ANVISA aprova a primeira terapia gênica para o tratamento de hemofilia A grave no Brasil

ROCTAVIAN® (valoctocogeno roxaparvoveque), administrado através de uma única infusão, é capaz de controlar os sangramentos em pacientes com hemofilia A grave. Já foi aprovado nos EUA e Europa, e representa uma grande transformação na vida de pessoas que vivem com a hemofilia A grave 

SÃO PAULO, 13 de março de 2024 /PRNewswire/ -- A BioMarin, empresa global de biotecnologia que busca transformar vidas por meio de descobertas genéticas, anunciou que a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), órgão responsável pela promoção da proteção da saúde da população brasileira, aprovou ROCTAVIAN® (valoctocogeno roxaparvoveque), a primeira terapia gênica para o tratamento de adultos com hemofilia A grave.

A hemofilia A é caracterizada pela deficiência ou defeito congênito do fator VIII (FVIII), proteína que atua na coagulação do sangue. ROCTAVIAN® é um tratamento de dose única, indicado apenas para adultos com hemofilia A grave e age no controle de sangramentos, que são recorrentes, dolorosos e, muitas vezes, debilitantes. A terapia gênica fornece um gene funcional projetado para permitir que o corpo produza o FVIII por conta própria, reduzindo a necessidade de profilaxia contínua.

A ANVISA baseou sua decisão na análise de um conjunto significativo de dados do programa de desenvolvimento clínico de ROCTAVIAN®, a terapia gênica mais extensivamente estudada para a hemofilia A, incluindo resultados de três anos do estudo global de Fase 3 GENEr8-1 (270-301). Este estudo demonstrou controle estável e durável dos sangramentos, incluindo a redução na taxa média anualizada de sangramento (ABR – do inglês "Annualized Bleeding Rate") e na taxa média anualizada de infusão de fator VIII. Além disso, os dados incluíram cinco e quatro anos de acompanhamento das coortes de dose de 6e13 gv/kg e 4e13 gv/kg, respectivamente, no estudo de escalonamento de dose de Fase 1/2 em andamento. A BioMarin comprometeu-se a continuar a trabalhar com a comunidade e com as autoridades regulatórias para monitorar os efeitos a longo prazo do tratamento.

"O tratamento da hemofilia A grave representa um fardo para as pessoas que não respondem adequadamente às terapias disponíveis e que ainda convivem com infusões frequentes, com alto risco de complicações de saúde, sangramento descontrolado e danos irreversíveis nas articulações. A terapia gênica tem se mostrado bastante promissora e é uma inovação capaz de impactar positivamente a vida destas pessoas", comenta a dra. Margareth Ozelo, investigadora principal do estudo global de Fase 3 com ROCTAVIAN (GENEr8-1) e Professora de Hematologia e Hemoterapia da Faculdade de Ciências Médicas da UNICAMP.

"O Brasil foi responsável pela inclusão do maior número de pacientes no estudo GENEr8-1, realizado globalmente pela BioMarin. Temos muito orgulho de fazer parte desta história de inovação na hemofilia, com um papel tão importante no nosso país", diz Eduardo Franco, diretor médico da BioMarin.

Para Tania Maria Onzi Pietrobelli, presidente da FBH – Federação Brasileira de Hemofilia, a chegada da terapia gênica já era esperada. "Já se falava há algum tempo sobre uma terapia gênica específica para o tratamento de hemofilia, entretanto, foi necessário um longo processo de aprimoramento dessa tecnologia e muita pesquisa para se obter os resultados que se tem hoje. A terapia gênica para hemofilia A vem se somar ao arsenal terapêutico já existente, permitindo cada dia mais opções que levem a tratamentos personalizados" declara.

O medicamento agora passará por avaliação da Câmara de Regulação do Mercado de Medicamento (CMED), órgão do governo responsável por estabelecer limites para preços de medicamentos. A terapia posteriormente será submetida à Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (Conitec), que tem o papel de assessorar o Ministério da Saúde na incorporação, exclusão ou alterações de novas tecnologias em saúde do sistema.

Sobre a Hemoflia A

A hemofilia é um distúrbio genético, hereditário e que não possui cura e é também considerada uma doença rara. A hemofilia A é a mais comum entre os tipos de hemofilia, causada pela deficiência do fator VIII. Entre os sintomas mais comuns estão hemorragias e sangramentos frequentes e prolongados, que ocorrem de forma espontânea ou a partir de cortes e traumas. Na hemofilia grave, os sangramentos podem ocorrer diversas vezes por semana, provocando degeneração de articulações e ossos. Quanto maior sua gravidade, maior a quantidade de sintomas e mais precocemente é a sua manifestação¹.

Segundo o Sistema da Universidade Aberta do Sistema Único de Saúde (UNA-SUS), a quarta maior população de pacientes hemofílicos do mundo está no Brasil: são cerca de 13 mil pessoas vivendo com esta condição. Dentro deste número, 11 mil foram diagnosticados com hemofilia tipo A e cerca de 50% desse total possuem a forma grave da doença². Atualmente, o SUS oferece uma terapia de reposição do fator de coagulação deficiente, por meio de infusões intravenosas recorrentes. De acordo com a Secretaria de Atenção Especializada à Saúde, do Ministério da Saúde, a terapia oferecida pelo SUS é contínua e se estende por toda vida, fazendo com que um paciente com hemofilia A grave chegue a realizar de 100 a 150 infusões por ano.

Sobre ROCTAVIAN®

ROCTAVIAN® é uma terapia gênica baseada em vetor de vírus adenoassociado, indicada para o tratamento de adultos com hemofilia A grave (deficiência congênita do fator VIII com atividade do fator VIII < 1 UI/dL), sem histórico de inibidores do fator VIII e sem anticorpos detectáveis para o vírus adenoassociado sorotipo 5 (AAV5).

A infusão de dose única de ROCTAVIAN® funciona fornecendo um gene funcional projetado para permitir que o corpo produza o FVIII por conta própria, eliminando ou reduzindo a necessidade de profilaxia contínua.

Sobre a BioMarin

Fundada em 1997, a BioMarin é uma farmacêutica global de biotecnologia dedicada a transformar vidas por meio da descoberta genética. A empresa desenvolve e comercializa terapias-alvo que abordam a causa raiz de condições genéticas. As descobertas da BioMarin levaram a tratamentos pioneiros e à condução de vários candidatos a medicamentos em estágio clínico e pré-clínico, aplicando a mesma abordagem, orientada pela ciência e centrada no paciente, para um grupo mais amplo de distúrbios genéticos. Para informações adicionais, por favor, visite BioMarin.com.br

Declarações prospectivas 

Este comunicado à imprensa pode conter declarações prospectivas sobre as perspectivas de negócios da BioMarin Pharmaceutical Inc. (BioMarin), incluindo, sem limitação, declarações sobre: os benefícios potenciais e o impacto do ROCTAVIAN para o tratamento de adultos com hemofilia A grave, incluindo a capacidade de impactar positivamente a vida dessas pessoas e a capacidade de permitir maiores opções que levam a tratamentos personalizados; Os planos da BioMarin para continuar a trabalhar com a comunidade e as autoridades reguladoras para monitorar os efeitos de longo prazo do ROCTAVIAN; e os planos e expectativas da BioMarin em relação aos procedimentos regulatórios brasileiros para a ROCTAVIAN, incluindo aqueles pela Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED) e a incorporação ao Sistema Único de Saúde (SUS) pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias (Conitec). Essas declarações prospectivas são previsões e envolvem riscos e incertezas tais que os resultados reais podem diferir materialmente dessas declarações. Esses riscos e incertezas incluem, entre outros: o sucesso da BioMarin na comercialização de ROCTAVIAN, incluindo a obtenção de níveis adequados de participação de mercado e reembolso; se a ROCTAVIAN terá os impactos e benefícios previstos; Os resultados e o calendário dos estudos pré-clínicos e dos ensaios clínicos de ROCTAVIAN em curso e planeados e a divulgação dos dados desses ensaios, incluindo a monitorização contínua dos participantes nos ensaios clínicos e nos estudos pós-aprovação; capacidade da BioMarin de fabricar com sucesso ROCTAVIAN para os ensaios clínicos e comerciais; o conteúdo e o calendário das decisões das autoridades reguladoras, incluindo a CMED e a Conitec, em relação à ROCTAVIAN; e os fatores detalhados nos registros da BioMarin na Securities and Exchange Commission (SEC), incluindo, sem limitação, os fatores contidos sob o título "Fatores de Risco" no Relatório Anual da BioMarin no Formulário 10-K para o ano encerrado em 31 de dezembro de 2023, pois tais fatores podem ser atualizados por quaisquer relatórios subsequentes. Os acionistas são instados a não depositar confiança indevida em declarações prospectivas, que falam apenas a partir da data deste documento. A BioMarin não tem nenhuma obrigação e se isenta expressamente de qualquer obrigação de atualizar ou alterar qualquer declaração prospectiva, seja como resultado de novas informações, eventos futuros ou de outra forma.

BioMarin® e ROCTAVIAN® são marcas registradas da BioMarin Pharmaceutical Inc. no Brasil.

Referências
¹ https://abraphem.org.br/a-hemofilia/gravidade-e-sintomas-da-hemofilia/ Acesso em dezembro de 2023.
² https://www.unasus.gov.br/noticia/brasil-tem-a-quarta-maior-populacao-de-pacientes-com-hemofilia-do-mundo Acesso em dezembro de 2023.

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FONTE BioMarin