Clementia Pharmaceuticals élargit l'essai clinique de phase 2 présentement en cours pour inclure des enfants atteints de fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP)

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Un nouveau site d'essai clinique ouvre au Royaume-Uni

MONTRÉAL, 26 août 2015 /PRNewswire/ -- Clementia Pharmaceuticals, Inc. a annoncé aujourd'hui le début du recrutement d'enfants aussi jeunes que 6 ans pour son essai clinique de phase 2 déjà en cours sur le palovarotène pour traiter la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP). La société a également annoncé l'ouverture d'un site d'essai clinique au Royaume-Uni afin  d'alléger le fardeau des déplacements pour les patients qui vivent au sein de l'Union européenne. La FOP est une myopathie congénitale extrêmement rare et sévèrement invalidante, caractérisée par une ossification hétérotopique (OH) - la croissance anormale des os dans les muscles, les tendons et les ligaments - causant des morbidités importantes et une invalidité progressive. Il n'existe actuellement aucun traitement approuvé pour la FOP.

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Clementia a élargi la participation afin d'inclure des enfants dans son essai clinique de phase 2, suite à l'achèvement des études non cliniques appropriées. En plus des 24 patients qui participent déjà à cet essai clinique adaptatif à doses variées, 16 autres patients seront recrutés, dont au moins huit âgés entre 6 et 14 ans. La société prévoit l'achèvement des inscriptions d'ici la fin de 2015.

« L'inclusion d'enfants aussi jeunes que 6 ans dans cet essai clinique de phase 2 permettra une évaluation préliminaire de l'innocuité et de l'efficacité du palovarotène au sein d'une population plus jeune, une considération particulièrement importante étant donné l'apparition précoce des poussées de FOP », a déclaré la D^re Donna Grogan, médecin en chef de Clementia. « Une fois l'essai clinique de phase 2 terminé, nous analyserons les données aussi rapidement que possible afin de guider la conception de l'essai clinique de phase 3 que nous avons planifié et qui devrait commencer dans la deuxième moitié de 2016. »

Clementia a également annoncé l'ouverture d'un quatrième site d'essai clinique au Royal National Orthopaedic Hospital, à Londres, au Royaume-Uni, pour l'essai clinique de phase 2 présentement en cours, dont le D^r Richard Keen sera le chercheur principal.

« Nous sommes heureux de participer à cette importante recherche pour mieux servir les patients en Europe », a indiqué le D^r Keen. Chris Bedford-Gay, père d'un jeune enfant atteint de FOP et fondateur de FOP Friends® - le groupe de soutien caritatif pour les patients souffrant de FOP au Royaume-Uni - a quant à lui commenté : « Nous apprécions l'engagement de Clementia à accélérer le développement d'un traitement potentiel pour la FOP, que des familles comme la nôtre attendent impatiemment. »

À l'heure actuelle, les personnes atteintes de FOP âgées de 15 ans ou plus peuvent s'inscrire au site du Royaume-Uni de même qu'aux autres sites, soit l'Université de Californie à San Francisco (UCSF), l'Université de Pennsylvanie à Philadelphie et l'Hôpital Necker-Enfants Malades à Paris, en France. L'UCSF est le premier site à ouvrir les inscriptions aux enfants de 6 ans et plus atteints de FOP qui satisfont aux critères d'admissibilité. Les autres emplacements prévoient faire de même dès qu'ils recevront l'approbation de leurs institutions respectives.

À propos de la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP) 
La FOP est une myopathie congénitale rare, sévèrement invalidante, caractérisée par une ossification hétérotopique (OH) des muscles, des tendons et des ligaments. Des tuméfactions des tissus mous appelés « poussées » précèdent souvent l'ossification hétérotopique. Les poussées commencent généralement tôt au cours de la vie et peuvent se produire spontanément ou après un traumatisme des tissus mous, un étirement musculaire, un surmenage ou une extrême fatigue, une vaccination intramusculaire, un blocage mandibulaire (injection de blocage du nerf) pour les soins dentaires ou une infection grippale. Les épisodes d'ossification hétérotopique réduisent progressivement la mobilité en bloquant les articulations, ce qui conduit à une perte cumulative de fonction, à l'invalidité et à la mort. Une malformation caractéristique des gros orteils à la naissance a été observée chez pratiquement tous les patients atteints de FOP; l'orteil est court et recourbé vers l'intérieur. La FOP est causée par une mutation dans le gène ACVR1 entraînant une suractivité du récepteur de type I de l'activine (ACVR1/ALK2) impliqué dans la voie de signalisation de la protéine morphogénétique osseuse (BMP), une voie essentielle qui contrôle la croissance et le développement osseux. Il n'existe actuellement aucun traitement approuvé pour la FOP.

À propos du palovarotène
Le palovarotène est un agoniste du récepteur gamma de l'acide rétinoïque, actuellement étudié pour le traitement de la FOP. Des études précliniques ont démontré que le palovarotène bloque la formation osseuse anormale chez des modèles animaux. Clementia exploite le palovarotène sous licence de Roche Pharmaceuticals qui l'a précédemment évalué chez plus de 800 personnes, dont des volontaires sains et des patients atteints de maladie pulmonaire obstructive chronique. Le palovarotène a obtenu la désignation « Fast Track » (procédure d'évaluation accélérée) de la Food and Drug Administration (FDA) aux États-Unis, et celle de médicament orphelin pour le traitement de la FOP à la fois de la FDA et de l'Agence européenne des médicaments (EMA).

À propos de l'essai clinique 
L'essai clinique de phase 2 à double insu contrôlé par placebo évalue l'effet de différentes doses de palovarotène sur une nouvelle formation osseuse pendant et après une poussée chez 40 patients atteints de FOP âgés de 6 ans ou plus. Au cours des essais, le traitement est amorcé dans les sept (7) jours suivant l'apparition de la poussée et se poursuit pendant six (6) semaines, avec un suivi après six (6) semaines supplémentaires. Les critères d'efficacité et d'innocuité incluent l'imagerie des points d'extrémité de la nouvelle formation d'os, les évaluations cliniques de la fonction physique et les résultats rapportés par les patients. Au cours d'études précliniques, le palovarotène a empêché l'ossification hétérotopique chez des modèles murins (souris) de FOP. L'essai clinique de phase 2 actuellement en cours vise à déterminer si ces effets peuvent être reproduits chez les patients atteints de FOP.

À propos de Clementia Pharmaceuticals Inc.
Clementia est une société biopharmaceutique d'essais cliniques déterminée à fournir des traitements à ceux qui n'en ont pas. La société étudie son principal produit candidat, le palovarotène, un agoniste du récepteur gamma de l'acide rétinoïque, pour le traitement de la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP) et d'autres maladies. Pour plus d'information, visitez www.clementiapharma.com.