GW Pharmaceuticals y Greenwich Biosciences publican un estudio revolucionario de Epidiolex® (cannabidiol)

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LONDRES, May 25, 2017 /PRNewswire/ --

- GW Pharmaceuticals y su filial estadounidense Greenwich Biosciences anuncian la publicación de un estudio revolucionario de Epidiolex^® (cannabidiol) en TheNew England Journal of Medicine 

- La formulación farmacéutica de cannabidiol redujo significativamente la frecuencia de las convulsiones en niños en varios fármacos antiepilépticos con escaso control de convulsiones - 

- Primer estudio clínico bien controlado de cannabidiol en el síndrome de Dravet, un tipo raro y grave de epilepsia sin tratamientos aprobados por la FDA-  

GW Pharmaceuticals plc (Nasdaq: GWPH, "GW," "la Compañía" o "el Grupo"), una compañía biofarmacéutica centrada en el descubrimiento, desarrollo y comercialización de nuevas terapias de su plataforma de productos cannabinoides patentado, junto con su filial estadounidense Greenwich Biosciences, anunciaron hoy que The New England Journal of Medicine ha publicado los resultados de un estudio de fase 3 de Epidiolex^® (cannabidiol) en niños con síndrome de Dravet.^[1] Epidiolex, el candidato de producto principal de GW y el primero potencial en una nueva categoría de fármacos antiepilépticos, es una formulación líquida de cannabidiol (CBD) derivado de planta, purificado,que se está estudiando para el tratamiento de una serie de desórdenes epilépticos raros y graves de aparición pediátrica. En el estudio, Epidiolex redujo significativamente la frecuencia de convulsiones mensuales en comparación con el placebo en niños altamente resistentes al tratamieno cuando se añadió al tratamiento existente. El tratamiento con Epidiolex fue generalmente bien tolerado, con un perfil de seguridad consistente con la experiencia de etiqueta abierta anterior.

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https://www.multivu.com/players/uk/8109951-gw-pharmaceuticals-study-epidiolex

Actualmente no hay tratamientos aprobados por la Administración de Alimentos y Fármacos de EE. UU. (FDA) para el síndrome de Dravet, una forma rara de epilepsia asociada con una alta tasa de mortalidad e importantes retrasos de desarrollo. Los resultados de este estudio representan la única evaluación clínica bien controlada de una medicación cannabinoide para esta condición devastadora y resistente a fármacos. La nueva solicitud de fármaco para Epidiolex sigue en vías de presentación a la FDA a mitad de 2017.

"El síndrome de Dravet es uno de los tipos más difíciles de epilepsia para tratar y muchos de los niños de este estudio experimentaron docenas, incluso cientos, de convulsiones al mes a pesar de tomar diversas medicaciones antiepilépticas concurrentes", dijo Orrin Devinsky, M.D., de NYU Langone Medical Center's Comprehensive Epilepsy Center y autor líder del estudio. "Estos resultados sugieren que Epidiolex puede ofrecer beneficios clínicamente significativos y albergo la esperanza de una fórmula farmacéutica estandarizada y probada de cannabidiol disponible como opción de tratamiento para estos pacientes".

"La publicación de estos resultados positivos altamente anticipados representa un importante hito para la comunidad del síndrome de Dravet en cuanto a que ofrece esperanza de que una nueva opción de tratamiento esté a la vista para esta enfermedad rara y devastadora", dijo Nicole Villas, director científico de la Dravet Syndrome Foundation. "Como fundación dedicada a la investigación y asistencia al paciente, esperamos que la carga del síndrome de Dravet en pacientes y familias sea reconocida y dé la bienvenida a nuevos tratamientos bien estudiado como éste, que podría ayudar a aliviar la carga".

El estudio seleccionó aleatoriamente a 120 niños de edad comprendida entre dos y 18 años (edad media de 9,8), con síndrome de Dravet cuyas convulsiones no fueron controladas por su actual régimen antiepiléptico, para recibir Epidiolex (20 mg/kg/día) o placebo, además del tratamiento estándar. Realizado en 23 centros de estudio en Estados Unidos y Europa, los pacientes del estudio habían probado una media de cuatro fármacos antiepilépticos (rango de 0-26) y tomaron una media de tres (rango de 1-5) durante el estudio. En la línea base, los pacientes tuvieron una frecuencia media de 13 convulsiones al mes, con un rango amplio de 3,7 a 1.717 convulsiones al mes.

En un periodo de tratamiento de 14 semanas, los pacientes que tomaron Epidiolex tuvieron una reducción media significativamente mayor en ataques convulsivos (39 por ciento) en comparación con placebo (13 por ciento). La diferencia estimada media de tratamiento entre grupos fue del 23 por ciento (p=0,01). El porcentaje de pacientes que tuvo un 50 por ciento o mejor reducción en la frecuencia de ataques convulsivos fue del 43 por ciento con Epidiolex frente al 27 por ciento con placebo (p=0,08). El estudio también midió mejora en la escala Caregiver Global Impression of Change (CGIC). El 62 por ciento de los pacientes tratados con Epidiolex mejoraron en general en la CGIC en comparación con el 34 por ciento del grupo de placebo (p=0,02). Además, más pacientes pasaron a estar libres de convulsiones con Epidiolex que con placebo (5 por ciento frente al 0 por ciento: p=0,08) y el recuento mensual de convulsiones se redujo significativamente con Epidiolex (p=0,03).

Epidiolex fue generalmente bien tolerado en el ensayo. Los efectos secundarios más comunes (AEs) (>10 por ciento) fueron somnolencia, diarrea, menos apetito, fatiga, vómitos, pyrexia, letargia, convulsiones, infección de tracto respiratorio superior. De 93 por ciento de los pacientes que tomaron Epidiolex que experimentaron un AE, el 84 por ciento notificó que era leve o moderado. Diez pacientes tomando Epidiolex experimetaron un efecto secundaro grave en comparación con tres pacientes en placebo. Ocho pacientes en Epidiolex interrumpieron el tratamiento debido a efectos secundarios en comparación con un paciente en placebo. Las elevaciones en las enzimas hepaticas en 12 pacientes que tomaban Epidiolex y un paciente que tomaba placebo, todas eran en ácido valproico concomitante. Cuatro de estos pacientes se retiraron del ensayo, tres tomaban Epidiolex y uno placebo. En los nueve pacientes restantes que tomaban Epidiolex, las elevaciones volvieron a lo normal mientras estaban en tratamiento.

"La publicación de resultados de este estudio de referencia por The New England Journal of Medicine y el comentario del editorial de acompañamiento^[2] destacan el potencial de Epidiolex de abordar la necesidad no cubierta en el síndrome de Dravet", dijo Justin Gover, consejero delegado de GW. "Seguimos comprometidos con estos pacientes y sus familias, y estamos determinados a poner este nuevo e importante medicamento disponible para ellos lo más rápido posible".

Acerca del síndrome de Dravet  

El syndrome de Dravet es un síndrome epiléptico de aparición infantil grave y altamente resistente al tratamiento asociado frecuentemente con una mutación genética en los canales de sodio. La aparición del síndrome de Dravet se produce durante el primer año de vida en bebés previamente sanos y con un desarrollo normal. Las convulsiones iniciales están a menudo relacionadas con la temperatura, son graves y duraderas. A lo largo del tiempo, las personas con el síndrome de Dravet pueden desarrollar varios tipos de convulsiones, incluyendo ausencias de tónico-clónicas, mioclónicas y atípicas y son propensos a convulsiones prolongadas llamadas status epilepticus, que pueden ser mortales. El riesgo de muerte prematura, que incluye SUDEP (muerte súbita en epilepsia) es elevado en personas con síndrome de Dravet. Además, la mayoría desarrollará discapacidades de desarrollo e intelectuales graves y requerirá una supervisión y cuidado a lo largo de toda la vida. Actualmente, no hay un tratamiento aprobado por la FDA y casi todos los pacientes siguen teniendo convulsiones no controladas y otras necesidades médicas a lo largo de su vida.

Acerca de Epidiolex 

Epidiolex, el candidato de producto cannabinoide de GW, es una fórmula líquida de cannabidiol derivado de planta (CBD), que está en desarrollo para el tratamiento de una serie de desórdenes de epilepsia raros de aparición en la infancia. GW ha realizado una investigación preclinical amplia de CBD en epilepsia desde 2007. Esta investigación ha demostrado que el CBD tiene una actividad anti-epileptiforme y anticonvulsivante utilizando una variedad de modelos in-vitro e in-vivo y eficacia reduciendo las convulsiones en modelos anmales de epilepsia. Hasta la fecha, GW ha recibido la designación de fármaco huérfano de la Administración de Alimentos y Fármacos de EE. UU. (FDA) para Epidiolex para el tratamiento del síndrome de Dravet, el síndrome Lennox-Gastaut (LGS), el complejo de esclerosis tuberosa (TSC) y los espasmos infantiles (IS); todos ellos, síndromes epilépticos graves, de aparición infantil y resistentes a los fármacos. Además, GW ha recibido la designación de aprobación rápida de la FDA para el tratamiento del síndrome de Dravet y la designación de fármaco huérfano de la Agencia Europea del Medicamento, o AEM, para Epidiolex para el tratamiento del síndrome de Dravet y LGS. GW está evaluando actualmente programas de desarrollo clínico adicionales en otros desórdenes de convulsiones huérfanos.

Acerca de GW Pharmaceuticals plc 

Fundada en 1998, GW es una compañía biofarmacéutica centrada en descubrir, desarrollar y comercializar nuevos terapeúticos de su plataforma de producto cannabinoide patentada en un amplio rango de áreas de enfermedad. GW está avanzando un programa de fármaco huérfano en el campo de la epilepsia de aparición en la infancia con un enfoque en Epidiolex^® (cannabidiol), que está en desarrollo clínico de fase 3 para el tratamiento del síndrome de Dravet, el síndrome Lennox-Gastaut, el complejo de esclerosis tuberose y los espasmos infantiles. GW comercializó el primer fármaco de prescripción cannabinoide derivado de planta del mundo, Sativex^® (nabiximols), que está aprobado para el tratamiento de la espasticidad debido a la esclerosis múltiple en 31 países fuera de Estados Unidos. La Compañía tiene una profunda línea de candidatos de producto de cannabinoide adicionales que incluye compuestos en ensayos de fase 1 y fase 2 para glioma, esquizofrenia y epilepsia. En Estados Unidos, GW opera a través de su filial Greenwich Biosciences, Inc. Para más información, visite http://www.gwpharm.com .

Declaraciones prospectivas 

Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas que reflejan las actuales expectativas de GW en cuanto a eventos futuros, incluyendo declaraciones sobre el rendimiento financiero, el plazo de ensayos clínicos o los resultados de decisiones regulatorias y de propiedad intelectual, la relevancia de los productos GW comercialmente disponibles y en desarrollo, los beneficios clínicos de Epidiolex® y el perfil de seguridad y potencial comercial de Epidiolex. Las declaraciones prospectivas implican riesgos e incertidumbres. Los eventos reales podrían diferir materialmente de los previstos aquí y dependen de una serie de factores, incluyendo (entre otros), el éxito de las estrategias de investigación de GW, la aplicabilidad de los descubrimientos hechos en ellas, la finalización de éxito y oportuna de incertidumbres asociados al proceso regulatorio y la aceptación de Epidiolex y otros productos por el consumidor y los profesionales médicos. Una lista y descripción de los riesgos e incertidumbres asociados con una inversión en GW puede encontrarse en los documentos de GW presentados a la Comisión de Bolsa y Valores de EE. UU., incluyendo el Formulario 20-F más reciente presentado el 5 de diciembre de 2016. Se insta a los inversores existentes y prospectivos a no depositar una confianza excesiva en estas declaraciones prospectivas, que se refieren solo a la fecha de las mismas. GW no asume ninguna obligación de actualizar o revisar la información contenida en este comunicado, ya sea como resultado de nueva información, eventos futuros o circunstancias de otro tipo.  

1. Devinsky O, Cross JH, Laux L, et al. Trial of cannabidiol for drug-resistant seizures in the Dravet syndrome. N Engl J Med 2017; 376;2011-20. 

2. Berkovic, SF. Editorial: Cannabinoids for epilepsy - real data, at last. N Engl J Med 2017; 376;2075-76. 

Video: 
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