Mallinckrodt presenta i dati sui risultati reali ottenuti con il trattamento basato sul sistema di fotoferesi THERAKOS™ CELLEX™ ai 2024 Tandem Meetings

Italia - Italiano

• France - Français
• USA - Deutsch

– L'analisi degli studi pubblicati sul trattamento con fotoferesi extracorporea (ECP) per la malattia cronica del trapianto contro l'ospite refrattaria agli steroidi (SR-cGvHD) ha stabilito che THERAKOS ECP è in grado di migliorare i risultati a breve e a lungo termine per i pazienti¹ –

INFORMAZIONI DESTINATE AL SOLO PUBBLICO EUROPEO 

DUBLINO, 22 febbraio 2024 /PRNewswire/ -- Mallinckrodt plc, azienda farmaceutica globale specializzata, oggi ha annunciato una presentazione tramite poster sui risultati di una revisione sistematica della letteratura e di una meta-analisi su sicurezza, efficacia e risultati reali del trattamento con fotoferesi extracorporea (ECP) nei pazienti affetti da malattia cronica del trapianto contro l'ospite refrattaria agli steroidi (SR-cGvHD).¹ Un'analisi di 47 studi sul sistema di fotoferesi THERAKOS™ CELLEX™ ha dimostrato che il trattamento della SR-cGvHD con ECP era associato a miglioramenti nella sopravvivenza globale (OS), nella sopravvivenza libera da fallimento (FFS) e nel tasso di risposta globale (ORR) dei pazienti.¹ I risultati saranno condivisi in una presentazione poster ai 2024 Tandem Meetings, gli eventi combinati dei Transplantation & Cellular Therapy Meetings dell'American Society of Transplantation and Cellular Therapy (ASTCT) e del Center for International Blood and Marrow Transplant Research (CIBMTR) in programma a San Antonio, TX, dal 21 al 24 febbraio 2024.

È stata inizialmente condotta una revisione sistematica della letteratura disponibile fino al 19 ottobre 2022 per identificare e analizzare studi su pazienti trattati con ECP per SR-cGvHD in materia di efficacia, sicurezza o qualità della vita correlata alla salute (HRQoL).¹ La revisione della letteratura ha identificato 47 studi sul solo trattamento THERAKOS ECP con una dimensione del campione ≥ 10 pazienti, per un totale di 2.361 pazienti.¹ Le linee terapeutiche erano scarsamente riportate (n=15) e variavano da 0 a ≥4 linee di trattamento precedente.¹ La maggior parte degli studi clinici (n=27) ha utilizzato un disegno di serie di casi retrospettivi.¹

Utilizzando gli studi identificati dalla revisione sistematica della letteratura, sono state quindi eseguite meta-analisi casuali sugli effetti in termini di efficacia a breve e lungo termine, tra cui rispettivamente ORR e risposta epidermica specifica, nonché OS e FFS.¹ È stata inoltre condotta un'analisi dei sottogruppi per esplorare l'effetto dei criteri di valutazione dei risultati del National Institutes of Health (NIH) rispetto ai criteri non NIH/sconosciuti.¹ I risultati relativi a sicurezza e HRQoL erano scarsamente riportati nella letteratura clinica esistente e pertanto non risultavano idonei per la meta-analisi.¹

"Siamo lieti di condividere questa importante analisi dei dati reali a supporto di efficacia, sicurezza e miglioramenti associati ottenuti con THERAKOS ECP in termini di risultati a breve e lungo termine, come la sopravvivenza globale, la sopravvivenza libera da fallimento e il tasso di risposta globale, per i pazienti affetti da malattia cronica del trapianto contro l'ospite refrattaria agli steroidi,¹", ha dichiarato il Dott. Zachariah DeFilipp, Programma di trapianto di cellule ematopoietiche e di terapia cellulare, Massachusetts General Hospital, MA. "Questa analisi non solo si basa sul crescente numero di prove a supporto dell'utilità dell'ECP nel trattamento dei pazienti affetti da questa malattia, ma riflette anche l'importanza del supporto dei medici con opzioni terapeutiche mirate alla gestione dei pazienti che non rispondono ad altri tipi di trattamento, come gli steroidi".¹

Nel valutare l'efficacia a breve termine di THERAKOS ECP, questa meta-analisi ha rilevato:¹

• L'ORR (7 studi; 293 pazienti) ai mesi 3-4 e ai mesi 6-8 (13 studi; 540 pazienti) è stato rispettivamente del 45,34% (IC al 95%: 26,64 – 65,45) e del 58,23% (IC al 95%: 45,04-70,35).
• Nessuna differenza significativa nell'ORR tra gli studi che utilizzavano criteri NIH rispetto a criteri non NIH, in base all'analisi dei sottogruppi.
• La risposta epidermica specifica ai mesi 2-3 e ai mesi 4-6 è stata rispettivamente del 34,86% (IC al 95%: 13,26-65,21) e del 54,22% (IC al 95%: 35,67-71,67).

Nel valutare l'efficacia a lungo termine di THERAKOS ECP, questa meta-analisi ha rilevato1:

• Il tasso aggregato di OS (14 studi; 704 pazienti) al mese 12 è stato dell'83,97% (IC al 95%: 77,33-88,94).
• Il tasso di OS (8 studi; 431 pazienti) al mese 60 è stato del 57,96% (IC al 95%: 35,48-77,56).
• Il tasso di FFS (4 studi; 169 pazienti) al mese 12 è stato del 60,79% (IC al 95%: 38,94-79,03).

Limitazioni
I dati raccolti nelle revisioni sistematiche della letteratura e nelle meta-analisi potrebbero contenere errori od omissioni. Gli studi inclusi nell'analisi sono eterogenei e utilizzano popolazioni di pazienti, endpoint, interventi e dosaggi diversi.¹ Vi era una notevole eterogeneità tra le analisi con valori I² compresi tra il 65% e il 91%.¹ La maggior parte degli studi inclusi nella meta-analisi erano analisi retrospettive¹ e queste osservazioni potrebbero richiedere ulteriori indagini in studi prospettici controllati. Le valutazioni statistiche dovrebbero essere interpretate con cautela. I risultati potrebbero essere influenzati da terapie non valutate nello studio e i risultati clinico/sanitari ed economici potrebbero non essere attribuibili esclusivamente a THERAKOS ECP.

Questo studio è stato sponsorizzato da Mallinckrodt Pharmaceuticals. I dettagli della presentazione sono disponibili qui di seguito:

Abstract n. 340: Systematic Review and Meta-Analysis of Extracorporeal Photopheresis for the Treatment of Steroid-Refractory Chronic Graft-Versus-Host Disease¹ (Revisione sistematica e meta-analisi della fotoferesi extracorporea nel trattamento della malattia cronica del trapianto contro l'ospite refrattaria agli steroidi)

• Relatore: Dott. Zachariah DeFilipp, Programma di trapianto di cellule ematopoietiche e di terapia cellulare, Massachusetts General Hospital, MA
• Data di presentazione: giovedì 22 febbraio 2024; 18:45 – 19:45 CST
• Luogo: Padiglione espositivo 4a (piano terra)

INFORMAZIONI IMPORTANTI SULLA SICUREZZA PER LA PROCEDURA DI FOTOFERESI THERAKOS™ 

Indicazioni 
Il sistema di fotoferesi THERAKOS™ CELLEX™ è indicato per la somministrazione della fotoferesi. Fare riferimento all'etichettatura appropriata del prodotto per un elenco completo di avvertenze e precauzioni.

Controindicazioni 
La fotoferesi con THERAKOS™ è controindicata nei seguenti casi:

• Pazienti con una storia specifica di malattia da fotosensibilità
• Pazienti che non possono tollerare la perdita di volume extracorporea o con conta leucocitaria superiore a 25.000/mm³
• Pazienti con disturbi della coagulazione o precedentemente sottoposti a splenectomia

Avvertenze e precauzioni 
I trattamenti di fotoferesi THERAKOS™ devono essere sempre eseguiti in luoghi in cui sono disponibili dispositivi medici di emergenza standard. I fluidi per la sostituzione del volume e/o gli espansori del volume devono essere prontamente disponibili durante tutta la procedura. La sicurezza nei bambini non è stata stabilita.

• Non esporre il dispositivo a un ambiente di risonanza magnetica (RM) Il dispositivo può presentare un rischio di lesioni protettive e potrebbero verificarsi lesioni termiche e ustioni. Il dispositivo potrebbe generare artefatti nell'immagine RM oppure non funzionare correttamente.
• Nel trattamento della malattia del trapianto contro l'ospite (GvHD) sono stati segnalati eventi tromboembolici, tra cui embolia polmonare e trombosi venosa profonda. Si consiglia particolare attenzione ad un'adeguata terapia anticoagulante nel corso del trattamento nei pazienti GvHD.
• In caso di prescrizione e somministrazione della fotoferesi THERAKOS a pazienti che ricevono una terapia concomitante, prestare attenzione quando si modificano i programmi di trattamento per evitare un aumento dell'attività della malattia che potrebbe essere causato dalla brusca interruzione della terapia precedente.

Eventi avversi 

• Durante qualsiasi trattamento che coinvolga la circolazione extracorporea può verificarsi ipotensione. Monitorare attentamente il paziente durante l'intero trattamento per l'ipotensione.
• Reazioni piretiche transitorie, 37,7–38,9 ᵒC (100–102 ᵒF), sono state osservate in alcuni pazienti entro sei-otto ore dalla reinfusione del sangue arricchito di leucociti fotoattivati. Un aumento temporaneo dell'eritroderma può accompagnare la reazione piretica.
• Una frequenza di trattamento superiore alle raccomandazioni riportate in etichetta può provocare anemia.
• L'accesso venoso comporta un rischio contenuto di infezione e dolore.

Fare riferimento al manuale dell'operatore del sistema di fotoferesi THERAKOS™ CELLEX™ per un elenco completo di avvertenze e precauzioni.

INFORMAZIONI IMPORTANTI PER LA SICUREZZA SU METOXSALENE UTILIZZATO CONGIUNTAMENTE ALLA FOTOFERESI THERAKOS™ 

Controindicazioni 
Il metoxsalene è controindicato nei seguenti casi:

• Pazienti che mostrano reazioni idiosincratiche o di ipersensibilità al metoxsalene, ai composti dello psoralene o a uno qualsiasi degli eccipienti
• Pazienti con melanoma coesistente, carcinoma cutaneo a cellule basali o squamose
• Pazienti in gravidanza e uomini e donne sessualmente attivi in età fertile, a meno che non venga utilizzata un'adeguata contraccezione durante il trattamento
• Pazienti con afachia a causa del rischio significativamente aumentato di danni alla retina dovuti all'assenza di cristallino

Avvertenze e precauzioni

• Prestare particolare attenzione nel trattamento dei pazienti sottoposti a una terapia concomitante (sia topica che sistemica) con noti agenti fotosintetizzanti.
• La somministrazione orale di metoxsalene seguita da esposizione cutanea ai raggi UVA (terapia PUVA) è cancerogena.
• Ai pazienti deve essere detto con enfasi di indossare occhiali da sole avvolgenti che assorbano i raggi UVA per ventiquattro (24) ore dopo il trattamento con metoxsalene. Questi occhiali vanno indossati a ogni esposizione alla luce solare diretta o indiretta, sia all'aperto, sia attraverso una finestra.
• La sicurezza nei bambini non è stata stabilita.

Fare riferimento al foglietto illustrativo della soluzione sterile di metoxsalene (20 microgrammi/ml) o della formulazione posologica orale di 8-metoxpsoralene per un elenco di tutte le avvertenze e precauzioni.

Fare riferimento al manuale dell'operatore del sistema di fotoferesi THERAKOS™ CELLEX™ per un elenco completo di avvertenze, precauzioni ed eventi avversi.

Informazioni sulla fotoferesi extracorporea (ECP)
L'ECP, una terapia immunomodulante a base di sangue sviluppata oltre 30 anni fa, è raccomandata dalla International Society for Heart and Lung Transplantation (ISHLT)² e da altre società cliniche^3,4,5 come terapia aggiuntiva per la prevenzione e il trattamento dell'ACR dopo il trapianto cardiaco. L'ECP può essere presa in considerazione per il trattamento dell'AMR con o senza anticorpi specifici del donatore^6,7. Nei paesi in cui è approvata, l'ECP viene utilizzata per trattare una serie di malattie immunomediate, comprese le manifestazioni cutanee del linfoma a cellule T (CTCL), malattia del trapianto contro l'ospite (GvHD), rigetto del trapianto di organi solidi e altre malattie autoimmuni. Durante il trattamento con ECP, una piccola quantità di globuli bianchi viene raccolta e trattata con un farmaco attivato dalla luce ultravioletta.

INFORMAZIONI SU MALLINCKRODT  
Mallinckrodt è un'azienda globale costituita da numerose filiali interamente controllate che sviluppano, producono, commercializzano e distribuiscono prodotti farmaceutici e terapie speciali. Le aree Reportable Brands dell'azienda oggetto di informativa includono malattie autoimmuni e rare in aree specialistiche come neurologia, reumatologia, epatologia, nefrologia, pneumologia, oftalmologia e oncologia; immunoterapia e trattamenti per terapia intensiva respiratoria neonatale; analgesici; e prodotti gastrointestinali. Il suo segmento Speciality Generics oggetto di informativa include farmaci generici specialistici e principi farmaceutici attivi. Per ulteriori informazioni su Mallinckrodt, visitare il sito www.mallinckrodt.com.

DICHIARAZIONI CAUTELATIVE RELATIVE ALLE DICHIARAZIONI A CARATTERE PREVISIONALE 
Il presente comunicato stampa contiene dichiarazioni a carattere previsionale, anche su THERAKOS ECP, sul suo potenziale per il miglioramento della salute e i risultati del trattamento, il suo potenziale impatto sui pazienti e la presentazione prevista in merito ai risultati dello studio THERAKOS ECP. Le dichiarazioni si basano su ipotesi relative a molti fattori importanti, inclusi i seguenti, che potrebbero far sì che i risultati effettivi differiscano sostanzialmente da quelli contenuti nelle dichiarazioni a carattere previsionale: gli effetti della recente uscita di Mallinckrodt dalla bancarotta; soddisfazione e conformità rispetto ai requisiti normativi e di altro tipo; azioni degli organismi di regolamentazione e di altre autorità governative; cambiamenti nelle leggi e nei regolamenti; problemi con la qualità del prodotto, la produzione o la fornitura, o problemi di sicurezza del paziente oppure reazioni o effetti collaterali avversi associati a THERAKOS ECP; e altri rischi identificati e descritti in maggior dettaglio nella sezione "Risk Factors" (Fattori di rischio) inclusa nella relazione annuale più recente di Mallinckrodt sul modulo 10-K e in altri documenti depositati presso la SEC, tutti disponibili sul sito web dell'azienda. Le dichiarazioni a carattere previsionale qui riportate sono valide solo alla data odierna e Mallinckrodt non si assume alcun obbligo di aggiornare o rivedere alcuna dichiarazione a carattere previsionale, a seguito di nuove informazioni, eventi e sviluppi futuri o altro, a eccezione di quanto previsto dalla legge.

CONTATTO 

Domande dei media
Green Room Communications
908-577-4531
[email protected]

Rapporti con gli investitori
Daniel J. Speciale
Vicepresidente senior delle attività Finance e direttore finanziario di Specialty Generics
314-654-3638
[email protected]

Derek Belz
Vicepresidente Rapporti con gli investitori
314-654-3950
[email protected]

Mallinckrodt, il marchio commerciale "M" e il logo Mallinckrodt Pharmaceuticals sono marchi commerciali di una società Mallinckrodt. Altri marchi sono marchi commerciali di una società Mallinckrodt o dei rispettivi proprietari.

©2024 Mallinckrodt. EU-2400019 02/24

Riferimenti 

¹ Dati d'archivio – Ref-07190. Mallinckrodt Pharmaceuticals.
² Costanzo MR, et al. The International Society of Heart and Lung Transplantation Guidelines for the care of heart transplant recipients. J Heart Lung Trans. 2010:29(8);914–956.
³ Alfred et al. The role of extracorporeal photopheresis in the management of cutaneous T-cell lymphoma, graft-versus-host disease and organ transplant rejection: a consensus statement update from the UK Photopheresis Society. Br J Haematol. 2017;177(2):287-310.
⁴ Padmanabhan et al. Guidelines on the Use of Therapeutic Apheresis in Clinical Practice - Evidence-Based Approach from the Writing Committee of the American Society for Apheresis: The Eighth Special Issue. J Clin Apher. 2019;34:171–354.
⁵ Knobler et al. European dermatology forum - updated guidelines on the use of extracorporeal photopheresis 2020 - part 2. Eur Acad Dermatol Venereol. 2021;35(1):27-49.
⁶ Colvin et al. Antibody-mediated rejection in cardiac transplantation: emerging knowledge in diagnosis and management: a scientific statement from the American Heart Association. Circulation. 2015;131(18):1608-1639.
⁷ Barten et al. The clinical impact of donor-specific antibodies in heart transplantation. Transplant Rev (Orlando). 2018;32(4):207-217.

Logo - https://mma.prnewswire.com/media/167103/mallinckrodt_plc_logo.jpg