Orpha Labs AG lance un programme d'usage compassionnel pour le ORL-101 dans le déficit d'adhésion leucocytaire de type II (LAD-II)

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Premier patient à recevoir l'ORL-101 en Israël cette semaine

BAAR, Suisse, 8 février 2021 /PRNewswire/ -- Orpha Labs AG a annoncé aujourd'hui son programme d'usage compassionnel visant à mettre l'ORL-101 à la disposition des médecins qui soignent les patients atteints d'une déficience d'adhésion leucocytaire de type II (LAD-II). ORL-101 est une nouvelle formulation d'un L-fucose ultra-pur actuellement en développement pour le traitement des patients atteints de LAD II.

Le ministère israélien de la santé (MOH) a approuvé l'utilisation de l'ORL-101 pour les patients atteints de LAD-II dans le cadre du programme d'utilisation compassionnelle d'Orpha Labs. Orpha Labs prévoit de recruter prochainement des patients atteints de LAD-II pour un essai de phase III.

Le fondateur et directeur général d'Orpha Labs, Alp Bugra Basat, a déclaré : « Nous sommes fiers d'annoncer ce développement. ORL-101 est le premier produit autorisé pour un usage compassionnel dans un programme pour les patients LAD-II, une étape importante dans notre travail pour amener des produits en développement clinique afin d'aider les patients atteints de troubles ultra rares. »

La FDA a accordé une désignation de maladie pédiatrique rare à l'ORL-101 pour le traitement des patients atteints de LAD II. Si une demande de nouveau médicament (« NDA ») pour l'ORL-101 pour les patients atteints de LAD II est approuvée, la société peut être éligible pour recevoir un bon d'examen prioritaire (« PRV ») de la FDA, qui peut être échangé pour obtenir un examen prioritaire pour toute demande de commercialisation ultérieure.

À propos du déficit d'adhérence des leucocytes de type II (LAD-II)
Le LAD-II (OMIM # 266265) est un déficit immunitaire primaire autosomique récessif caractérisé par une altération de la motilité des leucocytes et un retard de développement neurologique modéré à sévère. Il a été démontré que le défaut génétique chez les patients atteints de LAD-II est constitué de diverses mutations du gène SLC35C1 qui écrit le code pour le transporteur 1 de GDP-Fucose. Ce transporteur assure la médiation de l'absorption du GDP-Fucose dans les vésicules de Golgi, et son dysfonctionnement se traduit par l'absence de glycanes fucosylés sur les membranes des cellules, ce qui entraîne la perte de ligands des sélectines E et P sur les leucocytes, et donc l'incapacité des leucocytes circulants à migrer efficacement vers les sites d'infection, ce qui, à son tour, provoque une leucocytose persistante et des épisodes récurrents d'infections potentiellement mortelles.

À propos d'Orpha Labs AG
Orpha Labs AG est une société de recherche et développement axée sur les besoins des patients, qui s'est engagée à découvrir, développer et fournir des médicaments efficaces pour les maladies ultra rares négligées. Notre mission est de fournir des produits innovants qui améliorent non seulement le taux de survie mais aussi la qualité de vie de ces populations de patients.

Orpha Labs AG
Haldenstrasse 5
CH-6340 Baar
Suisse
UID : CHE-209 (103 038)

Alp Bugra Basat, MD
Directeur général
[email protected]
+41 75 418 88 29

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