A PTC Therapeutics anuncia a submissão do NDA de sepiapterina ao FDA
WARREN, N.J., 5 de agosto de 2024 /PRNewswire/ -- A PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) anunciou hoje a submissão do NDA de sepiapterina ao FDA dos EUA. A submissão do NDA é para o tratamento de pacientes pediátricos e adultos com fenilcetonúria (PKU), incluindo todo o espectro de idades e subtipos da doença.
"Esta submissão do NDA é um passo importante para levar essa terapia a crianças e adultos que vivem com PKU nos EUA", disse Matthew B. Klein, médico, diretor executivo da PTC Therapeutics. "Os dados sólidos dos ensaios clínicos de sepiapterina, incluindo os resultados de tolerância à Phe, sustentam o potencial da sepiapterina para atender à necessidade médica constante e não atendida de um grande número de crianças e adultos com PKU."
A submissão do NDA para a sepiapterina foi feita com base nos resultados estatísticos altamente significativos e clinicamente relevantes obtidos na fase 3 dos estudo APHENITY. Os resultados demonstram uma redução média nos níveis de Phe de 63% na população geral tratada e de 69% no subgrupo de pacientes com PKU clássica. A maioria dos pacientes (84%) alcançou o controle dos níveis de Phe de acordo com as diretrizes de tratamento de <360 µmol/L, e 22% dos pacientes apresentaram normalização dos níveis de Phe. A NDA também inclui dados do estudo APHENITY de extensão aberto, que fornece evidências da durabilidade do efeito da sepiapterina, assim como dados do subestudo de tolerância à Phe. A análise recente do subestudo de tolerância à Phe demonstra que aproximadamente 60% dos participantes ingerem a quantidade diária de proteínas superior à recomendada, ajustada para a idade de um indivíduo não afetado, e mantém, ainda assim, níveis de Phe abaixo de 360 μmol/L. Os resultados do protocolo de tolerância à Phe indicam que a sepiapterina poderia permitir aos pacientes liberalizarem suas dietas altamente restritivas, mantendo, ainda assim, o controle dos níveis de Phe. A liberalização da dieta é particularmente importante para a qualidade de vida dos pacientes e também para a aprovação pelos médicos e pelas entidades pagadoras.
A solicitação de autorização de comercialização na Europa está atualmente em revisão, e as solicitações de autorização de comercialização para o Japão e o Brasil devem ser enviadas ainda em 2024.
Sobre a sepiapterina
A sepiapterina (anteriormente PTC923) é uma formulação oral de sepiapterina sintética, um precursor da tetraidrobiopterina intracelular, que é um cofator enzimático fundamental envolvido no metabolismo e na síntese de diversos produtos metabólicos. A sepiapterina é um precursor mais biodisponível do que o BH4 sintético administrado externamente e tem o potencial para tratar uma ampla variedade de pacientes com PKU.
Sobre a fenilcetonúria
A fenilcetonúria (PKU) é uma doença metabólica rara e hereditária que afeta o cérebro. Ela é causada por um defeito no gene que ajuda a criar a enzima necessária para metabolizar a fenilalanina. Se não for tratada ou controlada adequadamente, a fenilalanina – aminoácido essencial encontrado em todas as proteínas e na maioria dos alimentos – pode se acumular em níveis prejudiciais no corpo. Isso causa deficiências graves e irreversíveis, como deficiência intelectual permanente, convulsões, atraso no desenvolvimento, perda de memória e problemas comportamentais e emocionais. Recém-nascidos com fenilcetonúria inicialmente não apresentam sintomas, mas os sintomas costumam ser progressivos, e o dano causado por níveis tóxicos de fenilalanina nos primeiros anos de vida é irreversível. O diagnóstico de fenilcetonúria geralmente ocorre durante os programas de triagem neonatal. Estima-se que haja 58.000 pessoas com fenilcetonúria em todo o mundo.
Sobre a PTC Therapeutics, Inc.
A PTC é uma empresa biofarmacêutica internacional focada na descoberta, desenvolvimento e comercialização de medicamentos clinicamente diferenciados que tragam benefícios a pacientes portadores de doenças raras. A capacidade da PTC de inovar na identificação de novas terapias e na comercialização de produtos em escala mundial é um dos pilares que estimulam o investimento em um conjunto robusto e diversificado de medicamentos transformadores. A missão da PTC é permitir o acesso aos melhores tratamentos da categoria para pacientes com pouca ou nenhuma opção de tratamento. A estratégia da PTC é utilizar sua sólida experiência científica e clínica e sua infraestrutura comercial global para levar os tratamentos aos pacientes. A PTC acredita que isso lhe possibilita maximizar o valor para todos os seus acionistas. Para saber mais sobre a PTC, acesse nosso site em www.ptcbio.com e nos siga no Facebook, Instagram, LinkedIn e Twitter em @PTCBio.
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Declaração prospectiva
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Os resultados, desempenho ou conquistas reais da PTC podem divergir substancialmente daqueles expressos ou implícitos nas declarações prospectivas que faz, em razão de uma variedade de riscos e incertezas, incluindo, entre outros: o resultado das negociações de preços, cobertura e reembolso de entidades pagadoras terceirizadas para os produtos ou candidatos a produtos que a PTC comercializa ou possa vir a comercializar no futuro; expectativas em relação à sepiapterina, incluindo quaisquer submissões regulatórias e potenciais aprovações, comercialização, a potencial realização de marcos de desenvolvimento, regulatórios e de vendas, e pagamentos contingentes que a PTC possa ser obrigada a fazer; efeitos significativos nos negócios, incluindo os efeitos das condições do setor, mercado, econômicas, políticas ou regulatórias; mudanças em leis, regulamentos, taxas e políticas fiscais; a base de pacientes elegíveis e o potencial comercial dos produtos e candidatos a produtos da PTC; a abordagem científica da PTC e o progresso geral do desenvolvimento; e os fatores discutidos na seção "Fatores de risco" do Relatório anual mais recente da PTC no Formulário 10-K, bem como quaisquer atualizações desses fatores de risco arquivadas ocasionalmente em outros documentos da PTC junto à SEC. Recomendamos que você considere atentamente todos esses fatores.
Como acontece com qualquer produto farmacêutico em desenvolvimento, há riscos significativos no desenvolvimento, na aprovação regulatória e na comercialização de novos produtos. Não há garantias de que qualquer produto receberá ou manterá aprovação regulatória em qualquer território, ou se provará ser comercialmente bem-sucedido, inclusive a sepiapterina.
As declarações prospectivas contidas neste documento representam as opiniões da PTC apenas na data deste comunicado à imprensa e a PTC não se compromete nem planeja atualizar ou revisar tais declarações prospectivas para refletir resultados reais ou mudanças nos planos, perspectivas, suposições, estimativas ou projeções, ou outras circunstâncias que ocorram após a data deste comunicado à imprensa, exceto conforme exigido por lei.
Acrônimos:
FDA: Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA
NDA: Pedido de registro de novo medicamento
Phe: fenilalanina
PKU: fenilcetonúria
FONTE PTC Therapeutics, Inc.
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