Clarity Pharmaceuticals: La FDA concede la designación de enfermedad pediátrica rara a 67Cu-SARTATE™

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Jun 03, 2020, 04:08 ET

- Clarity Pharmaceuticals ha anunciado que la FDA de Estados Unidos ha concedido la designación de enfermedad pediátrica rara a 67Cu-SARTATE™ para el tratamiento del neuroblastoma

SYDNEY, 3 de junio de 2020 /PRNewswire/ -- Clarity Pharmaceuticals, compañía radiofarmacéutica centrada en el tratamiento de enfermedades graves, se complace al anunciar que la Administración de Fármacos y Alimentos de Estados Unidos (FDA) ha concedido la Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) a ⁶⁷Cu-SARTATE™, una terapia para la administración clínica del neuroblastoma.

La FDA define una "enfermedad pediátrica rara" (RPD) como una enfermedad grave o que supone una amenaza para la vida y que afecta principalmente a personas de 18 años o menos y que impacta a menos de 200.000 personas en Estados Unidos. El programa busca facilitar el desarrollo de nuevos fármacos y productos biológicos para la prevención y tratamiento de RPDs.

El neuroblastoma se suele producir en niños de menos de 5 años, y se produce cuando el tumor crece y causa síntomas. Se trata del tipo de cáncer más común que se diagnostica en el primer año de vida, contabilizando cerca de un 15% de la mortalidad por cáncer a nivel pediátrico.^[1] El neuroblastoma de alto riesgo contabiliza aproximadamente el 45% de todos los casos de neuroblastoma. Los pacientes con elevado riesgo de neuroblastoma poseen las tasas de supervivencia a 5 años más bajas, con un 40%-50%.^[2]

Cuando se consiga la aprobación de comercialización de la FDA para ⁶⁷Cu-SARTATE™ para neuroblastoma con la designación RPD, Clarity podría recibir un Priority Review Voucher (PRV), que se puede utilizar para conseguir una revisión de la FDA de la New Drug Application para otro producto en un periodo expeditado de seis meses. El vale se puede vender o transferir, y hasta la fecha los PRVs se han comercializado a un precio de entre 67,5 y 350 millones de dólares estadounidenses.

El doctor Alan Taylor, presidente ejecutivo de Clarity, comentó: "La decisión de la FDA de conceder RPDD a ⁶⁷Cu-SARTATE™ para el tratamiento del neuroblastoma, tras una decisión primaria de conceder su Orphan Drug Designation, enfatiza la necesidad vital de conseguir mejores tratamientos para esta enfermedad tan devastadora, siendo una prueba del nivel de trabajo destacado que hemos completado hasta la fecha para esta terapia".

"Las estrategias actuales para el tratamiento del neuroblastoma son limitadas, sobre todo en fase final, y la prognosis de los pacientes con neuroblastoma de alto riesgo siguen siendo poco favorables. Nuestro equipo en Clarity y nuestros colaboradores en todo el mundo se han comprometido a mejorar estos resultados".

"Estamos muy emocionados acerca del desarrollo de SARTATE™ en neuroblastoma, y estamos impacientes por conocer los resultados de nuestro ensayo en fase 1/2 con sede en Estados Unidos^[3]. Esperamos que la concesión de RPDD nos lleve un paso más cerca de nuestro objetivo definitivo de desarrollar mejores tratamientos para los niños y adultos que padecen cáncer".

Referencias

1. Nadja C. Colon and Dai H. Chung 2011, "Neuroblastoma", Advances in Pediatrics, https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3668791/

2. Valeria Smith and Jennifer Foster 2018, High Risk Neuroblastoma Treatment Review, https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6162495/

3. ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04023331
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04023331

Acerca de Clarity

Clarity es una compañía de medicina personalizada centrada en el tratamiento de las enfermedades graves. La compañía es líder en radiofarmacéuticos innovadores, y desarrolla terapias destinadas para el tratamiento del cáncer y otras enfermedades graves en adultos y niños.

www.claritypharmaceuticals.com