherche et le développement est au cœur des objectifs de notre groupe et de notre mission, qui est directement liée à satisfaire les besoins thérapeutiques des patients du monde entier. Nous continuerons à nous concentrer sur notre capacité à générer de l'innovation, grâce à la contribution fondamentale des 70 centres internationaux d'excellence, avec pour objectif d'enregistrer des avancées importantes dans des solutions thérapeutiques actuellement disponibles, et dans des domaines tels que l'ophtalmologie, la transplantation d'organes et l'oncologie. »

Pour de plus amples informations sur les rhNGF et la rétinite pigmentaire, rendez-vous sur la page : http://www.dompe.com/Ophthalmology/

Pour plus d'informations sur Dompé, visitez le site : http://www.dompe.com

Ce communiqué de presse contient des énoncés prospectifs. Dompé croit fermement que les attentes décrites dans les énoncés prospectifs sont raisonnables et fondées sur des suppositions saines. Cependant, de par leur propre nature, les énoncés prospectifs sont assujettis aux risques et aux incertitudes inhérents aux R&D et à ceux associés aux décisions prises par les autorités réglementaires.  Ainsi, les énoncés prospectifs ne sont en aucun cas une garantie des résultats à venir qui pourront être différents.

Références :

1. Source : Anasagasti A, Irigoyen C, Barandika O, et. al. Current mutation discovery approaches in retinitis pigmentosa, Vision Res. 2012; 75: 117-129. (Approches actuelles dans la découverte des mutations dans la rétinite pigmentaire)
2. Idem.