PTC Therapeutics divulga a aceitação pelo FDA da reapresentação do NDA do Translarna™ (ataluren)
WARREN, N.J., 1 de novembro de 2024 /PRNewswire/ -- A PTC Therapeutics, Inc. comunicou hoje que o U.S. Food and Drug Administration (FDA) aceitou para análise a reapresentação do Pedido de Novo Medicamento (NDA) do Translarna™ (ataluren), destinado ao tratamento da distrofia muscular de Duchenne com mutação sem sentido (nmDMD).
"A aceitação do NDA para avaliação é uma conquista significativa que nos coloca mais próximos de oferecer esse importante tratamento a meninos e jovens que vivem com a distrofia muscular de Duchenne de mutação sem sentido nos Estados Unidos", disse Matthew B. Klein, M.D., CEO da PTC Therapeutics. "A totalidade das evidências corrobora claramente o perfil de segurança favorável e os benefícios de curto e longo prazo do Translarna para portadores de nmDMD. Estamos ansiosos para trabalhar com o FDA durante todo o processo de análise."
"Agradecemos ao FDA por aceitar o NDA do Translarna para análise", declarou Pat Furlong, fundador e CEO da Parent Project Muscular Dystrophy. "O Translarna atende exclusivamente a indivíduos portadores de distrofia muscular de Duchenne secundária à mutação sem sentido e pode ser uma opção de tratamento importante para nossa comunidade. Há muito tempo, as famílias dos Estados Unidos esperam por um tratamento que ataque a causa subjacente da mutação sem sentido da Duchenne."
A reapresentação do NDA fundamenta-se nos benefícios significativos demonstrados na população ITT (N=359) do estudo clínico global controlado por placebo, Estudo 041. Após 72 semanas de tratamento com Translarna, os principais resultados do estudo demonstraram benefícios significativos: Teste de Caminhada de Seis Minutos (TC6M) (p=0,0248), Escala de Avaliação para Deambulantes North Star (p=0,0283), caminhada/corrida de 10 metros (p=0,0422), subida de quatro degraus (p=0,0293) e tempo para piora de 10% no TC6M (p=0,0078).
Além disso, o NDA inclui os achados de benefícios significativos do tratamento com o Translarna a longo prazo, conforme consta no registro STRIDE. O tratamento com o Translarna provocou um atraso de 3,5 anos na perda de deambulação (p<0,0001) e um atraso de 1,8 ano para alcançar uma capacidade vital forçada prevista de menos de 60% (p=0,0028) - um limiar crítico da função pulmonar.
"Estamos entusiasmados pelo fato de o FDA ter aceitado analisar o NDA do Translarna", disse Debra Miller, fundadora e CEO da CureDuchenne. "Acreditamos que a totalidade dos dados demonstra os benefícios significativos e o sólido perfil de segurança do Translarna para pessoas que sofrem de distrofia muscular de Duchenne causada por uma mutação sem sentido, que é aproximadamente 13% da nossa comunidade. Muitos de nossos meninos e jovens participaram de estudos clínicos do Translarna ao longo dos anos, e cerca de 150 deles continuam em terapia com os estudos de extensão e seguem usufruindo dos benefícios do Translarna, incluindo a manutenção da independência."
Como se tratou da reapresentação de um NDA após uma carta de resposta completa ao NDA, que foi apresentada sob protesto em 2016, o FDA não é obrigado a cumprir os prazos de análise da PDUFA. Portanto, não foi fornecida uma data da ação regulatória.
Sobre o Translarna™ (ataluren)
O Translarna (ataluren), descoberto e desenvolvido pela PTC Therapeutics, é uma terapia de restauração de proteínas desenvolvida para permitir a formação de uma proteína funcional em pacientes com distúrbios genéticos provocados por uma mutação sem sentido. As mutações sem sentido são alterações no código genético que interrompem prematuramente a síntese de uma proteína essencial. O distúrbio resultante é determinado pela proteína que não pode ser expressada em sua totalidade e não é mais funcional, como a distrofina na doença de Duchenne. O Translarna, nome comercial do ataluren, é licenciado em vários países. O Estudo 041 foi um estudo clínico global controlado por placebo que incluiu uma grande população de pacientes com nmDMD. O estudo incluiu uma população para análise primária de um subgrupo de inscritos, que não atingiu a significância estatística no desfecho primário do TC6M. No entanto, foi registrado um benefício significativo no TC6M e em outros desfechos principais do estudo na população geral inscrita (ITT).
Sobre o Registro STRIDE
O Registro STRIDE é um estudo observacional multicêntrico contínuo sobre a segurança e a eficácia do Translarna no tratamento de rotina. É o primeiro banco de dados de pacientes a fornecer experiência real quanto ao uso a longo prazo do Translarna na prática clínica de rotina.
O STRIDE é uma parceria de colaboração entre a TREAT-NMD e a PTC Therapeutics, liderada por um Comitê Diretor composto pelos principais especialistas em Duchenne, associações de pacientes de todo o mundo e representantes da PTC.
Sobre a Distrofia Muscular de Duchenne (Duchenne)
A Duchenne é uma doença genética rara e fatal que resulta em fraqueza muscular progressiva desde a primeira infância e leva à morte prematura em meados dos anos 20 devido à insuficiência cardíaca e respiratória e que afeta principalmente os homens. É um distúrbio muscular progressivo ocasionado pela falta da proteína distrofina funcional. A distrofina é essencial para a estabilidade estrutural de todos os músculos, entre eles os músculos esqueléticos, do diafragma e do coração. Os pacientes portadores de Duchenne podem perder a capacidade de andar (perda da deambulação) a partir dos 10 anos de idade, e em seguida perder o uso dos braços. Mais tarde, os pacientes com Duchenne apresentam complicações pulmonares potencialmente fatais, exigindo o uso de suporte ventilatório, e complicações cardíacas no final da adolescência e na faixa dos 20 anos.
Sobre a PTC Therapeutics, Inc.
A PTC é uma empresa biofarmacêutica global dedicada à descoberta, ao desenvolvimento e à comercialização de medicamentos clinicamente diferenciados que tragam benefícios a crianças e adultos portadores de doenças raras. A capacidade de inovação da PTC para identificar novas terapias e comercializar produtos no mundo inteiro é determinante para o investimento em um programa robusto e diversificado de medicamentos transformadores. A missão da PTC é permitir o acesso aos melhores tratamentos da categoria para pacientes que tenham pouca ou nenhuma opção de tratamento. A estratégia da PTC consiste em aproveitar sua sólida experiência científica e clínica e sua infraestrutura comercial mundial para levar terapias aos pacientes. A PTC acredita que isso maximiza o valor para todos os seus acionistas. Para saber mais sobre a PTC, visite-nos em www.ptcbio.com e siga-nos no Facebook, Instagram, LinkedIn e X em @PTCBio.
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Os resultados, desempenho ou realizações reais da PTC podem diferir substancialmente daqueles expressos ou implícitos nas declarações prospectivas que ela faz em decorrência de uma variedade de riscos e incertezas, incluindo aqueles relacionados a: o resultado das negociações de preço, cobertura e reembolso com terceiros pagadores para os produtos da PTC ou candidatos a produtos que a PTC comercializa ou poderá comercializar no futuro; a capacidade da PTC de manter sua autorização de comercialização do Translarna para o tratamento de nmDMD no Brasil, na Rússia, no Espaço Econômico Europeu (EEE) e em outras regiões, ou a capacidade da PTC de identificar outros mecanismos potenciais pelos quais possa fornecer o Translarna a pacientes com nmDMD no EEE; a capacidade da PTC de usar os dados clínicos de seu estudo internacional de registro de medicamentos e as evidências do mundo real sobre os benefícios do Translarna para apoiar a continuação da autorização de comercialização do Translarna para o tratamento da DMN no EEE; se os pesquisadores concordam com a interpretação da PTC sobre os resultados dos estudos clínicos e a totalidade dos dados clínicos dos estudos da PTC sobre o Translarna; efeitos comerciais significativos, incluindo os efeitos das condições do setor, do mercado, econômicas, políticas ou regulatórias; mudanças nas leis, regulamentos, taxas e políticas fiscais e outras; a base de pacientes elegíveis e o potencial comercial dos produtos e candidatos a produtos da PTC; a abordagem científica e o progresso geral do desenvolvimento da PTC; e os fatores discutidos na seção "Fatores de Risco" do mais recente Relatório Anual da PTC no Formulário 10-K, bem como quaisquer atualizações desses fatores de risco arquivadas periodicamente em outros arquivos da PTC junto à SEC. Recomendamos que você considere cuidadosamente todos esses fatores.
Assim como em qualquer produto farmacêutico em desenvolvimento, há riscos consideráveis no desenvolvimento, na aprovação regulatória e na comercialização de novos produtos. Não há garantias de que qualquer produto receberá ou manterá a aprovação regulatória em qualquer território, ou que terá sucesso comercial, incluindo o Translarna.
As declarações prospectivas contidas neste documento representam as opiniões da PTC apenas na data deste comunicado à imprensa e a PTC não se compromete nem pretende atualizar ou revisar tais declarações prospectivas para refletir resultados reais ou mudanças nos planos, perspectivas, suposições, estimativas ou projeções, ou outras circunstâncias que ocorram após a data deste comunicado à imprensa, exceto conforme exigido por lei.
FONTE PTC Therapeutics, Inc.
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