ARTHEx Biotech iniciará el ensayo de fase I-IIa ArthemiR™ de ATX-01 para la distrofia miotónica de tipo 1

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- ARTHEx Biotech recibe la autorización IND de la FDA para iniciar el ensayo de fase I-IIa ArthemiR™ de ATX-01 para la distrofia miotónica de tipo 1 (DM1)

-ATX-01 es el primer tratamiento de microARN de la industria que se evalúa para la DM1 y el primer programa de la cartera de ARTHEX que ingresa a la clínica

-Se espera que el primer paciente se inscriba en el segundo trimestre de 2024-

VALENCIA, España, 28 de febrero, 2024 /PRNewswire/ -- ARTHEx Biotech S.L., empresa de biotecnología en fase clínica centrada en el desarrollo de medicamentos innovadores mediante la modulación de microARN, ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha autorizado a la compañía a iniciar el estudio Fase I-IIa ArthemiR™ de ATX-01 para el tratamiento de la distrofia miotónica de tipo 1 (DM1).

ATX-01, un antimiR diseñado para apuntar al microARN 23b (miR-23b), es el primer tratamiento con microARN investigado para la DM1 y es el primer tratamiento de la cartera de ARTHEx que entra en la clínica. Se sabe que miR-23b está asociado con la regulación de la expresión de las proteínas MBNL involucradas en la patogénesis de la DM1, un trastorno neuromuscular poco común y devastador que causa debilidad muscular y otras complicaciones que limitan la vida. Actualmente no existen tratamientos modificadores de la enfermedad para la DM1.

"Recibir la autorización de la FDA para iniciar nuestro primer estudio en humanos, ArthemiR™, para ATX-01 en DM1 es un hito importante para ARTHEX y para los pacientes con DM1 y sus familias que necesitan una opción terapéutica aprobada", afirmó la doctora Judith Walker, directora médica de Arthex. "ATX-01 tiene un potencial significativo para ofrecer beneficios terapéuticos a los pacientes con DM1, basándose en su mecanismo de acción dual que se dirige tanto al ARNm tóxico de DMPK como a los niveles activos reducidos de MBNL. Planeamos lanzar el estudio ArthemiR™ primero en Estados Unidos, seguido por Canadá y Europa".

El ensayo ArthemiR™ es un estudio de fase I-IIa, doble ciego, controlado con placebo y de aumento de dosis que se espera inscriba a participantes con distrofia miotónica tipo 1 (DM1) clásica. El objetivo principal es determinar la seguridad y tolerabilidad de dosis ascendentes únicas y múltiples de ATX-01 en participantes con DM1. ARTHEx también investigará la participación del objetivo a nivel muscular a través de biomarcadores, incluidos los niveles de MBNL y el índice de empalme. Además, los criterios de valoración clínicos del ensayo incluirán medidas relacionadas con la función muscular, los resultados documentados por los pacientes y las medidas de calidad de vida.

El doctor Nicholas Johnson, profesor, vicepresidente de investigación del Departamento de Neurología de la Virginia Commonwealth University e investigador principal del ensayo ArthemiR™, comentó: "Es emocionante ver nuevos agentes en ensayos clínicos, especialmente compuestos con diferentes mecanismos de acción. Esto aumenta nuestra esperanza de que algún día tengamos tratamientos modificadores de la enfermedad eficaces y seguros para esta afección multisistémica. Los pacientes están ansiosos por nuevos ensayos y estamos encantados de comenzar la inscripción en los próximos meses".

Acerca de ATX-01

ATX-01 es un oligonucleótido antimiR diseñado para apuntar al microARN 23b (miR-23b), que está asociado con la regulación de la expresión de las proteínas MBNL involucradas en la patogénesis de la DM1. Se ha demostrado en líneas celulares de mioblastos DM1 humanos que ATX-01 tiene un mecanismo de acción dual único que reduce el ARNm de DMPK tóxico y aumenta los niveles de proteína MBNL. Se ha identificado que la DMPK tóxica y los niveles reducidos de MBNL son los fundamentos moleculares de la DM1. ATX-01 se evaluará en breve en el ensayo de fase I-IIa ArthemiR™ para el tratamiento de la DM1. ATX-01 ha recibido la designación de medicamento huérfano para ATX-01 en DM1 por parte de las autoridades estadounidenses y europeas.

ATX-01 se descubrió a través del motor de descubrimiento interno de ARTHEx, que está diseñado para identificar y optimizar nuevos moduladores de microARN y garantizar su entrega preferencial a los tejidos diana, para el tratamiento de enfermedades en las que los microARN están involucrados en la patogénesis de la enfermedad.

Acerca de la distrofia miotónica de tipo 1 (DM1)

La distrofia miotónica de tipo 1 (DM1) es una enfermedad altamente incapacitante que afecta a más de un millón de personas en todo el mundo. La afección afecta los músculos y otros tejidos (provocando problemas respiratorios, fatiga, hipersomnia, anomalías cardíacas, complicaciones gastrointestinales graves y deterioro cognitivo y conductual). Lo más habitual es que se manifieste durante la edad adulta (DM1 clásica), aunque la DM1 puede desarrollarse al nacer de forma congénita o durante la infancia. Aunque los signos y síntomas varían entre los individuos afectados, lamentablemente, con la progresión de la enfermedad, los pacientes con DM1 experimentan una reducción en la capacidad para realizar las actividades de la vida diaria. Además, los pacientes tienen una esperanza de vida significativamente más corta y actualmente no existe ningún tratamiento aprobado para frenar la progresión de la enfermedad.

Acerca de ARTHEx Biotech

ARTHEx Biotech es una empresa de biotecnología en etapa clínica enfocada en el desarrollo de medicamentos innovadores mediante la modulación de microARN. El principal compuesto en investigación de la compañía, ATX-01, se está evaluando para el tratamiento de la distrofia miotónica de tipo 1 (DM1), un trastorno neuromuscular poco común, en el ensayo de fase I-IIa ArthemiR™. ARTHEx también está avanzando en su motor de descubrimiento interno para identificar y desarrollar moduladores de microARN para otros trastornos con grandes necesidades médicas no cubiertas, incluidas enfermedades genéticamente impulsadas como la DM1. La sede de la compañía se encuentra en Valencia, España.

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