L'Agence de réglementation sur les médicaments et produits de santé (« MHRA ») désigne le VTS-270 comme médicament novateur et prometteur

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- Cette désignation est une première étape dans l'inclusion au Programme d'accès anticipé aux médicaments (« EAMS »), permettant aux patients un accès plus rapide aux médicaments innovants

GAITHERSBURG, Maryland, 2 novembre 2016 /PRNewswire/ -- Vtesse, Inc., société vouée à développer des médicaments dont bénéficieront des patients souffrant de maladies extrêmement rares, mettant la vie en danger, a annoncé aujourd'hui que la MHRA, agence exécutive du ministère de la Santé du Royaume-Uni et responsable de veiller à ce que les médicaments et les appareils médicaux soient raisonnablement sûrs, a accordé une désignation de médicament novateur prometteur (« PIM ») au VTS-270, médicament expérimental de Vtesse pour enfants atteints de la maladie de Niemann-Pick de type C1 (« NPC »).

« Il est extrêmement gratifiant pour la communauté de la NPC, pour l'équipe chez Vtesse et pour toutes les personnes, organisations, et institutions qui sans relâche travaillent à la mise au point du VTS-270, que celui-ci ait été reconnu par la MHRA comme une innovation scientifique pouvant améliorer la vie des personnes vivant avec la NPC », a déclaré le docteur Ben Machielse, président et directeur général de Vtesse, Inc.« Il faut un dévouement et une collaboration considérables pour faire progresser l'étude clinique et les processus réglementaires aboutissant au développement de médicaments dans la sphère des maladies rares. Avant tout, nous remercions tous les parents qui ont apporté leur soutien au développement du VTS-270. »

« Cette désignation PIM du Royaume-Uni, avec la désignation de traitement novateur accordée par le Secrétariat américain aux produits alimentaires et pharmaceutiques (FDA) plus tôt cette année, démontre la puissance des données cliniques préliminaires du traitement de la NPC par le VTS-270, » a ajouté le docteur Kevin Johnson, MBA (maîtrise en administration des affaires), vice-président des Affaires réglementaires chez Vtesse. « Les deux désignations nous ouvrent des possibilités réglementaires solides, sur lesquelles nous allons nous appuyer pour réaliser notre phase 2 b/3 rigoureuse d'essais cliniques, et nous chercherons les approbations réglementaires pour introduire ce médicament sur le marché aussi rapidement que possible. »

Une désignation PIM est une indication précoce qu'un produit médicament est un candidat prometteur au Programme d'accès anticipé aux médicaments (« EAMS ») pour le traitement, le diagnostic ou la prévention de maladies mettant la vie en danger ou créant des conditions sérieusement débilitantes, avec des besoins non satisfaits. L'EAMS est un programme britannique dirigé par le MHRA et visant à ce que les patients atteints de conditions mettant leur vie en danger puissent avoir accès à des médicaments avec une préhomologation spécifique lorsqu'un besoin médical est manifeste.

« La désignation PIM, basée sur la phase 1/2 des données d'essais cliniques sur des patients souffrant de NPC, est un accomplissement important pour Vtesse, pour le VTS-270 et pour la communauté de Niemann-Pick, » a commenté le docteur Paul Gissen, membre du Collège royal des pédiatres et des soins de l'enfant (MRCPCH) au Great Ormond Street Hospital, chercheur participant aux essais cliniques du VTS-270 de la phase 2 b/3 de Vtesse. « La désignation PIM du MHRA repose sur trois critères : une maladie mettant la vie en danger ou sévèrement débilitante avec un besoin médical important non satisfait, un produit médicamenteux susceptible d'apporter des avantages majeurs par rapport aux traitements actuellement utilisés au Royaume-Uni, et une attente raisonnable d'un équilibre positif avantages-risques pour les patients. Nous espérons fermement poursuivre l'étude avec le VTS-270 et, en tant que chercheur clinicien, je suis heureux que la MHRA ait décerné cette désignation. »

Les résultats du VTS-270 sur le groupe traité dans la phase 1/2 d'étude intrapatiente de l'augmentation progressive de doses montrent qu'après 12 mois et 18 mois d'administration mensuelle, la progression de la maladie mesurée par la NPC neurologiques Severity Score (SNRS) a été réduite par rapport à un groupe témoin d'étude où la maladie suit son évolution naturelle. On a pu observer au cours de l'étude des changements dans l'ouïe, qui étaient prévus comme un événement indésirable, ainsi qu'une ataxie transitoire et une fatigue éphémère.

La phase 2b/3 de l'essai clinique en cours de Vtesse sur le VTS-270 est en train de recruter des patients au Royaume-Uni au Children's Hospital de Birmingham et au Great Ormond Street Hospital. L'essai se poursuit également sur des sites aux États-Unis, en France, en Allemagne, en Espagne, en Turquie et en Australie. Pour davantage d'informations, dont la liste actuelle des sites participant à l'étude, visiter www.theNPCstudy.com.

À propos de la maladie de NPC

La maladie de Niemann-Pick de type C est une maladie génétique évolutive, irréversible, débilitante chronique et à terme mortelle. Elle est provoquée par un défaut du transport des lipides à l'intérieur de la cellule, ceci entraînant une accumulation excessive de lipides dans le cerveau, le foie et la rate. Le Centre national pour l'avancement des sciences translationnelles (NCATS) de l'Institut américain de la santé (NIH) et l'Institut national de santé de l'enfant et du développement humain (NICHD) de l'Eunice Kennedy Shriver ont réalisé la recherche préclinique et ont entrepris la phase de développement de médicament pour le VTS-270 en coopération étroite avec des parents et des groupes de défense de patients. Vtesse a pris la direction de la dernière étape du processus de développement du médicament.

À propos de Vtesse

Vtesse, Inc. est une société spécialisée dans les maladies rares et axée sur le développement de médicaments destinés aux patients souffrant de maladies moins prises en compte. Vtesse travaille de façon collaborative avec le NIH, d'autres centres universitaires de pointe, des parents et des groupes de défense de patients afin de faire avancer une étude clinique clé du VTS-270 (composé spécifique bien caractérisé de HPβCD, ayant une composition spécifique dactyloscopique le distinguant des autres mélanges de HPβCD) pour le traitement de la NPC et afin de diriger la découverte et le développement précliniques d'autres médicaments nouveaux contre la NPC et divers troubles du stockage lysosomal (LSD). La société est dirigée par une équipe de gestion hautement expérimentée et qui a été associée au développement de plus de 20 médicaments approuvés. Le financement initial permettant d'amener le VTS-270 à un essai clinique clé est dû à l'engagement d'un consortium chevronné d'investisseurs comprenant Alexandria Venture Investments, Bay City Capital LLC, Lundbeckfond Ventures, New Enterprise Associates et Pfizer Venture Investments. Vtesse est basée à Gaithersburg dans le Maryland et il s'agit de la première société dérivée de Cydan Development, Inc. Pour davantage d'informations, visiter www.vtessepharma.com.

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http://www.vtessepharma.com