Die EspeRare-Stiftung und Pierre Fabre entwickeln und vermarkten gemeinsam eine bahnbrechende Behandlung von XLHED, einer sehr seltenen, genetisch bedingten Hauterkrankung, die eine vorgeburtliche Therapie erfordert

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GENF und CASTRES, Frankreich, 14. Dezember 2020 /PRNewswire/ -- Die EspeRare-Stiftung und der Konzern Pierre Fabre gaben heute bekannt, dass sie eine Lizenzvereinbarung und ein Abkommen über die Zusammenarbeit bei der Entwicklung und Vermarktung von ER-004 abgeschlossen haben. Es handelt sich um eine vorgeburtliche Behandlung der XLHED (X-linked Hypohidrotic Ectodermal Dysplasia), einer sehr seltenen und schweren angeborenen Erkrankung, die durch das Fehlen von Hautstrukturen, z.B. der Haare und Schweißdrüsen, gekennzeichnet ist. Der Beginn der nächsten klinischen Studie ist für 2021 vorgesehen. Diese zielt darauf ab, bis zum Jahr 2026 erstmals ein zugelassenes Medikament für die Behandlung der XLHED verfügbar zu machen und zu registrieren.  

Gemäß den Bestimmungen des Abkommens werden EspeRare und die Pierre-Fabre-Gruppe zur gemeinsamen Entwicklung von ER-004 ihr jeweiliges Know-how einsetzen. Dem Konzern Pierre Fabre werden die weltweiten Exklusivrechte für die Entwicklung, Herstellung und Vermarktung von ER-004 gewährt.

XLHED ist eine genetische Entwicklungsstörung, welche das Ektoderm betrifft, das äußere der drei primären Keimblätter, die im frühen Embryonalstadium gebildet werden und aus denen die Haut und ihre Anhangsgebilde hervorgehen. Die Behandlung mit ER-004 ist ein bahnbrechender vorgeburtlicher Therapieansatz. Dabei wird die Funktion des endogenen Ektodysplasins A1 (EDA1) ersetzt, eines Proteins, das die Bildung von ektodermalen Strukturen während der Fetalentwicklung induziert. ER-004 ist ein rekombinantes, lösliches und humanisiertes EDA, das als Einzelbehandlung im letzten Drittel der Schwangerschaft durch Injektion ins Fruchtwasser verabreicht wird. Das signifikante Potential dieses Therapieansatzes wurde bereits bei drei von Prof. Holm Schneider am Universitätsklinikum Erlangen behandelten Patienten demonstriert, bei denen eine Normalisierung der Schweißdrüsenfunktion gelang. Diese Ergebnisse wurden im New England Journal of Medicine¹ und im British Journal of Clinical Pharmacology² veröffentlicht sowie in Nature Medicine's Research Highlights³ vorgestellt.

„Wir bei Esperare sind sehr froh, mit dem Konzern Pierre Fabre an diesem hochinspirierenden Programm zusammenzuarbeiten. Wir sind überzeugt, dass dank der Zusammenarbeit mit Pierre Fabre diese bahnbrechende Therapie für XLHED-Patienten mit unseren patientenorientierten Werten in Einklang gebracht wird", meinte Caroline Kant, geschäftsführende Direktorin der EspeRare-Stiftung.

„Wir sind stolz darauf, dass wir zusammen mit der Stiftung EspeRare nach einer therapeutischen Lösung für diese schwere Erkrankung suchen, von der alljährlich weltweit 500 Babys betroffen sind. Wir können uns keine bessere Möglichkeit vorstellen, um unserem Unternehmenszweck treu zu bleiben: „Jedes Mal, wenn wir uns um einen Menschen kümmern, wird die Welt besser", erklärte Eric Ducournau, Vorstandsvorsitzender des Pierre Fabre Konzerns.

Die gemeinnützige Organisation EspeRare, die sich der Behandlung seltener Krankheiten des Kindesalters widmet, sowie der Konzern Pierre Fabre, der sich im Besitz der Pierre-Fabre-Stiftung befindet und seit fast 60 Jahren ein wichtiger Akteur im Gesundheitssektor ist, engagieren sich gemeinsam für Patienten und setzen ihr Know-how ein, um innovative therapeutische Lösungen für die Verbesserung des Lebens der Betroffenen zu finden. Durch diese Zusammenarbeit wird das Ziel von EspeRare und Pierre Fabre verwirklicht, den Weg für die Behandlung von unterversorgten Patienten mit seltenen Krankheiten zu ebnen.

Literatur:

1.  Prenatal Correction of X-Linked Hypohidrotic Ectodermal Dysplasia. Schneider H, Faschingbauer F, Schuepbach-Mallepell S, Körber I, Wohlfart S, Dick A, Wahlbuhl M, Kowalczyk-Quintas C, Vigolo M, Kirby N, Tannert C, Rompel O, Rascher W, Beckmann MW, Schneider P. N Engl J Med 2018; 378: 1604-1610

2.  Safety and immunogenicity of Fc-EDA, a recombinant ectodysplasin A1 replacement protein, in human subjects. Körber I, Klein OD, Morhart P, Faschingbauer F, Grange DK, Clarke A, Bodemer C, Maitz S, Huttner K, Kirby N, Durand C, Schneider H. Br J Clin Pharmacol. 2020;86(10):2063-2069

3.  In utero correction of a genetic disorder. Stower H. Nature Medicine 2018; 24: 702

Über XLHED

XLHED ist eine schwere und chronisch behindernde, seltene Krankheit, von der alljährlich etwa 4 von 100.000 männlichen Lebendgeborenen betroffen sind. Sie wird durch Mutationen im Gen EDA verursacht. Dieses Gen codiert ein entwicklungsbiologisch wichtiges Signalprotein namens EDA1. Das Fehlen von EDA1 bewirkt eine anormale Entwicklung der Haut, der Schweißdrüsen, der Talgdrüsen, der Haare, der Mundhöhle und der Schleimhautdrüsen, was bereits von Geburt an zu klinischen Symptomen wie Hyperthermie, zu kraniofazialen Fehlbildungen und zu wiederkehrenden Atemwegsinfektionen führt, welche die Lebensqualität der Patienten und ihrer Familien schwer beeinträchtigen.

Weitere Informationen erhalten Sie unter www.omim.org

Über die ESPERARE-STIFTUNG

EspeRare ist eine im Jahre 2013 gegründete, gemeinnützige Schweizer Organisation, die sich für die Verbesserung des Lebens von Kindern mit lebensbedrohlichen seltenen Krankheiten einsetzt. EspeRare befasst sich mit dem ungedeckten medizinischen Bedarf dieser Kinder, insbesondere durch Nutzung des Potenzials von bereits vorhandenen Behandlungsmethoden. Bei EspeRares innovativem Modell werden pharmazeutisches Know-how mit philanthropischen, öffentlichen und privaten Investitionen verknüpft, um abgebrochene Therapieentwicklungen wieder zum Leben zu erwecken und fortzuführen. Mit ihrem einzigartigen patientenorientierten Ansatz bei der Arzneimittelentwicklung bezieht EspeRare die Patienten in alle Prozessschritte mit ein und ist bestrebt, den Kindern und ihren Familien einen gerechten Zugang zu diesen Therapien und neue Hoffnung für die Zukunft zu verschaffen.

Weitere Informationen erhalten Sie unter  www.esperare.org

Über PIERRE FABRE

Pierre Fabre ist der zweitgrößte private französische Pharmakonzern und das zweitgrößte Dermo-Kosmetik-Labor der Welt. Sein Portfolio setzt sich aus medizinischen Franchise-Unternehmen (Onkologie, Dermatologie, Arzneimittelversorgung) und führenden dermokosmetischen Marken (Eau Thermale Avène, Ducray, A-Derma, Klorane, René Furterer, Pierre Fabre Oral Care usw.) zusammen.  Im Jahre 2019 erzielte Pierre Fabre einen Umsatz von 2,4 Milliarden Euro, zwei Drittel davon im Ausland. Der Konzern mit Geschäftssitz in Südwestfrankreich beschäftigt weltweit rund 10.400 Mitarbeiter, verfügt über Filialen bzw. Büros in 45 Ländern und vertreibt seine Produkte in über 130 Ländern.

86 % des Konzerns Pierre-Fabre befinden sich im Besitz der Pierre-Fabre-Stiftung, einer staatlich anerkannten, gemeinnützigen Stiftung, während ein kleinerer Anteil im Rahmen des Mitarbeiteraktienprogramms von seinen Mitarbeitern gehalten wird.

Im Jahre 2019 bewertete Ecocert Environment den CSR-Ansatz des Konzerns gemäß der Norm ISO 26000 für nachhaltige Entwicklung und verlieh ihm das Ecocert 26000-Rating „Exzellenz".

Weitere Informationen erhalten Sie unter  www.pierre-fabre.com

Medienkontakt:

EspeRare Foundation 
[email protected]  

Pierre Fabre        
Anne Kerveillant, Kommunikationsmanagerin
[email protected]