Edison Pharmaceuticals Anuncia que FDA Otorgó a EPI-743 la Designación de Medicamento Huérfano

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La designación abarca las enfermedades de la cadena respiratoria heredadas de la mitocondria

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Jun 08, 2011, 01:26 ET

MOUNTAIN VIEW, California, 8 de junio del 2011 /PRNewswire/ -- Edison Pharmaceuticals, Inc. anunció hoy que la United States Food and Drug Administration otorgó la designación de medicamento huérfano al EPI-743 para el tratamiento de enfermedades de cadena respiratoria mitocondrial heredadas. Hoy en día, estas enfermedades mitocondriales afectan a alrededor de 60.000 individuos.

La Ley de Medicamento Huérfano, aprobada en 1982, ofrece incentivos a las empresas para que investiguen tratamientos para enfermedades que afectan a menos de 200.000 individuos en Estados Unidos. Esta designación estipula una revisión acelerada y un período de exclusividad de siete años a partir de la aprobación de la FDA.

La FDA otorgó la designación de medicamento huérfano al EPI-743 de Edison sobre la base de la revisión de la solicitud, que incluyó datos clínicos y preclínicos que demuestran una eficacia y un perfil de seguridad favorables.

Acerca de la enfermedad Mitocondrial Heredada

Las enfermedades mitocondriales heredadas son desórdenes genéticos que comparten como nexo común los defectos en la manera en que las células generan y regulan la energía. Pueden surgir a través de defectos en genes localizados en el núcleo o la mitocondria. Se ha identificado cerca de 2.000 defectos en el AND nuclear y 200 defectos en el AND mitocondrial que son patógenos(1). Las enfermedades mitocondriales heredadas son clínicamente diversas y hay escaso conocimiento sobre ellas. Pueden afectar virtualmente cualquier sistema orgánico del cuerpo. Dado que el cerebro y el tejido muscular utilizan una cantidad extraordinaria de energía, se ven dramáticamente afectados por estos desórdenes. Las enfermedades mitocondriales a menudo se presentan con manifestaciones del sistema nervioso central, pero también derivan en una serie de otros síntomas clínicos significativos que abarcan diabetes, insuficiencia cardíaca, insuficiencia hepática, sordera, ceguera, insuficiencia renal y debilidad muscular y fatiga.

La frecuencia de la enfermedad mitocondrial se estima de 1 a 5 cada 10.000 individuos. Sin embargo, esta cifra podría subestimar el verdadero número de personas con enfermedad mitocondrial. Si bien hay nuevas herramientas para diagnóstico genético que han hecho posible detectar la enfermedad mitocondrial, la mayoría de los individuos con un diagnóstico clínico de enfermedad mitocondrial no puede acceder a un diagnóstico genético para confirmación. Hay cálculos que sugieren que el número de pacientes con enfermedad mitocondrial que cuenta con un diagnóstico clínico pero sin un diagnóstico genético –los denominados síndromes mitocondriales– es 10 veces superior a la incidencia de la enfermedad que sí ha sido definida por vía genética.

La ciencia actual está en la frontera de la medicina mitocondrial. Algunas enfermedades que antes carecían de una causa conocida ahora están siendo definidas como mitocondriales en etiología. Es posible que a futuro la enfermedad mitocondrial sea parte de otras enfermedades, como en la biología del cáncer.

Edison Pharmaceuticals

Edison Pharmaceuticals es una compañía fundada por médicos y pacientes que se dedica al desarrollo de nuevos medicamentos que transformarán las vidas de pacientes diagnosticados con enfermedades raras y no estudiadas. En la actualidad, la firma está concentrada en las enfermedades mitocondriales heredadas para las que no existen medicamentos aprobados. Estas condiciones son de riesgo vital y generan un alto grado de debilitamiento. Los conocimientos especializados de Edison abarcan el descubrimiento, el desarrollo y la traducción de medicamentos basados en química médica redox.

(1) http://www.ninds.nih.gov/news_and_events/proceedings/20090629_mitochondrial.htm

FUENTE Edison Pharmaceuticals, Inc.