Jama Neurology veröffentlicht äußerst vielversprechende Daten einer klinischen ALS-Studie, die von der Hadassah Medical Organization Jerusalem und BrainStorm Cell Therapeutics durchgeführt wurde

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Ergebnisse der klinischen ALS-Studie liefern starke Hinweise dafür dass Stammzellentherapie Fortschreiten der ALS-Erkrankung bei 87 Prozent der Patienten verlangsamt

„In der klinischen Studie mit intrathekaler Stammzelleninfusion wurden keine wichtigen unerwünschten Ereignisse gefunden und beinahe 90 Prozent der Patienten zeigten, gemessen an ihrer respiratorischen Funktion oder ihrer allgemeinen motorischen Einschränkung, ein verlangsamtes Fortschreiten der Krankheit", so der Hauptprüfarzt Dr. Dimitrios Karussis, MD, PhD, leitender Neurologe der HMO-Neurologie

NEW YORK, 12. Januar 2016 /PRNewswire/ -- Eine neue ALS-Behandlung unter Verwendung des Versuchsprotokolls einer Stammzelleninfusion, die bei der Hadassah Medical Organization (HMO) durchgeführt wurde und vom US-amerikanisch-israelischen Biotechunternehmen BrainStorm Cell Therapeutics (NASDAQ: BCLI) entwickelt worden ist, hat das Fortschreiten von Amyotropher Lateralsklerose (ALS, auch als Lou-Gehrig-Syndrom bekannt) signifikant verlangsamt, wie Ellen Hershkin, National President von Hadassah, der Women's Zionist Organization of America, Inc. (HWZOA), mitteilte.

JAMA Neurology veröffentlichte die Untersuchungsergebnisse der klinischen ALS-Studien der Phase 1/2 und der Phase 2a, die von Dr. Dimitrios Karussis, MD, PhD, leitender Neurologe der HMO-Neurologie, durchgeführt wurde, in ihrer Ausgabe 1/11/16. Bei diesen 2011 gestarteten klinischen Studien kam eine innovative Eigenzelltransplantationsbehandlung mit adulten Stammzellen zum Einsatz, bei der Stammzellen vom Knochenmark der Patienten gewonnen werden. Bei deren Kultivierung und Weiterentwicklung wird das patentierte Protokoll NurOwn® von BrainStorm verwendet. Dabei werden die Zellen in den Liquor cerebrospinalis des Patienten mithilfe einer Technik, die von den Hadassah-Studienärzten entwickelt und vorgeschlagen wurde, injiziert. 26 ALS-Patienten haben an den Studien bei der HMO in Jerusalem, die sich im Besitz der HWZOA befindet, teilgenommen.

Der HMO-Hauptprüfarzt Dr. Karussis erläutert die Ergebnisse der Studie in JAMA Neurology: „Die Ergebnisse sind sehr ermutigend. Bei nahezu 90 Prozent der Patienten, die eine intrathekale Injektion über die Rückenmarksflüssigkeit erhielten, kann entweder im Hinblick auf ihre respiratorische Funktion oder ihre allgemeine motorische Einschränkung von einem Ansprechen auf die Behandlung gesprochen werden. Fast alle Patienten, die auf diesem Weg eine Injektion erhalten haben, zeigten entweder ein langsameres Fortschreiten ihrer respiratorischen oder ihrer motorischen Funktionen, wobei einige sogar bis zu einem gewissen Grad Verbesserungen zeigten. Eine Doppelblindstudie der Phase 2 wird derzeit von Mayo Clinic, dem Massachusetts General Hospital und dem University of Massachusetts Memorial Medical Center durchgeführt, die ein Behandlungsprotokolls verwendet, das mit demjenigen der HMO-Studie identisch ist."

Dr. Karussis führte weiter aus: „2011 hat BrainStorm Cell Therapeutics mit einer klinischen Studie der Phase 1/2 mit ALS-Patienten, die NurOwn™-Zellen erhielten, begonnen. Die Studie, die bei der Hadassah Medical Organization in Jerusalem durchgeführt wurde, war in erster Linie darauf ausgelegt, die Sicherheit und Verträglichkeit von NurOwn™ bei ALS-Patienten zu ermitteln. In zwei Open-Label-Studien wurde die Sicherheit und gute Verträglichkeit der intrathekalen (i.t.) oder intramuskulären (i.m.) Behandlung von 26 ALS-Patienten mit autologen MSC-NTF-Zellen während des Studienverlaufs nachgewiesen. Unsere Daten liefern zudem klare Anzeichen für klinisch aussagekräftige, vorteilhafte Wirkungen. Ich bin zuversichtlich, dass wir in absehbarer Zukunft eine Behandlung für ALS-Patienten anbieten können, mit deren Hilfe das Fortschreiten verlangsamt oder sogar gestoppt werden kann. Ich glaube, dass wir mit dieser Infusionsbehandlung mit den so gewonnenen Stammzellen am Beginn von etwas Neuem und Revolutionärem stehen. Man kann zwar in keiner Weise von Heilung sprechen, aber es ist der erste Schritt in diese Richtung. Für mich ist diese Behandlung möglicherweise eines der wichtigsten zukünftigen Werkzuge, um degenerative Erkrankungen des Gehirns und des Knochenmarks allgemein zu behandeln."

Die JAMA-Neurology-Studie zeigt zudem detailliert den patentrechtlich geschützten Prozess von BrainStorms NurOwn® mit der Ausdifferenzierung von autologen Mesenchymalen Stammzellen (Mesenchymal Stem Cells, MSC) in Zellen, die einen Neurotrophinfaktor (NTF) absondern (MSC-NTF), und ihre Rückübertragung an ALS-Patienten, und zwar direkt an die geschädigte Stelle oder zumindest in die Nähe davon. Diese spezialisierten adulten Stammzellen, die aus dem eigenen Knochenmark des Patienten gewonnen werden, bringen Nervenwachstumsfaktoren direkt in die betroffenen Gewebestellen, um das Wachstum und die Funktionsfähigkeit der Nervenzellen zu verbessern. Die Möglichkeit, eine Ausdifferenzierung von autologen adulten Mesenchymalen Stammzellen in MSC-NTF-Zellen zu induzieren, ist einmalig und macht NurOwn® zur ersten Therapie ihrer Art für die Behandlung von neurodegenerativen Erkrankungen. Vor der Transplantation werden diese Stammzellen darauf hin ausgewertet, wie aktiv und potent sie sind.

NurOwn® hat im Februar 2011 die Kennzeichnung als Mittel für die Behandlung seltener Krankheiten (Orphan Drug Designation) von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) und im Juli 2013 von der Europäischen Kommission erhalten. Im Oktober 2014 wurde BrainStorm durch die FDA der Zugang zu einem beschleunigten Zulassungsverfahren (Fast-Track-Kennzeichnung) für NurOwn® zugesichert. Eine Studie von 2011 ergab, dass der BrainStorm-Ansatz einer Eigenzelltransplantation ein hohes Sicherheitsprofil aufweist, bei dem kein Risiko einer Abstoßung besteht und keine Behandlung mit immunsuppressiven Wirkstoffen benötigt wird, die zu schwerwiegenden und/oder Langzeit-Nebenwirkungen führen kann.

Die Hadassah-Präsidentin Ellen Hershkin sagte dazu: „Seit über 75 Jahren sind die Hadassah-Kliniken führend, wenn es um innovative medizinische Entdeckungen, Forschungsarbeiten und Behandlungen geht. Unter der Leitung von Dr. Karussis ist HMO bestrebt, auch weiterhin seine bahnbrechende Arbeit zur Bekämpfung von ALS und ähnlichen neurodegenerativen oder neuroinflammatorischen Erkrankungen zu leisten, wie etwa bei Multipler Sklerose und vielen anderen Erkrankungen. Es wird geschätzt, dass in den USA 30.000 Menschen und weltweit 450.000 von ALS betroffen sind."

Chaim Lebovits, Präsident von BrainStorm Cell Therapeutics, sagte dazu: „BrainStorm Cell Therapeutics ist als führendes Unternehmen bei der Entwicklung von Stammzelltechnologien für neurodegenerative Erkrankungen stolz darauf, Vorreiter bei Tests und bei der Entwicklung von Behandlungen mit Stammzelltransplantation für ALS zu sein. Nach den spektakulären Ergebnissen unsere Phase-2-Sudien freut sich BrainStorm auf die Ergebnisse der Doppelblindstudie in den USA und ebenso auf den Beginn der Studie mit einer Mehrfachdosis bei der HMO in Israel, die uns helfen wird, die Wirksamkeit dieser innovativen, neuen Behandlung zu beweisen."

Über BrainStorm Cell Therapeutics: BrainStorm Cell Therapeutics (Nasdaq: BCLI) ist ein US-amerikanisch-israelisches Biotechunternehmen, das sich auf die Entwicklung von Behandlungsmitteln mit adulten Stammzellen konzentriert, die von autologen Knochenmarkzellen gewonnen werden und auf die Behandlung von neurodegenerativen Erkrankungen, wie Amyotropher Lateralsklerose (ALS, auch als Lou-Gehrig-Syndrom bekannt)), Multipler Sklerose und der Parkinson-Krankheit, abzielen. Das Unternehmen ist im Besitz der Rechte, seine NurOwn™-Technologie über eine exklusive, weltweite Lizenzierungsvereinbarung mit Ramot at Tel Aviv University Ltd., dem Unternehmen für Technologietransfer an der Universität Tel Aviv, zu entwickeln und zu vermarkten. Bislang wurden vom wissenschaftlichen Team über 20 Publikationen in führenden Wissenschaftsjournalen veröffentlicht, die den Wirkmechanismus, die pharmakologischen Eigenschaften und die In-vivo-Wirksamkeit von NurOwn demonstrieren. Weitere Informationen erhalten Sie auf der Website des Unternehmens unter www.brainstorm-cell.com

Hadassah International wurde1983 gegründet und bringt Menschen jeden Glaubens und jeder Nationalität zusammen, die ihre Aufgabe darin sehen, Leben auf der ganzen Welt mithilfe ihrer finanziellen Unterstützung von Pionierarbeiten in den Bereichen der medizinischen Heilung, Weiterbildung und Forschung bei der Hadassah Medical Organization in Jerusalem zu verbessern. Hadassah International ist auf fünf Kontinenten tätig und besteht aus Freiwilligen, Männern und Frauen, die davon überzeugt sind, dass Fortschritt und Zusammenarbeit in der Medizin die Grenzen von Politik, Religion und Nationalität überwinden können. Mithilfe der universellen Sprache der Medizin baut Hadassah International Brücken zwischen den Nationen. Hadassah International hilft zudem dabei, Forschungsunternehmungen und die klinische Zusammenarbeit zwischen Hadassah und medizinischen Einrichtungen auf der ganzen Welt aufzubauen. 2005 wurde das Hadassah Medical Center für den Friedensnobelpreis nominiert. Weitere Information erhalten Sie unter www.hadassahinternational.org.

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