A PTC Therapeutics anuncia a data-limite da ação regulatória da FDA para a sepiapterina e a publicação dos resultados do estudo de fase 3 na Lancet
WARREN, N.J., 15 de outubro de 2024 /PRNewswire/ -- A PTC Therapeutics, Inc. anunciou hoje que a FDA definiu a data-limite de ação regulatória como 29 de julho de 2025, para a revisão do New Drug Application (NDA) para sepiapterina, consistente com um cronograma de revisão padrão. O NDA foi submetido com uma indicação para o tratamento de pacientes pediátricos e adultos com fenilcetonúria (PKU), incluindo todas as faixas etárias e o espectro completo de subtipos da doença. Além disso, a PTC anunciou que os resultados do estudo APHENITY de Fase 3 foram publicados recentemente na Lancet, uma das mais prestigiadas revistas médicas revisadas por pares.
"A publicação da Lancet reflete a natureza promissora e transformadora dos dados coletados até o momento sobre a sepiapterina e o potencial da terapia para preencher a necessidade médica persistente e significativa não atendida de pacientes com PKU", disse Matthew B. Klein, MD, CEO da PTC Therapeutics.
O NDA da sepiapterina inclui os resultados do estudo APHENITY de Fase 3 discutido na publicação daLancet, bem como dados do estudo de extensão aberto APHENITY em andamento, que fornece evidências da durabilidade do efeito da sepiapterina e a capacidade dos pacientes de liberalizar sua dieta e ainda manter o controle dos níveis de fenilalanina (Phe). Os resultados mais recentes da avaliação de tolerância à Phe demonstram que aproximadamente 60% dos indivíduos atingem a ingestão de proteína acima da dose diária recomendada ajustada para a idade para um indivíduo não afetado, mantendo ainda os níveis de Phe < 360 μmol/L.
Sobre a Sepiapterina
A sepiapterina (anteriormente PTC923), uma formulação oral de sepiapterina sintética, tem um mecanismo duplo de ação para aumentar a atividade da enzima fenilalanina hidroxilase (PAH). Primeiro, a sepiapterina é um composto precursor que é rapidamente absorvido e convertido intracelularmente em tetrahidrobiopterina (BH4), um cofator crítico da PAH. A sepiapterina também tem um efeito de chaperona farmacológica independente, corrigindo o dobramento incorreto da PAH para melhorar a função da enzima. Por meio desse mecanismo duplo de ação, a sepiapterina reduz efetivamente os níveis de fenilalanina (Phe) no sangue e tem o potencial de tratar uma ampla gama de pacientes com PKU.
Sobre a fenilcetonúria
A fenilcetonúria (PKU) é uma doença metabólica rara e hereditária que afeta o cérebro. É causada por um defeito no gene que ajuda a criar a enzima necessária para decompor a fenilalanina. Se não for tratada ou mal administrada, a fenilalanina – um aminoácido essencial encontrado em todas as proteínas e na maioria dos alimentos – pode acumular-se em níveis prejudiciais no corpo. Isso causa deficiências graves e irreversíveis, como deficiência intelectual permanente, convulsões, atraso no desenvolvimento, perda de memória e problemas comportamentais e emocionais. Recém-nascidos com fenilcetonúria inicialmente não apresentam sintomas, mas os sintomas geralmente são progressivos, e os danos causados por níveis tóxicos de fenilalanina nos primeiros anos de vida são irreversíveis. O diagnóstico de fenilcetonúria geralmente ocorre durante programas de triagem neonatal. Estima-se que haja 58.000 pessoas com fenilcetonúria no mundo todo.
Sobre a PTC Therapeutics, Inc.
A PTC é uma empresa biofarmacêutica global dedicada à descoberta, ao desenvolvimento e à comercialização de medicamentos clinicamente diferenciados que tragam benefícios a crianças e adultos portadores de doenças raras. A capacidade de inovação da PTC para identificar novas terapias e comercializar produtos no mundo inteiro é determinante para o investimento em um programa robusto e diversificado de medicamentos transformadores. A missão da PTC é permitir o acesso aos melhores tratamentos da categoria para pacientes que tenham pouca ou nenhuma opção de tratamento. A estratégia da PTC consiste em aproveitar sua sólida experiência científica e clínica e sua infraestrutura comercial mundial para levar terapias aos pacientes. A PTC acredita que isso maximiza o valor para todos os seus acionistas. Para saber mais sobre a PTC, visite-nos em www.ptcbio.com e siga-nos no X, Facebook, Instagram e LinkedIn.
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Assim como em qualquer produto farmacêutico em desenvolvimento, há riscos consideráveis no desenvolvimento, na aprovação regulatória e na comercialização de novos produtos. Não há garantias de que qualquer produto receberá ou manterá aprovação regulatória em qualquer território, ou provará ser comercialmente bem-sucedido, incluindo a sepiapterina.
As declarações prospectivas contidas neste documento representam as opiniões da PTC apenas na data deste comunicado à imprensa e a PTC não se compromete nem pretende atualizar ou revisar tais declarações prospectivas para refletir resultados reais ou mudanças nos planos, perspectivas, suposições, estimativas ou projeções, ou outras circunstâncias que ocorram após a data deste comunicado à imprensa, exceto conforme exigido por lei.
FONTE PTC Therapeutics, Inc.
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