ARTHEx Biotech annonce que l'ATX-01 a obtenu le statut de la FDA de médicament pour maladie pédiatrique rare dans le traitement de la dystrophie myotonique de type 1 (DM1)

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VALENCE, Espagne, 7 novembre 2024 /PRNewswire/ -- ARTHEx Biotech S.L., une société de biotechnologie au stade clinique axée sur le développement de médicaments innovants par la modulation de l'expression des gènes, a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé le statut de médicament pour maladie pédiatrique rare (Rare Pediatric Designation - RPD) à l'ATX-01 dans le traitement de la dystrophie myotonique de type 1 (DM1), une pathologie neuromusculaire rare.  Outre la désignation RPD, ARTHEx a déjà reçu des autorités américaines et européennes la désignation de médicament orphelin (ODD) pour l'ATX-01 dans le traitement de la DM1. 

L'ATX-01 est un oligonucléotide antimiR conçu pour inhiber le microARN 23b (miR-23b), qui est un répresseur naturel de l'expression de la protéine MBNL. Chez les patients atteints de DM1, la perte de la fonction de la protéine MBNL causée par (1) une expression réduite des protéines MBNL due à la régulation positive du miR-23b et (2) la séquestration de la MBNL dans l'ARNm toxique de la DMPK, conduit à une spliceopathie, qui est la cause de la symptomatologie chez les patients atteints de DM1.

Dans les lignées cellulaires myoblastes DM1 humaines obtenues à partir de patients présentant un large éventail de longueurs de répétitions CTG, l'ATX-01 a augmenté l'expression de la protéine MBNL et a réduit de manière significative l'ARNm DMPK toxique, corrigeant ainsi des défauts cellulaires critiques tels que la spliceopathie.  L'ATX-01 est actuellement évalué dans le cadre de l'essai de phase I-IIa ArthemiR™ pour le traitement de la DM1.

L'ATX-01 est un oligonucléotide antisens conjugué à l'acide oléique qui se diffuse préférentiellement dans les tissus cibles (muscle et cerveau).  Compte tenu de la combinaison de son mécanisme d'action (augmentation du taux de protéine MBNL et réduction de l'ARNm de la DMPK toxique) et de sa capacité, dans des modèles animaux, à traverser la barrière hémato-encéphalique, il est étudié pour différentes formes de DM1, depuis les formes congénitales jusqu'aux formes adultes.

Plusieurs phénotypes de la DM1 sont reconnus, notamment la DM1 congénitale, la DM1 de l'enfant, la DM1 de l'adulte ou classique et la DM1 légère ou tardive. En général, les formes pédiatriques ont un nombre plus élevé de répétitions CTG, manifestent des symptômes plus tôt et présentent un phénotype qualitativement différent, y compris une plus grande symptomatologie liée au cerveau, que la DM1 de l'adulte. En outre, les manifestations graves et potentiellement mortelles de la DM1 touchent principalement les enfants et les adolescents.

« La dystrophie myotonique de type 1 est une maladie neuromusculaire agressive et difficile qui touche non seulement les adultes, mais aussi les enfants, pour laquelle il n'existe aucune option de traitement approuvée, quel que soit le groupe d'âge », a déclaré Judith Walker, M.D., Directrice médicale d'ARTHEx.  « En tirant parti de son double mécanisme d'action pour augmenter les niveaux de protéines MBNL et réduire l'ARNm toxique DMPK, et de sa capacité à être délivré efficacement, chez l'animal, dans les muscles et le cerveau, nous pensons que l'ATX-01 a le potentiel de devenir un traitement de premier ordre pour la DM1.  Avec nos désignations de médicaments orphelins aux États-Unis et en Europe, cette désignation de médicament pour maladie pédiatrique rare renforce et élargit nos plans de développement pour l'ATX-01 sur l'ensemble du spectre de la DM1. »

Selon la réglementation américaine, une « maladie pédiatrique rare » est une maladie qui répond aux critères suivants : (A) la maladie est une maladie grave ou potentiellement mortelle dont les manifestations graves ou potentiellement mortelles affectent principalement les individus âgés de 0 à 18 ans et, (B), la maladie est une maladie ou une pathologie rare, au sens de la loi américaine.

La FDA attribue le statut de maladie pédiatrique rare (RPD) dans le but d'inciter les promoteurs, tels qu'ARTHEx, à développer des médicaments pour les enfants atteints de maladies rares. L'un des principaux avantages de la désignation de RPD est la possibilité de demander un bon d'examen prioritaire (Priority Review Voucher - PRV) si certaines conditions sont remplies.

À propos d'ARTHEx Biotech

ARTHEx Biotech est une société de biotechnologie au stade clinique qui se consacre au développement de médicaments innovants par la modulation de l'expression des gènes. L'ATX-01, le principal composé expérimental de la société, est évalué pour le traitement de la dystrophie myotonique de type 1 (DM1), une maladie neuromusculaire rare, dans le cadre de l'essai de phase I-IIa ArthemiR™. ARTHEx fait également progresser son moteur de découverte interne afin d'identifier et de développer des modulateurs de microARN pour d'autres maladies dont les besoins médicaux ne sont pas satisfaits, y compris des maladies d'origine génétique comme la DM1.  Le siège de la société est situé à Valence, en Espagne.

Pour plus d'informations, veuillez consulter le site www.arthexbiotech.com et nous contacter sur LinkedIn.

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